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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Procedono bene le terapie avanzate per la beta-talassemia e l’anemia falciforme
Durante il Congresso dell’EHA sono stati presentati i nuovi dati (positivi) riguardo all’editing genomico e alla terapia genica per queste due malattie genetiche del sangue
Dalla terapia genica all’editing genomico, avanza lo sviluppo clinico per la beta-talassemia e l’anemia falciforme, come confermano i dati presentati al 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA), in corso in modalità virtuale in questi giorni. Le novità arrivano soprattutto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, che hanno presentato gli ultimi aggiornamenti dei trial clinici di Fase I/II in corso per valutare l’efficacia di CTX001 - terapia di editing genomico basata sul sistema Crispr-Cas9 - e da bluebird bio, con la terapia genica già approvata per la beta-talassemia e attualmente in sperimentazione per l’anemia falciforme.
- Di: Cristina Tognaccini
Una combo CRISPR-staminali contro il diabete
Uno studio preclinico, basato sull’utilizzo dell’editing genomico per modificare le iPSC, dà risultati incoraggianti per la sindrome di Wolfram, caratterizzata da diabete mellito
Una malattia neurodegenerativa che tra i sintomi annovera il diabete mellito di tipo I, l’atrofia ottica, il diabete insipido, deficit uditivi e segni neurologici. Questa è la sindrome di Wolfram (WFS), una malattia ultra-rara, di cui sono stati descritti circa 300 casi nel mondo, e attualmente senza cura. Ad oggi, il trattamento è sintomatico e prevede di tenere sotto controllo il diabete con iniezioni di insulina e di gestire al meglio gli altri disturbi correlati. Le terapie avanzate potrebbero essere d’aiuto: un gruppo di ricerca della Washington University School of Medicine (Stati Uniti) ha corretto una variante patogena del gene WFS1 in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) che, una volta differenziate in cellule pancreatiche, hanno migliorato la secrezione di insulina in risposta ai livelli di glucosio.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali. Funzioneranno anche contro il Parkinson?
La pubblicazione degli esiti del trattamento su un singolo paziente ha sollevato domande circa l’efficacia e i rischi dell’uso di staminali contro questa patologia, e anche questioni bioetiche.
Come ogni racconto che si rispetti, anche quello che ha condotto i ricercatori del McLean Hospital del Massachusetts e del General Hospital di Boston a tentare un trapianto di cellule staminali autologhe per il trattamento di un paziente affetto dal morbo di Parkinson comincia per caso, con l’invio di una e-mail e termina - anche se la fine di questa storia è solo l’inizio di un capitolo più ampio - con la corsa di un’ambulanza nel cuore della notte. I dettagli tecnici di questa storia sono contenuti nell’articolo pubblicato lo scorso 14 maggio sulle pagine della rivista più quotata della medicina, The New England Journal of Medicine, ma si tratta solo della punta dell’iceberg.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate: un nuovo arsenale per l’HIV?
Dalle duoCAR-T, ai vettori virali per la produzione di anticorpi neutralizzanti e CRISPR per rendere le cellule resistenti al virus, sono diversi gli approcci in sperimentazione
Ci sono malattie che non sono mai scomparse, ma di cui semplicemente si parla molto meno. Una di questa è l’AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome), malattia causata dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV) che tra gli anni ’80 e ’90 fu al centro di una lunga attenzione mediatica. D’altra parte al tempo si trattava di una malattia mortale, il cui unico rimedio era la prevenzione. Negli anni la terapia antiretrovirale (ART) – che si basa su un cocktail di farmaci antivirali – è riuscita a trasformarla in una malattia cronica, a lunga sopravvivenza, ma nessuna strategia è finora riuscita a eradicare il virus. La scienza però – nonostante i fondi dedicati a questo campo siano sempre meno – continua a cercare una soluzione, puntando anche a strategie avanzate, come la terapia genica.
- Di: Cristina Tognaccini
Digital Health. Quando la tecnologia è al servizio della medicina personalizzata
Con la nascita della piattaforma digitale WelCARe migliorano sia la possibilità di comunicazione tra i medici che l’accesso dei pazienti a terapie innovative come le CAR-T
Le terapie a base di cellule CAR-T costituiscono un raffinato prodotto della moderna medicina ma questa straordinaria innovazione terapeutica, racchiusa in questo manipolo di linfociti ingegnerizzati per combattere il cancro, richiede una complessa gestione, non solamente in fase produttiva, ma anche nelle fasi di erogazione ai pazienti. Oltre ad un indispensabile approccio multidisciplinare è infatti necessario continuare a seguire i pazienti in maniera vigile, costante e scrupolosa. Su questi presupposti è nata WelCARe, uno strumento digitale in grado di coniugare sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale, frutto della collaborazione tra Novartis - che ha sviluppato tisagenlecleucel (Kymriah) - e la start up Soluzioni Salute Informatica.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: la digital health è tra noi, ma che cos’è?
Terapie digitali, app, intelligenza artificiale, telemedicina, wearable, social media e molto altro ancora: il futuro della medicina è già qui. Cerchiamo di capire di cosa si tratta
La salute umana è migliorata solo grazie ai progressi della tecnologia. Dalla penicillina ai vaccini, dai servizi igienici ai robot chirurgici: scienza e tecnologia sono sempre stati i pilastri fondamentali per lo sviluppo in medicina. Le più recenti tecnologie digitali permettono di fare test per la diagnosi di malattie al di fuori dai laboratori, la telemedicina e l’assistenza a distanza semplificano le procedure e rafforzano i sistema sanitari, la stampa 3D rivoluziona la produzione di dispositivi e supporti medici e biologici, l’intelligenza artificiale migliora l’analisi di dati ed esami e aiuta nello sviluppo di farmaci. Le tecnologie digitali faranno sempre più parte della nostra realtà sanitaria, ma cosa sono esattamente?
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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