IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T. Negli Stati Uniti via libera a liso-cel contro il linfoma a grandi cellule B
La FDA approva lisocabtagene maraleucel: una nuova terapia CAR-T per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti o refrattarie di linfoma a grandi cellule B
Non c’è dubbio che questo sia un momento particolarmente caldo per le terapie a base di cellule CAR-T visto che, a pochi giorni dal via libera dell’EMA alla procedura di valutazione accelerata per cilta-cel contro il mieloma multiplo, un’altra CAR-T ha ottenuto il semaforo verde di un ente regolatorio. Si tratta di lisocabtagene maraleucel (più semplicemente liso-cel, o Breyanzi per iniziare a familiarizzare con il nome commerciale) che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato lo scorso 5 febbraio per il trattamento delle forme plurirefrattarie di linfoma a grandi cellule B (LBCL) nei pazienti adulti.
- Di: Redazione
Donne nella scienza: il progetto “She is a scientist”
In occasione della Giornata Internazionale delle Donne e delle Ragazze nella Scienza, Osservatorio Terapie Avanzate ha intervistato Serena Fabbrini del team di She is a scientist
Oggi è la Giornata Internazionale delle Donne e delle Ragazze nella Scienza: giunta alla VI edizione, è l’occasione per stimolare il raggiungimento della parità di genere in termini di opportunità educative e di carriere scientifiche. Non una mera celebrazione della scienza al femminile, bensì un’occasione per sottolineare la fondamentale importanza della scienza e dell’uguaglianza di genere all’interno dell’Agenda 2030 per lo sviluppo sostenibile. In questa cornice si inserisce anche “She is a scientist”, un progetto editoriale nato nel 2017 con l’obiettivo di valorizzare l’apporto delle donne alla scienza.
- Di: Rachele Mazzaracca
Digital health: i benefici della teleriabilitazione
Una revisione di alcuni studi sulla teleriabilitazione cardiaca ha permesso di valutare il rapporto costo-efficacia di questa pratica rispetto alla riabilitazione cardiaca standard
Le tecnologie digitali stanno trasformando l’intera società, incluso l’ambito sanitario. Sono molteplici le possibilità offerte da strumenti e innovazioni tecnologiche: fare le visite a distanza, monitorare parametri vitali da casa, elaborare grandi quantità di dati che vengono prodotte quotidianamente. È importante analizzare tutte le sfaccettature di queste applicazioni innovative in sanità - dall’efficacia ai costi, dalla sicurezza all’usabilità - in modo da avere dei dati solidi su cui basare, nel caso ci fossero evidenze positive, l’implementazione e il rimborso dei servizi di digital health da parte dei sistemi sanitari. Un recente studio belga, ad esempio, ha valutato il rapporto costo-efficacia della teleriabilitazione cardiaca rispetto alla riabilitazione cardiaca fatta in un centro clinico.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
CAR-T. Sempre più vicino il trattamento del mieloma multiplo
L’EMA ha avviato la procedura accelerata per la valutazione di una nuova terapia CAR-T ideata per i pazienti con mieloma multiplo sottoposti a diversi regimi terapeutici
Non si può dire che questa notizia ci prenda di sorpresa poiché i risultati preliminari, osservati nello studio clinico in corso, avevano fatto immediatamente pensare che la terapia sperimentale a base di cellule CAR-T nota come ciltacabtagene autoleucel (o più semplicemente cilta-cel) potesse avere un effetto significativo sui pazienti affetti da mieloma multiplo pluritrattati. Tuttavia, l’annuncio di Janssen - l’azienda farmaceutica produttrice, parte del gruppo Johnson & Johnson - con cui si rende noto che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha iniziato una procedura accelerata di valutazione fa ben sperare per un prossimo arrivo di cilta-cel nel mercato europeo delle terapie avanzate.
- Di: Redazione
COVID-19: usare CRISPR e uno smartphone per rilevare SARS-CoV-2
Il test diagnostico, basato sul sistema di editing genomico e ancora in via di sviluppo, fornisce una misurazione quantitativa delle particelle virali a partire da un tampone nasale in appena 30 minuti
Che gli smartphone ci abbiano cambiato la vita è ormai un dato di fatto, con tutti i pregi e i difetti che ne conseguono. Quello che forse non sapevamo è che un giorno sarebbero tornati utili anche per diagnosticare le infezioni virali. Lo hanno dimostrato ben due studi pubblicati a pochi giorni di distanza l’uno dall’altro lo scorso dicembre. Il primo riguarda il virus SARS-CoV-2 che da ormai un anno ha sconvolto le nostre vite. Un gruppo di ricercatori dell’Università della California di Berkeley (Stati Uniti) – tra cui la neo premio Nobel per la chimica Jennifer A. Doudna – ha sviluppato un test basato sulla tecnica di editing genomico CRISPR in grado di rilevare la presenza del nuovo coronavirus utilizzando un dispositivo collegato a un normale smartphone.
- Di: Cristina Tognaccini
Innovazioni tecnologiche: usare lo smartphone per la diagnosi di virus
La tecnica di diagnostica digitale è stata testata per il virus Zika, dell’epatite B e C. Potrebbe essere un’importante risorsa per Paesi in via di sviluppo ma anche per future pandemie globali
Da sempre gli esseri umani convivono con i virus e mai come nel 2020 ci siamo resi conto dell’importanza che ha una diagnosi delle infezioni virali che sia semplice, rapida ed efficiente. E se ancora non siamo in grado di riconoscere un virus a occhio nudo o scattando una foto, un gruppo di ricercatori della Harvard Medical School di Boston è riuscito a mettere a punto una nuova tecnica di rilevamento virale che utilizza la fotocamera dello smartphone per diagnosticare diverse infezioni. Il lavoro è stato pubblicato lo scorso dicembre su Science Advances e apre le porte ad una tecnica diagnostica digitale che può essere utilizzato da non addetti ai lavori per testare una varietà di infezioni virali. Un’innovazione che potrebbe rivelarsi particolarmente utile per Paesi in via di sviluppo ma anche per Paesi più ricchi in caso di pandemie.
- Di: Cristina Tognaccini
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
