Regolatorio e accesso

La normativa di riferimento per le terapie avanzate e le procedure di accesso

Le terapie avanzate rappresentano l’inizio di una nuova era della biomedicina che saprà dare nuove risposte a malattie considerate finora incurabili, ma che dovrà anche far fronte a nuove sfide, non solo dal punto di vista scientifico ma anche di quello regolatorio, tra normative e procedure di accesso. Un nuovo panorama che richiede un urgente cambiamento di tutto il sistema, che sperimenta, autorizza e rimborsa le terapie avanzate.

Con il termine “terapie avanzate” non ci si riferisce soltanto a sofisticate tecniche di medicina rigenerativa basate sulle staminali, di manipolazione del genoma come CRISPR o ad approcci combinatoriali come le CAR-T. Si intendono dei modelli di gestione nuovi della malattia e dei pazienti costruiti non unicamente con l’apporto scientifico, ma anche con il contributo inestimabile delle istituzioni. Si tratta infatti di terapie molto innovative che richiedono un lungo e articolato processo di sviluppo, molto più complesso di quello dei farmaci tradizionali. Non sono paragonabili alle pillole da assumere con un bicchier d’acqua o alle terapie per endovena conosciute, bensì sono terapie di precisione e personalizzate, in certi casi prodotte a partire dalle cellule stesse del paziente. Esse richiedono percorsi di preparazione complessi, che si svolgono in siti produttivi specializzati (le cosiddette Good Manufacturing Practices - o GMP - facilities) per portare al paziente una terapia che con un’unica (one shot) o poche somministrazioni potrebbe trattare in via definitiva una patologia. Una terapia che punta alla causa e non ai sintomi. Inevitabilmente tutto ciò, impone percorsi mai scritti di valutazione dei livelli di efficacia e di sicurezza.

Una volta che le agenzie regolatorie, come l’European Medicines Agency (EMA) o la Food and Drug Administration (FDA), approvano la messa in commercio di questi speciali farmaci occorre risolvere il problema del loro impatto economico sui sistemi sanitari e, soprattutto, continuare a fissare degli standard di sicurezza post-commercializzazione per terapie a tutti gli effetti nuovissime. Per la prima volta sono a disposizione strumenti per curare la causa delle malattie e non i sintomi, e il panorama in cui questi strumenti opereranno esige un netto cambiamento per affrontare anche le criticità collegate proprio alle terapie avanzate. Occorre dunque individuare, sul piano regolatorio, quali sono i passaggi comuni alla terapia genica, cellulare e alla medicina rigenerativa e operare per ridurli e contenere i costi. Ma per farlo è sempre più necessaria la sinergia tra chi crea, chi produce, chi autorizza, chi rimborsa e, soprattutto, chi deve ricevere queste terapie avanzate.

 

 

TEST OPEN DIV

n-of-1

Età, comorbilità, genetica e stile di vita: siamo tutti diversi e questo si riflette nella risposta ai trattamenti farmacologici. Negli studi n-of-1 la ricerca clinica parte dal singolo paziente 

Per decenni gli studi clinici randomizzati e controllati (RCT) hanno rappresentato – e continuano a rappresentare – il pilastro della medicina basata sull’evidenza (la cosiddetta evidence-based). Ma cosa succede quando il “paziente medio” non esiste? Quando la malattia è così rara da colpire una sola persona, o quando la terapia deve essere costruita su misura, gene per gene, mutazione per mutazione? Una domanda a cui cerca di rispondere l’editoriale di Andrea Pession dal titolo “One swallow makes a summer: clinical trials that enroll only one participant (n-of-1 trials)”, pubblicato su Journal of Innate Metabolism, e dedicato agli studi clinici n-of-1. Una riflessione che si inserisce perfettamente nel dibattito sulla medicina di precisione. 

terapie avanzate, malattie rare

Dalle difficoltà di accesso al ritiro dal mercato di alcune ATMP nasce la necessità di ripensare i ruoli di industria, accademia e no profit nello sviluppo di farmaci innovativi per le malattie ultra-rare 

Le terapie avanzate (ATMP) hanno cambiato radicalmente le prospettive di cura per molte malattie rare e ultra-rare, in particolare in ambito ematologico, immunologico e metabolico. Terapie geniche e cellulari hanno dimostrato, in alcuni casi, di poter offrire un beneficio clinico profondo e duraturo, quando non addirittura curativo. Eppure, come Osservatorio Terapie Avanzate racconta da tempo, l’approvazione regolatoria non coincide automaticamente con un accesso reale e sostenibile per i pazienti. Un articolo recentemente pubblicato su Blood Ict affronta proprio questo paradosso, analizzando il perché molte ATMP – pur autorizzate e clinicamente efficaci – faticano a rimanere sul mercato, soprattutto quando sviluppate per malattie rare e ultra-rare.  

terapia genica, malattie rare

CGTxchange e la ricerca di nuovi modelli per sostenere lo sviluppo di terapie avanzate clinicamente promettenti ma economicamente fragili

Negli ultimi anni, il settore delle terapie geniche e cellulari ha compiuto progressi scientifici straordinari, ma si trova oggi ad affrontare una fase di profonda ridefinizione economica e regolatoria, con notevoli differenze tra i diversi Paesi. Sempre più spesso, programmi di sviluppo destinati a malattie rare e ultra-rare vengono interrotti non per limiti clinici, bensì perché giudicati non sostenibili secondo i criteri tradizionali dell’industria farmaceutica. In questo scenario si inserisce la partnership tra l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) e l’Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), che porterà alla creazione di CGTxchange, una piattaforma pensata per dare una nuova traiettoria a terapie avanzate accantonate pur in presenza di evidenze di beneficio per i pazienti.

crispr, beta-talassemia

Il Centro Trapianti di Cagliari è stato designato centro prescrittore per Casgevy, si apre un nuovo capitolo per l’emoglobinopatia. L’intervista alla direttrice della SC Microcitemie e Anemie Rara, Susanna Barella

Con l’approvazione europea nel 2024 e la successiva (2025) rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (Casgevy) da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la terapia a base di Crispr-Cas9 per la beta-talassemia e l’anemia falciforme sta facendo il suo ingresso nella pratica clinica italiana. Una svolta attesa da decenni che sta ora impegnando Regioni, Centri Trapianto, Centri Aferesi, Centri di cura delle Talassemie e relative reti, nella costruzione di percorsi assistenziali che richiedono competenze multidisciplinari e una forte integrazione tra clinici, trapiantologi, aferesisti, farmacisti e servizi di laboratorio. In questo scenario, la Sardegna - territorio storicamente centrale per la talassemia in Italia - sta completando il proprio modello operativo e si prepara ad avviare i primi trattamenti. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Susanna Barella, direttrice della SC Microcitemie e Anemie rare dell’Ospedale Pediatrico Microcitemico Antonio Cao della ARNAS Brotzu di Cagliari.

Con il contributo incondizionato di

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni