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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico. Una nanocapsula per trasportare Crispr-Cas9
Le tecniche di trasporto dei sistemi di editing hanno ancora dei limiti, ma i risultati potrebbero migliorare grazie all’utilizzo di nanocapsule sintetiche
Per modificare un gene, la tecnologia di editing Crispr-Cas9 deve essere consegnato all’interno della cellula in modo sicuro ed efficiente. Il metodo attualmente più diffuso si basa sui vettori virali, che da un lato sfrutta le utili caratteristiche tipiche dei virus di invasione e utilizzo della cellula per la produzione di nuove copie del materiale genetico contenuto al suo interno; dall’altro bisogna considerare le risposte immunitarie indesiderate e le problematiche relative alla consegna del carico in alcune specifiche cellule e tessuti. Un gruppo di ricercatori della University of Wisconsin-Madison ha cercato un’alternativa e sembrerebbe averla trovata in minuscole e personalizzabili nanocapsule sintetiche. Lo studio, pubblicato a settembre su Nature Nanotechnology, descrive questo innovativo mezzo di trasporto per il sistema binario di editing genomico, più precisamente per la nucleasi Cas9 e per l’RNA guida.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali. In Giappone fiorisce un pericoloso business
Le scelte politiche di un governo deciso a scalare le vette nel settore della medicina rigenerativa stanno incentivando l’attività di cliniche che somministrano terapie spesso non validate per sicurezza ed efficacia. I primi a pagarne il prezzo sono i pazienti
Il fenomeno delle cliniche che erogano ai pazienti terapie con cellule staminali non approvate dalle autorità regolatorie internazionali - facendole, tra l’altro, pagare a peso d’oro - sta pericolosamente crescendo di intensità non solo negli Stati Uniti ma anche in altre parti del mondo come Messico, India, Australia e Cina. L’ultima denuncia proviene dalla rivista scientifica Nature che, in un articolo pubblicato il 26 settembre, racconta la situazione del Giappone, Paese in cui tali cliniche sembrano essersi moltiplicate come i funghi.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica “Made in Italy” per combattere i tumori
La nuova promettente arma si basa sulla combinazione di terapia genica e immunoterapia, avviati due studi clinici di Fase I/II. Le prime due indicazioni in studio: glioblastoma multiforme e mieloma multiplo con ricaduta precoce.
Non solo malattie rare. Una nuova terapia genica interamente “Made in Italy” e basata sul principio dell’immunoterapia, potrebbe infatti rappresentare una nuova e promettente arma contro i tumori. Il prodotto si chiama Temferon e il suo sviluppo è stato portato avanti dalla startup Genenta Science, spin-off dell'ospedale San Raffaele di Milano. La startup ha chiuso il terzo round di finanziamento, pari a 13,2 milioni di euro, per due trial clinici di fase I/II che testeranno la promettente terapia su pazienti italiani affetti da glioblastoma multiforme di nuova diagnosi e da mieloma multiplo recidivato precocemente, entro 18 mesi dalla prima linea di trattamento.
- Di: Cristina Tognaccini
A Milano l’evento SIFO dedicato alla governance nelle terapie avanzate
All’interno della cornice della European Biotech Week, un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio dedicato alla formazione su terapie geniche, nanotecnologie e sostenibilità economica
In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), che si svolge in questi giorni (tra il 23 e il 29 settembre), SIFO in collaborazione con Assobiotec (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone un evento scientifico divulgativo rivolto agli operatori sanitari e studenti universitari dell’area sanitaria. "Innovazione Biotecnologica in Sanità", in corso oggi a Milano, ha come obiettivo quello di far conoscere l’importanza delle biotecnologie per la cura, la diagnosi e la prevenzione delle diverse patologie umane.
- Di: Redazione
CAR-T per contrastare la fibrosi cardiaca
I risultati degli esperimenti preclinici sono stati positivi. I linfociti T potenziati geneticamente potrebbero uscire dall’ambito oncologico e mirare anche alle patologie cardiovascolari
Le CAR-T al lavoro per curare il cuore malato. I super-linfociti T potrebbero forse costituire l’arma di cui i medici avevano bisogno per sciogliere la fibrosi cardiaca e restituire tono alle fibre muscolari del cuore le quali, allo stato attuale delle conoscenze, quando vengono colpite da questo processo di danneggiamento si danneggiano in maniera irreversibile. Quando si parla di malattie dell’apparato cardiovascolare il livello di attenzione sale immediatamente perché patologie come infarto, ischemia o scompenso cardiaco sono considerate tra le più pericolose e diffuse a livello mondiale. E nel mese di settembre, in cui cade la Giornata Mondiale per il Cuore (World Heart Day) - che, come ogni anno, si celebrerà il prossimo 29 settembre - è stato pubblicato sulla rivista Nature un interessante studio condotto da un gruppo di ricercatori dell’Università della Pennsylvania che ha usato i linfociti T ‘potenziati’ per individuare e distruggere i fibroblasti cardiaci responsabili della fibrosi. Una condizione che conduce all’irrigidimento dei tessuti del cuore, compromettendone in maniera grave il funzionamento e causando così una serie di importanti patologie cardiovascolari.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la cecità ereditaria. Il fattore tempo risulta essere fondamentale
Grazie a nuovi studi su modelli animali è stato dimostrato che se la terapia genica viene somministrata troppo tardi, le cellule continuano a deteriorarsi.
Il principio alla base della terapia genica è quello di inserire il gene corretto nelle cellule per risolvere a monte la causa delle malattie genetiche. Per quanto riguarda le patologie oftalmologiche, sono stati diversi i tentativi fatti: con l'esclusivo privilegio immunologico dell'occhio, le malattie retiniche ereditarie sono diventate uno degli obiettivi principali nella ricerca sulla terapia genica negli ultimi anni. Le prime sperimentazioni per le forme di cecità ereditaria su modelli animali risalgono ormai a una ventina di anni fa e hanno portato all’approvazione, nel 2017 in USA e nel 2018 In Europa, di una terapia genica per migliorare la vista delle persone affette da una rara malattia ereditaria della retina (la distrofia della retina).
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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