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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la SMA: AIFA approva il programma di accesso anticipato
In Italia, i bambini con diagnosi genetica o clinica di SMA1 potranno sottoporsi alla terapia genica entro i primi sei mesi di vita. La terapia sarà erogata a totale carico del SSN
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 - per onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Zolgensma), che diventa quindi un’opzione terapeutica per i piccoli pazienti affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) entro i primi sei mesi di età. Onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per la SMA, è stata ideata per colpire la causa genetica della malattia e agisce fornendo all’organismo il gene mancante o non funzionante. L’accesso a questa terapia, assieme ai programmi di screening neonatale per la SMA – in Italia, per ora, sono solo un progetto pilota in Toscana e Lazio – potrebbe cambiare la storia di molte famiglie. “Siamo soddisfatti di questo primo importante passo fatto”, commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA.
- Di: Redazione
CRISPR contro la resistenza agli antimicrobici
Trasformare un sistema che origina dai batteri in uno strumento contro loro stessi, e non solo. Ne parliamo in occasione della settimana mondiale di sensibilizzazione sugli antimicrobici
Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), i batteri resistenti agli antibiotici sono una delle principali minacce globali per la salute pubblica che l’umanità deve affrontare. La rapida comparsa della resistenza antimicrobica ha reso molto più difficile combattere le malattie infettive e sviluppare nuovi ed efficaci farmaci. CRISPR è uno strumento biotecnologico innovativo che potrebbe offrirci nuove strategie per aiutarci nella gestione dei ceppi batterici resistenti e non solo. Proprio in questi giorni - dal 18 al 24 novembre - è in corso la settimana mondiale di sensibilizzazione sugli antimicrobici che ha come obiettivo l’aumento della consapevolezza sul tema, incoraggiare le migliori pratiche per evitare la comparsa di nuovi superbatteri e la diffusione di infezioni difficilmente curabili.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’intelligenza artificiale corregge gli errori dei trial clinici
I farmaci sono testati per lo più nel genere maschile e questo porta a un errore di fondo nella registrazione degli effetti collaterali sulle femmine. Un algoritmo è in grado di identificarli
AwareDX (Analysing Women At Risk for Experiencing Drug toXicity): questo il nome dell’algoritmo di apprendimento automatico (machine learning) che identifica e predice le differenze negli effetti collaterali causati dall’assunzione di farmaci tra maschi e femmine. L’algoritmo, che è stato “istruito” grazie a 50 anni di dati raccolti dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è in grado di correggere automaticamente gli errori che derivano dalla sovrarappresentazione dei soggetti di sesso maschile nelle sperimentazioni cliniche. Lo studio, condotto alla Columbia University di New York, è stato pubblicato a settembre sulla rivista Patterns del gruppo Cell Press.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: nasce una rete di “cell factories” accademiche nella Regione Lombardia
Avviato il progetto Plagencell per creare banche di cellule CAR-T allogeniche ottenute dal sangue del cordone ombelicale e pronte da utilizzare al momento del bisogno
Nel corso del convegno “Terapie avanzate: progetti, alleanze e tecnologie al servizio della medicina moderna” - svoltosi in forma online lo scorso 9 novembre e promosso dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con Bioskills - è stato presentato il progetto multicentrico “Plagencell - A network for cell and gene therapies for devastating diseases”, basato sulla creazione all’interno della Regione Lombardia di una rete di “cell factories”. L’obiettivo è mettere in comune competenze e conoscenze ed agire in sinergia per sviluppare la capacità tecnologica di produrre medicinali per terapie avanzate cellulari e geniche (Advanced Therapeutic Medicinal Products, ATMP) rivolte alla cura di malattie molto gravi. Il progetto, con il finanziamento di 3 milioni di euro, si svilupperà nell’arco di tre anni.
- Di: Redazione
L’evoluzione delle CAR-T porta nella direzione delle CAR-CIK
Sfruttano modalità di espansione diverse dalle CAR-T, non sono prodotte usando vettori virali e sono allogeniche. Ce ne parla il prof. Andrea Biondi (Monza)
Per quanto la mente possa viaggiare con la fantasia, a volte è difficile prevedere le sorprese che strutture complesse e altamente organizzate come il sistema immunitario, sono capaci di riservarci. E così, dopo aver trovato il modo di potenziare i linfociti T nella lotta contro le cellule neoplastiche, portando di fatto all’avvento delle cellule CAR-T, i ricercatori hanno pensato di concentrarsi su altre popolazioni cellulari, allargando la famiglia delle terapie basate sul recettore CAR per far spazio alle CAR-CIK, in attuale sperimentazione per la leucemia linfoblastica acuta. Ma se, anche grazie a progetti di divulgazione (vedi Focus Live e Cell Therapy Open Source), abbiamo imparato a capire cosa siano e come funzionino le CAR-T, è necessario dedicare un po’ di spazio all’approfondimento di come siano nate e cosa significhino le CAR-CIK nel panorama delle terapie cellulari.
- Di: Enrico Orzes
Le staminali come prezioso strumento per studiare una rara patologia neurodegenerativa
Partire dalle IPSc per porre le basi di una strategia terapeutica con antiossidanti per il deficit del trasportatore di riboflavina. Ce ne parla il prof. Enrico Bertini dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma
Solitamente capita di pensare che per affrontare le patologie rare servano farmaci complessi quando non addirittura terapie avanzate. Tuttavia, nel percorso di studio di una malattia rara - come il deficit del trasportatore di riboflavina (RTD) - può accadere di scoprire che una sostanza relativamente semplice, come un antiossidante, sia in grado di indurre nei pazienti benefici importanti. In ogni caso, la comprensione di questi passaggi giunge solo dopo attente ricerche che includono il ricorso a strumenti di indispensabile utilità tra cui le cellule staminali pluripotenti indotte (IPSc) che hanno cambiato il volto delle terapie cellulari. La ricerca è stata condotta all’Ospedale Bambino Gesù di Roma e guidata dal Prof. Enrico Silvio Bertini e dalla dott.ssa Claudia Compagnucci.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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