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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate approvate: salgono a 12 in Europa
Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi
La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.
- Di: Redazione
Cellule staminali per studiare l’insorgenza di specifici tumori
Uno studio statunitense punta a comprendere in che modo l’instabilità del DNA sia causa di un’aumentata incidenza del carcinoma a cellule squamose nei bambini con anemia di Fanconi
Qual è il filo rosso che unisce la ricerca con le cellule staminali, una forma di insufficienza midollare conosciuta come anemia di Fanconi e un tumore raro come il carcinoma a cellule squamose (SCC)? La risposta è in un articolo pubblicato lo scorso novembre sulla rivista Cell Stem Cell da un gruppo di ricercatori del Children’s Hospital Medical Center di Cincinnati che ha sfruttato le potenzialità delle cellule staminali per far luce sulle correlazioni genotipo-fenotipo di una patologia genetica rara e multiforme come l’anemia di Fanconi. Uno studio che aiuta a comprendere come i pazienti con questa grave malattia, che si manifesta in età scolare con un andamento progressivo, sviluppino con maggiore frequenza il carcinoma a cellule squamose.
- Di: Enrico Orzes
COVID-19. L’attesa del vaccino di AstraZeneca
Mentre l’ente regolatorio inglese ha concesso l’approvazione al vaccino italo-britannico a fine dicembre, le agenzie statunitensi ed europee prendono tempo e chiedono più dati
Dopo l’autorizzazione a fine dicembre del vaccino COVID-19 prodotto da Pfizer/BioNTech, per cui è già in atto il programma di vaccinazione in Italia, e la recentissima per quello di Moderna (il 6 gennaio in Europa e il 7 gennaio in Italia) , l’approvazione da parte della Commissione Europea del vaccino prodotto da AstraZeneca si sta facendo attendere e sta facendo discutere. Al centro del dibattito il dosaggio e la sua efficacia. Un’attesa che avrà un impatto importante sull’Italia che aveva puntato fin da subito sul vaccino italo-britannico con la speranza che potesse giungere rapidamente sul mercato e arrivare nel nostro Paese in quantità massicce. Diversa invece la decisione dell’ente regolatorio inglese (MHRA) che ha dato il via libera lo scorso 30 dicembre.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: un’opportunità per l’Italia
Un documento di oltre 200 pagine che affronta diverse tematiche che ruotano attorno alle terapie digitali, evidenziando il valore e i vantaggi che offrono e le incertezze ancora presenti
Il 2020 è stato l’anno delle terapie digitali. Oltre 150 sono gli articoli scientifici censiti, ad oggi, su Medline su questi temi, 80 dei quali solo nell’ultimo anno. Non pochi per una disciplina nata poco più di due anni fa e riservata allora a un pubblico di nicchia interessato alle nuove tecnologie. Nonostante questo boom, le terapie digitali sono una tematica ancora poco conosciuta (soprattutto nel nostro Paese) e che solleva tante domande dal punto di vista tecnico, sanitario e regolatorio. Quesiti per cui è stato avviato un progetto denominato “Terapie Digitali per l’Italia”, frutto della collaborazione di un gruppo interdisciplinare (a cui appartiene anche chi scrive), che ha pubblicato oggi un documento di oltre 200 pagine dal titolo “Terapie digitali: un’opportunità per l’Italia” sulla rivista Tendenze Nuove.
- Di: Eugenio Santoro - Responsabile del laboratorio di informatica medica, Dipartimento di Salute Pubblica presso l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e membro del gruppo “Terapie Digitali per l’Italia”
Digital health: una partnership innovativa per l’app Kaia COPD
Accordo strategico per la commercializzazione in Europa di una app dedicata alla riabilitazione polmonare. È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio
Kaia Health, azienda leader nel settore delle terapie digitali, e il Gruppo Chiesi, azienda farmaceutica internazionale, hanno sottoscritto una partnership esclusiva per la commercializzazione in Europa di Kaia COPD Management, una app per la riabilitazione polmonare in pazienti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio: l’obiettivo dell’accordo è di offrire ai pazienti una soluzione digitale che contribuisca a migliorare i risultati dei trattamenti per la BPCO, introducendo un cambiamento comportamentale, piuttosto che la somministrazione di altri farmaci.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
A Raffaella Di Micco un finanziamento ERC per perfezionare le terapie geniche
La ricercatrice del SR-Tiget di Milano studierà come le cellule staminali del sangue reagiscono alla manipolazione genetica, con l’obiettivo di rendere queste terapie sempre più sicure ed efficaci
Fresca del Robertson Stem Cell Investigator Award – premio dalla New York Stem Cell Foundation da 1,5 milioni di dollari dedicato agli scienziati considerati “innovatori” – Raffaella Di Micco, group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) si è aggiudicata anche uno dei prestigiosi finanziamenti ERC “Consolidator Grant”. I finanziamenti sono stati assegnati lo scorso 9 dicembre dal Consiglio Europeo della Ricerca: 327 Grant per un valore complessivo di 655 milioni di euro. Grazie a questo finanziamento, la dott.ssa Di Micco studierà come l’invecchiamento precoce potrebbe contribuire a diminuire la funzionalità delle cellule staminali ingegnerizzate per sviluppare strategie che rendano la terapia genica più efficacia e sicura a lungo termine.
- Di: Redazione
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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