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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T ON/OFF per gestire la tossicità
Messo a punto un doppio sistema di accensione e spegnimento delle cellule CAR-T, controllato dal farmaco lenalidomide. Lo studio statunitense è stato pubblicato su Science Translational Medicine
Le terapie CAR-T si sdoppiano, con una variante “ON” e una “OFF”. Le prime sono in grado di svolgere un’azione antitumorale solo in seguito alla somministrazione del farmaco lenalidomide; le seconde invece possono essere gestite a comando – sempre grazie alla stessa molecola – in modo da essere attivate/disattivate a piacimento. È l’idea di un gruppo di ricercatori del Dana-Farber Cancer Institute e del Massachusetts General Hospital Cancer Center di Boston che, lo scorso gennaio, ha illustrato questo nuovo approccio sulle pagine di Science Translational Medicine. Il sistema, che è stato al momento testato solo su modelli animali, potrebbe, un domani, permettere di gestire con più precisione questa innovativa terapia oncologica.
- Di: Cristina Tognaccini
I retroscena della saga CRISPR
"The code breaker": Walter Isaacson svela curiosità, ricordi e confidenze dei pionieri di CRISPR. La recensione di Anna Meldolesi su CRISPeR MANIA
Ricevere le attenzioni di Walter Isaacson è un’altra medaglia che Jennifer Doudna può appendersi al camice. Biografo e giornalista appassionato di storia, Isaacson è una delle penne più influenti degli Stati Uniti (tra le altre cose ha guidato la CNN). Prima di dedicarsi all’inventrice di CRISPR ha ritratto Steve Jobs, Leonardo da Vinci, Albert Einstein, Benjamin Franklin e Henry Kissinger, arrivando al grande pubblico senza dispiacere ai lettori raffinati. Ora sceglie per la prima volta una donna, e per la prima volta si misura con la biologia. Anche se a essere onesti “The code breaker” non è una vera e propria biografia di Doudna: il libro si sofferma su Jennifer più che sulle altre figure chiave della saga di CRISPR (a mio avviso giustamente), ma racconta un’impresa corale (e anche questo è un bene).
- Di: Anna Meldolesi
Ricerca sugli embrioni: siamo pronti a superare i limiti?
Due notizie hanno acceso il dibattito internazionale sul tema: la revisione del limite dei 14 giorni di sviluppo per gli embrioni umani e la crescita di embrioni di topo in utero artificiale
Il primo grande traguardo nella ricerca sugli embrioni è stato raggiunto alla fine degli anni ’70 con la nascita in Inghilterra di Louise Brown, primo neonato concepito con la fecondazione in vitro. Da allora sono state molte le linee guida, le leggi e le norme internazionali che proibivano la crescita di embrioni in laboratorio oltre i 14 giorni consecutivi. Al di là delle regolamentazioni, mezzo secolo fa non esistevano le tecniche per fare sopravvivere un embrione di mammifero in vitro per un periodo così lungo, ma ora sì. Questa possibilità scatena riflessioni scientifiche e bioetiche, a maggior ragione se si considera anche il recente studio sullo sviluppo di embrioni di topo in un utero artificiale. Una vera rivoluzione per la ricerca su embrioni e cellule staminali.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per l’adrenoleucodistrofia cerebrale: i dati a lungo termine
I risultati degli studi clinici di follow-up, fino a 7 anni, con elivaldogene autotemcel (eli-cel) sono molto incoraggianti. La terapia è ora in fase di valutazione da parte dell’EMA
Elivaldogene autotemcel (eli-cel) è una terapia genica sperimentale per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), sviluppata dalla biotech statunitense bluebird bio, che prevede una singola somministrazione ed è progettata per inserire copie funzionali del gene ABCD1, difettoso in chi manifesta la malattia. Durante il Simposio Presidenziale al 47° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT2021), che si è tenuto a marzo in modalità virtuale, sono stati presentati i dati aggiornati dello studio di Fase II/III Starbeam (ALD-102) e dello studio di follow-up a lungo termine (LTF-304), oltre ai dati di sicurezza dello studio di Fase III (ALD-104).
- Di: Redazione
FDA approva la terapia CAR-T per il mieloma multiplo
Si chiama idecabtagene vicleucel e gli ottimi risultati dello studio clinico di Fase II hanno permesso la sua autorizzazione, negli Stati Uniti, per forme recidivanti o refrattarie del tumore ematologico
La lista delle CAR-T autorizzate in ambito oncologico continua a crescere: con idecabtagene vicleucel (chiamata più semplicemente ide-cel e, ora, anche con il nome commerciale Abecma), autorizzata dalla Food and Drug Administration (FDA) lo scorso 26 marzo, gli Stati Uniti raggiungono quota cinque. In Europa le CAR-T approvate sono al momento tre e in Italia due, ma la situazione è in continua evoluzione. Ide-cel è una terapia “one shot”, sviluppata da Bristol-Myers Squibb e bluebird bio, basata su cellule T autologhe manipolate geneticamente per puntare all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario dopo quattro o più precedenti linee di terapia. L’autorizzazione del FDA si è basata sui risultati di uno studio clinico di Fase II, recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine, che hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia della terapia.
- Di: Enrico Orzes
Terapie su RNA. La Commissione Europea autorizza risdiplam per la SMA
L’approvazione, che fa seguito al parere positivo espresso dall’EMA un mese fa, riguarda il trattamento della forma più comune di SMA in pazienti dai 2 mesi di vita in su
Quelli che stiamo attraversando sono giorni di alti e bassi e densi di emozioni, sia negative che positive, non solo sul fronte pandemia COVID-19 ma anche in altri ambiti terapeutici. Lo sanno bene l’azienda farmaceutica Roche e alcune comunità di pazienti, dal momento che a pochi giorni dalla delusione per l’interruzione dello studio Generation HD1 dedicato alla malattia di Huntington ci si trova a vivere la gioia per l’approvazione da parte della Commissione Europea (CE) di risdiplam: il farmaco a somministrazione orale che agisce sullo splicing del gene SMN2 per trattare l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) causata dalle mutazioni del cromosoma 5q che causano una carenza della proteina SMN. Una rivincita per le terapie su RNA.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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