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Dare al Paese una nuova generazione di scienziati capaci di trasformare la ricerca in soluzioni reali: terapie più efficaci, più mirate, più sostenibili, e tecnologie trasferibili all’industria

Negli ultimi decenni, le conoscenze scientifiche e tecnologiche nell’ambito della biomedicina stanno crescendo ad una velocità incredibile che sembra inarrestabile. Ed è proprio questa velocità che rende sempre più difficile costruire un ecosistema nel quale si possano integrare le conoscenze, mettere in sinergia persone e competenze per trasformare il tutto in progresso scientifico con un reale impatto sulla società. L’obiettivo del dottorato nazionale STAT – Science and Technology of Advanced Therapies – è proprio quello di formare figure altamente specializzate in un nuovo panorama scientifico che unisce ricerca di eccellenza, clinica e industria. Ne abbiamo parlato con Raffaella Di Micco e Luigi Naldini dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano.

Dall’mRNA all’editing genomico: le terapie avanzate saranno al centro delle sperimentazioni cliniche di quest’anno 

Nature Medicine ha chiesto a undici ricercatori di spicco quali saranno i protagonisti e gli obbiettivi principali degli studi clinici nel 2026, così da farsi un’idea della rotta che prenderà la ricerca biomedica nei prossimi mesi. I trial attualmente in corso, e in avvio, hanno il potenziale di influenzare in modo significativo il futuro della pratica clinica, affrontando alcune delle principali sfide sanitarie globali, dalle malattie infettive ai tumori, dalle patologie cardiovascolari alle malattie rare e autoimmuni. Accanto a vaccini e farmaci innovativi, un ruolo di primo piano è occupato dalle terapie avanzate, che stanno ridefinendo l’approccio terapeutico grazie a strategie sempre più mirate e personalizzate.  

dna, james watson

Si è spento a 97 anni James Watson, Premio Nobel per aver svelato l’architettura molecolare del DNA: figura scomoda e controversa, ha lasciato un segno indelebile nella storia della biologia 

Ci fu un momento in cui La doppia elica, il libro nel quale sono narrati gli eventi che condussero alla scoperta della struttura del DNA, rischiò di non vedere mai la stampa: infatti, l’Università di Harvard ordinò alla propria casa editoriale di non pubblicare il memoir di James Watson perché Francis Crick e Maurice Wilkins che, insieme allo stesso Watson (e a Rosalind Franklin), avevano condiviso le tappe della scoperta, si lamentarono del punto di vista personale con cui il collega aveva ricostruito le discussioni emerse dietro le quinte di quello storico lavoro. Tuttavia, se La doppia elica è stata un successo editoriale senza precedenti, il merito fu proprio della prospettiva narrativa scelta da Watson, che tutt’oggi consente al lettore di farsi un’idea dei pregi e dei difetti di una vita trascorsa dietro a un bancone da laboratorio. Lo sanno in molti, tra cui Jennifer Doudna, la madre dell’editing del genoma, che, con quel libro, si innamorò della ricerca scientifica.

ovuli, spermatozio

I progressi ottenuti in Giappone con gli esperimenti sui topi hanno indicato la via ma replicare questi risultati nella specie umana porrà problemi tecnici, etici e legali

La gametogenesi è il processo che serve a formare i gameti, ovvero le cellule sessuali maschili e femminili. In natura avviene all’interno dei testicoli e delle ovaie, a partire da cellule progenitrici che ricevono una varietà di stimoli. Replicare il processo in vitro è già possibile almeno nel topo, anche se con una bassa efficienza. Alcuni specialisti si aspettano che tra un decennio le conoscenze e le tecniche saranno progredite al punto da poterle applicare alla specie umana, per produrre sia spermatozoi che ovuli a partire da cellule di altre parti del corpo, da persone di entrambi i sessi. Questo aiuterebbe le coppie infertili ad avere figli biologici senza donatori esterni, ma aprirebbe anche la porta a scenari problematici.

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