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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: Nature Medicine fa il punto sui tumori solidi
Iniziano a emergere i primi segni di efficacia clinica negli studi clinici sull'uomo, suggerendo un probabile successo imminente anche per questa indicazione.
Sbagliato pensare che la ricerca sulle CAR-T si sia fermata con l’approvazione in diversi Paesi delle prime terapie tisagenlecleucel, approvata ad agosto anche in Italia, e axicabtagen ciloleucel contro linfoma a grandi cellule B recidivante e refrattario e leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Perché in realtà oggi si contano più di duecento studi clinici, come ha affermato Alessandra Curioni-Fontecedro, docente di Oncologia all'Università di Zurigo, in un editoriale pubblicato sulla rivista del Congresso ESMO (European Society for Medical Oncology), conclusosi lo scorso primo ottobre a Barcellona. E in generale le sperimentazioni per testare nuove indicazioni terapeutiche, o migliorie delle prime versioni, sono in rapida ascesa.
- Di: Cristina Tognaccini
Editing genomico. In Europa la sfida è approdare presto ai sistemi sanitari nazionali
Il futuro di questa tecnologia passa necessariamente per l’inserimento nei sistemi sanitari dei singoli Paesi europei. Alliance for Regenerative Medicine invita ad una presa di coscienza plurale di come realizzare questo processo
Il 25 ottobre 2018 l’On. María Teresa Giménez Barbat ha presentato al Parlamento Europeo l’interessante conferenza dal titolo “Conversations on Science, Regulation, and Society - the Future of Genome Editing in European healthcare systems”, con l’obiettivo di far comprendere meglio cosa sia e che cosa possa fare questa innovativa tecnologia. Oggi l’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha riportato i contenuti di quell’evento in un rapporto, liberamente scaricabile dal suo sito web, per fissare la necessità di dialogo e confronto tra tutte le parti interessate allo sviluppo e all’utilizzo di questa straordinaria tecnica di modifica del DNA, che trova in CRISPR-Cas9 il suo più fulgido esempio.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la malattia di Fabry: gli studi clinici in corso
I risultati della sperimentazione clinica di Fase II sono incoraggianti: osservata una riduzione dell’87% dei metaboliti tossici a un anno dal trattamento
La malattia di Fabry è una rara patologia genetica progressiva causata dalla mutazione del gene GLA, con conseguente riduzione (o assenza totale) della produzione dell’enzima alfa-galattosidasi A. Questo provoca l'accumulo di metaboliti tossici prodotti dalle cellule (tra cui il globotriaosilceramide, Gb3) all'interno dei lisosomi, che a sua volta scatena una cascata di eventi cellulari, danni irreversibili agli organi (tra cui reni e cuore) e l’ampio spettro di sintomi che caratterizzano la malattia. La terapia genica ha come obiettivo quello di introdurre una copia sana del gene coinvolto, così da ripristinare i livelli normali dell’enzima.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico. Dalla modifica di cellule staminali una speranza per le emoglobinopatie
Ricorrendo a Crispr-Cas9 i ricercatori hanno modificato un sottogruppo di staminali ematopoietiche per aumentare la produzione di emoglobina fetale. Questo approccio potrebbe rivelarsi importante per curare anemia falciforme e beta-talassemia
Si potrebbe quasi asserire che l’universo delle emoglobinopatie non abbia confini. Sebbene, infatti, patologie come la beta-talassemia o l’anemia falciforme siano monogeniche (originino cioè da mutazioni a danno di un unico gene) la complessità del loro quadro genetico è elevatissima. La cifra comune della beta-talassemia e dell’anemia falciforme è data dai disordini nella produzione di emoglobina, con tutte le complicazioni - ad esempio gravi anemie - che ciò comporta.
I tentativi di correggere il difetto che sta alla base di tali emoglobinopatie con l’editing genomico sono molti e alcuni fanno perno proprio sulla persistenza nell’organismo dell’emoglobina fetale, una versione dell’emoglobina prodotta dal feto e che, di norma, si esaurisce poco dopo la nascita. Tuttavia, quando essa continua ad essere prodotta in pazienti con anemia falciforme o beta-talassemia (si parla di persistenza ereditaria dell’emoglobina fetale) l’insieme dei sintomi delle due patologie si attenua.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: accesso e sostenibilità
Lo studio ALTEMS analizza i modello di finanziamento per garantire accesso all’innovazione e sostenibilità per il SSN Italiano
Si stima che entro il 2030 saranno lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche che richiedono modelli di finanziamento innovativi ai sistemi sanitari. L’Italia è già considerata pioniere per ciò che riguarda modelli di pagamento innovativi e per la comprovata esperienza nel campo delle terapie geniche.
In occasione dell’evento “Terapia genica: una sfida per il Servizio Sanitario Nazionale, un’opportunità per i pazienti”, che si è svolto ieri a Roma alla Biblioteca del Senato della Repubblica “Giovanni Spadolini”, è stata presentata una nuova analisi condotta dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore sul modello di pagamento value-based: un approccio innovativo in grado di tenere conto dell’impatto a lungo termine di questi nuovi trattamenti capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti.
- Di: Redazione
Osservatorio Terapie Avanzate tra i supporter dell’iniziativa europea RESTORE
L’obiettivo di RESTORE è l’implementazione delle terapie avanzate nella pratica clinica per migliorare la salute dei pazienti, con un forte impatto sulla società e sull’economia dell’Europa
RESTORE è un’iniziativa di ricerca portata avanti da dieci realtà europee leader nel settore delle terapie avanzate che si propone di mettere a punto, entro il 2030, decine di nuove terapie avanzate, sviluppate e prodotte in Europa. L’iniziativa rientra nel quadro delle cosiddette “Large-Scale Research Initiatives”, cioè programmi di ricerca su larga scala finanziati per dieci anni dalla Commissione Europea su temi rilevanti per la collettività. In Italia il progetto ha come partner Fondazione Telethon e, lo scorso settembre, Osservatorio Terapie Avanzate è entrato a far parte dei supporter di RESTORE. Aziende private, università, associazioni di pazienti, gruppi di ricerca, consorzi e iniziative pubbliche disseminate su tutto il territorio europeo hanno dato il loro contributo all’iniziativa.
- Di: Redazione
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retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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