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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
PERT: una strategia di editing genetico per le mutazioni non senso
Una nuova tecnologia basata sul prime editing e sui tRNA soppressori consente di superare le mutazioni che interferiscono con la produzione delle proteine
Correggere una singola mutazione alla volta è uno dei principali limiti delle attuali terapie di editing genetico. Un nuovo studio pubblicato su Nature propone invece un approccio diverso: utilizzare il prime editing per trasformare stabilmente un tRNA prodotto dalla cellula in un tRNA “soppressore”, capace di aggirare le mutazioni dette non senso - cioè quelle che producono una proteina tronca e solitamente non funzionale - e ripristinare la produzione di proteine corrette. La strategia, chiamata PERT (Prime Editing-mediated Readthrough of Premature Termination codons), ha dimostrato efficacia in modelli cellulari umani e in modelli murini di malattie genetiche, suggerendo la possibilità di sviluppare terapie non specifiche per singola mutazione, ma applicabili a molte patologie accomunate dallo stesso meccanismo molecolare.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: un sistema smart di nanoparticelle per l’osteoartrite
Le nanoparticelle penetrano le lesioni cartilaginee modulando la terapia a mRNA in base alla gravità. Lo studio preclinico è stato pubblicato su Nature Nanotechnology
Raggiungere selettivamente il tessuto danneggiato e calibrare la terapia in base allo stadio della malattia è una delle principali sfide nello sviluppo di trattamenti avanzati per l’osteoartrite. Una possibile soluzione arriva da un sistema smart di nanoparticelle, che trasportano molecole di mRNA, progettato per rispondere ai cambiamenti della cartilagine. Le particelle sono in grado di captare i siti lesionati, penetrarvi in modo mirato e rilasciare le molecole terapeutiche di RNA adattando la dose alla gravità della condizione. La tecnologia, descritta in un lavoro pubblicato lo scorso gennaio su Nature Nanotechnology, apre la strada a strategie personalizzate e dinamiche, con l’obiettivo di ridurre la degenerazione articolare e il dolore. A metterla a punto è stato un gruppo di ricercatori attivi principalmente a Boston, tra Mass General Brigham, Harvard Medical School e Tufts University. Gli scienziati hanno testato gli effetti terapeutici delle particelle in modelli preclinici, con risultati incoraggianti.
- Di: Alice Pace
MILenARI: un progetto per rendere ancora più accessibili le CAR-T
Prof.ssa Concetta Quintarelli (Roma): “L’obiettivo è coinvolgere i Paesi dell’area mediterranea e farli progredire nella produzione delle terapie avanzate, incrementando l’accesso alle CAR-T”
L’autentico valore dell’innovazione non risiede nel prodotto in sé ma nell’opportunità di condividerlo con chi possa trarne reale beneficio: ciò risulta ancora più vero quando si parla di farmaci e, in particolare di terapie avanzate come le CAR-T. Nell’ultimo decennio, infatti, hanno invaso il mercato internazionale proponendosi come un’efficace soluzione contro neoplasie ematologiche - fra cui leucemia, linfoma e mieloma multiplo - resistenti alle cure. Inoltre, come dimostrano i risultati di uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG), le CAR-T stanno diventando una promessa per alcune patologie autoimmuni e tumori solidi pediatrici. L’ospedale romano è al centro anche di un interessante progetto internazionale - MILenARI - di cui ci ha parlato Concetta Quintarelli, Responsabile del Laboratorio di Terapia Genica dei Tumori dell’OPBG di Roma.
- Di: Enrico Orzes
Un interruttore genetico per il dolore
Pubblicato su Nature uno studio preclinico che apre la strada a un modello per il trattamento del dolore cronico, senza il rischio di abuso legato agli oppioidi
Il dolore cronico rappresenta una delle sfide maggiori della medicina contemporanea, con impatti profondi sulla qualità di vita e sulla sostenibilità dei sistemi sanitari. Nelle sue forme più gravi è tradizionalmente trattato con oppioidi come la morfina, con non pochi effetti collaterali e un alto rischi di dipendenza e abuso di farmaci. Tutto questo senza soluzioni realmente risolutive. Una ricerca preclinica di ampio respiro, portata avanti da un team statunitense e pubblicata a gennaio su Nature, presenta un approccio basato sulla terapia genica. Agendo come un “interruttore” per il dolore, offre analgesia duratura senza coinvolgere i circuiti cerebrali responsabili della ricompensa e dell’abuso associati agli oppioidi.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: un nuovo approccio per ringiovanire il sistema immunitario
Riportare indietro le lancette per i linfociti T tramite un trattamento a base di mRNA potrebbe rendere più efficaci i vaccini e alcune terapie contro il cancro
Così come ogni altra parte del corpo, anche il sistema immunitario subisce gli effetti dell’invecchiamento. È per questo che, con l’avanzare dell’età, siamo più esposti allo sviluppo di infezioni e tumori, e anche l’efficacia dei vaccini diminuisce. Finora, i tentativi di ringiovanire la funzione immunitaria hanno avuto risultati modesti, limitati da tossicità e difficoltà di applicazione clinica. Un recente studio preclinico, pubblicato su Nature, potrebbe aprire nuove prospettive: un cocktail di tre mRNA, somministrato due volte a settimana nei topi anziani, ha mostrato la capacità di ringiovanire il sistema immunitario, in particolare agendo sui linfociti T, potenziando la risposta a vaccini e terapie oncologiche.
- Di: Roberta Altobelli
Strategie sempre più innovative per il diabete di tipo 1
Un nuovo anticorpo monoclonale ma anche la ricerca scientifica sui versanti della terapia genica e cellulare: si aprono nuove frontiere di trattamento nella speranza di avvicinarsi ad una “cura”
Dagli anni Novanta ad oggi il numero di persone con diabete nel mondo è passato da circa 200 milioni a oltre 830, una crescita spaventosa per una malattia cronica in grado di provocare danni di vario tipo - cecità, problematiche renali e cardiache - e che, indirettamente, è causa di milioni di decessi. In particolare, il diabete di tipo 1 è caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario nei confronti delle cellule beta del pancreas: la distruzione di tali cellule, deputate alla produzione di insulina, porta ad un incremento della glicemia nel torrente ematico e alla necessità di assumere cronicamente l’ormone mancante. Immunoterapie e terapie avanzate stanno consentendo nuove ed efficaci opportunità di trattamento, l’obiettivo finale è anticipare la manifestazione della malattia.
- Di: Enrico Orzes
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