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Terapia Cellulare & Staminali
Prometeo

Una scoperta importante che aiuta a spiegare le origini del processo di rigenerazione, sviluppo e riparazione delle cellule del tessuto epatico e che potrebbe soppiantare il ricorso al trapianto

Nel mito di Prometeo, l’eroe greco, in seguito al tentativo di sottrarre il fuoco agli Dei per donarlo agli uomini, viene incatenato da Zeus ad una rupe dove un’aquila ogni giorno gli divora il fegato, il quale però ricresceva rapidamente ogni notte. Nella mitologia si nasconde sempre qualche elemento di verità ed è chiaro che gli antichi medici greci avessero intuito come le cellule del fegato crescano in maniera più rapida di tutte le altre cellule del corpo.
Per quanto antica, questa peculiarità delle cellule epatiche non ha trovato una spiegazione medica per diverse centinaia di anni. Oggi la ricerca ha fatto chiarezza sui meccanismi di rigenerazione epatica ma rimane indiscutibile che, nel momento in cui la nostra preziosa centrale di produzione e smistamento subisce un danno, la sola possibilità di salvarla consiste nel sostituirla in maniera parziale o completa.

CRISPR & Editing genetico
Visioni incontra

Il documentario “Human Nature” è stato proiettato a Milano lo scorso 12 settembre: consigliato per chi sa già tutto su CRISPR ma anche chi non ne sa proprio niente

“In principio doveva essere un documentario di venti minuti, ma poi, visto l’entusiasmo degli scienziati che abbiamo incontrato e poiché c’erano veramente tante cose da dire, abbiamo deciso di sviluppare un progetto più ampio: valeva la pena raccontare tutto con la correttezza scientifica ma comprensibile, perché riguarda tutti noi”. Così Meredith Desalazar, una delle produttrici del lungometraggio su CRISPR “Human Nature” , lo racconta dal palco del Teatro Litta di Milano, lo scorso 12 settembre, in occasione del Festival Internazionale del Documentario  “Visioni dal Mondo, Immagini dalla Realtà”. Centosette minuti, divisi in sette capitoli, per raccontare i punti di forza e i lati oscuri di questa tecnologia talmente rivoluzionaria che qualcuno ha paragonato all’avvento di internet o del pc portatile.

CRISPR & Editing genetico
HIV virus

Dal paziente di Berlino a quello di Pechino. In Cina il primo trapianto di staminali modificate con editing genomico contro l’HIV.

Si tratta di un singolo paziente e non è neppure guarito. Ma in 19 mesi di osservazione non ha riportato effetti collaterali e vale la pena sottolineare che nessuno è mai stato seguito tanto a lungo dopo aver ricevuto un trattamento a base di CRISPR. Basta questo a fare di un giovane uomo cinese, sieropositivo e al tempo stesso colpito da leucemia linfoblastica acuta, un caso scientifico così interessante da approdare sul New England Journal of Medicine. Il paziente di Pechino non è stato così fortunato come il celebre paziente di Berlino, perché resta sieropositivo anche dopo l’infusione di staminali ematopoietiche manipolate con la tecnica di editing genomico per sbarrare la strada al virus dell’AIDS. Attraverso i dati pubblicati dal gruppo guidato da Hongkui Deng sembra comunque che la ricerca stia procedendo nella direzione giusta.

Digital Health
Intelligenza artificiale

I tempi necessari per lo sviluppo di un farmaco sono molto lunghi e le procedure costose: l’utilizzo dell’intelligenza artificiale potrebbe rivoluzionare questo processo.

Lo sviluppo di un farmaco richiede in media dai 10 ai 15 anni e una spesa di 1,5-2 miliardi di euro: di questi, circa la metà è dedicato alle sperimentazioni cliniche. Sebbene l’intelligenza artificiale (AI) non abbia ancora avuto un impatto significativo sui trial clinici, esistono già alcuni modelli – basati proprio sull’AI – in grado di aiutare i ricercatori nella parte di progettazione, di reclutamento dei pazienti e di monitoraggio. Questo per migliorare i risultati dello studio, ridurre i tassi di abbandono dei partecipanti (che in media è pari al 30%) e limitare quindi i fallimenti dei trial. Inoltre, meno di 1/3 delle molecole, o terapie, sperimentali che è in Fase II arriva alla Fase III della sperimentazione, con una notevole perdita di tempo e denaro. Una ricerca, supportata da IBM Research e pubblicata su Trends in Pharmacological Sciences (Cell Press Reviews), esamina come l’AI potrebbe influenzare lo sviluppo di farmaci nel prossimo decennio.

Recensioni libri
Silvia Bencivelli

Alla scoperta dell’origine e delle cause dei dubbi e dei tanti motivi di confusione degli italiani sulla scienza e sui suoi insegnamenti

È stata una lettura estiva, leggera ma appassionante. Perché “Sospettosi”, pubblicato da Einaudi, pur non essendo il saggio di un illustre cattedratico della medicina o della biologia ha qualcosa di molto importante da dire. Il sottotitolo è eloquente. “Noi e i nostri dubbi sulla scienza”. E già questo aiuta a spiegare il punto d’osservazione dell’autrice che non si limita a studiare il problema dall’esterno ma vi si immerge in prima persona per esplorarlo da dentro. “Sospettosi” è, infatti, un reportage che Bencivelli ha scritto dopo aver realizzato diverse interviste a più persone su un vasto gruppo di tematiche, tutte ovviamente collegate all’ambito scientifico. Dai vaccini alle diete estreme, fino alle terapie alternative anche in ambito oncologico. Questioni scottanti che riguardano un po’ tutti noi e che Bencivelli decide di esaminare partendo dal semplice concetto che tutti noi, all’interno della nostra bolla di amicizie e conoscenze siamo in contatto con qualcuno che ha fatto una scelta antiscientifica. Qualcuno che “pur non avendoci fatto cambiare idea ci ha fatto riflettere su una cosa nuova, di cui abbiamo rispettato il punto di vista e con cui siamo rimasti amici”.

Regolatorio e accesso

Slybera, l’imitazione illegale di Glybera, non garantisce la sicurezza e l’efficacia attesa è minore.
“È la conseguenza di avere lasciato che l'enfasi andasse sul prezzo – spiega ad OTA il prof. Gilberto Corbellini – Ma dalla popolazione, che già coltiva opinioni negative su Big Pharma, sarà percepito come un atto di giustizia sociale: accentuerà i fraintendimenti

Il farmaco più costoso al mondo: così è stata definita, qualche anno fa, la terapia genica alipogene tiparvovec sviluppata da UniQure e approvata per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi (LPLD) con il nome commerciale Glybera. Ora, un gruppo internazionale di biohacker – biologi indipendenti e appassionati, che operano al di fuori dei canali convenzionali – afferma di aver prodotto una versione del farmaco più semplice e meno costosa e vorrebbe fare appello agli scienziati universitari e aziendali per aiutarli a testarla e migliorarla. La differenza, al di là del costo, si trova anche nel meccanismo di funzionamento: non più vettori virali - utilizzati generalmente in terapia genica per veicolare il ‘gene terapeutico’ - troppo costosi, ma dei cosiddetti ‘minicircle’, cioè piccoli plasmidi (molecole di DNA circolare) in cui è stata inserita la sequenza genetica per la produzione dell’enzima mancante.

Video

OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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