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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Alla scoperta delle CAR-T
Le terapie avanzate raccontate dall’Osservatorio Terapie Avanzate. Si comincia con le CAR-T attraverso un podcast e un fumetto
Dopo aver illustrato i progressi scientifici e le sfide riguardo le terapie CAR-T attraverso i tanti articoli sul portale e con l’ebook “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, Osservatorio Terapie Avanzate ha voluto raccontare questa rivoluzione biomedica nel campo dei tumori nella maniera più semplice possibile e alla portata di tutti: con un podcast e un fumetto. La voce narrante del podcast accompagna l’ascoltatore lungo il percorso scientifico, iniziato alla fine del ‘800, che ha portato all’ideazione e allo sviluppo delle cellule CAR-T. Il fumetto, in cui i linfociti T vengono rappresentati come guerrieri addestrati, illustra come funziona il nostro sistema immunitario e come questo venga “armato” per combattere leucemie e linfomi. E si spera, in un futuro prossimo, anche tumori solidi.
- Di: Redazione
Terapia genica per la SMA: trattati i primi bambini in Italia
Un’opportunità resa possibile dal programma di accesso anticipato approvato da AIFA che consente la rimborsabilità del farmaco da parte del SSN per i bambini SMA1 entro i primi 6 mesi di vita
La terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), denominata onasemnogene abeparvovec o con il nome commerciale Zolgensma, è finalmente arrivata anche nel nostro Paese. Il farmaco è già stato somministrato ad alcuni piccoli pazienti, come a Sofia ad inizio dicembre all’ospedale all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli e Giuseppe, il 16 dicembre al Centro Clinico NeMO di Milano. In attesa dell’autorizzazione in commercio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la terapia genica è stata inserita nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ai sensi della legge 648 del programma di accesso anticipato, per bambini SMA1 fino a sei mesi di vita. Un concreto segnale di incoraggiamento a tutte le famiglie che sono in attesa di poter accedere a questa nuova terapia per la SMA.
- Di: Redazione
Terapia genica per la Duchenne: parte il trial in Italia
Il Centro Clinico NeMO di Roma sarà il primo centro italiano ad avviare la sperimentazione clinica di Fase III. Ce ne parla il Prof. Eugenio Mercuri coordinatore dello studio
Ed è proprio negli ultimi giorni di questo complicato 2020 che stanno arrivando una serie di buone notizie sul fronte delle terapie avanzate. Dopo l’autorizzazione europea della terapia CAR-T per il linfoma mantellare e della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, ecco che arriva anche la notizia tanto attesa dalla comunità Duchenne italiana: parte in Italia lo studio clinico per valutare la terapia genica per questa grave malattia neuromuscolare. Il trial clinico di Fase III con PF-06939926, terapia genica in vivo sviluppata da Pfizer, è stato aperto ufficialmente il 21 dicembre presso il Centro Clinico NeMO di Roma e sarà coordinato dal professor Eugenio Mercuri, direttore dell’Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli – Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: semaforo verde in EU per la leucodistrofia metacromatica
Autorizzata la terapia genica ex vivo messa a punto al SR-Tiget per la malattia rara. Un importante risultato, frutto dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon e la biotech Orchard Therapeutics
Mentre l’attenzione di tutto il mondo era focalizzata sul verdetto positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) seguito dal via libera della Commissione Europea per il vaccino Pfizer-BioNtech contro il virus SARS-CoV-2, ieri un altrettanto importante autorizzazione è arrivata sul fronte delle terapie avanzate. Si tratta di Libmeldy: terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una patologia genetica tanto rara quanto grave. L’arrivo di questa terapia rivoluzionaria, con un’approvazione all’immissione in commercio senza restrizioni (“full approval”), è il frutto di un lungo percorso di ricerca iniziato oltre 15 anni fa dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e portato a termine dall’azienda anglo-americana Orchard Therapeutics.
- Di: Redazione
Un embrione di topo può svilupparsi in vitro?
Una tecnica di coltura cellulare in 3D potrebbe sostituire gli embrioni di topo. Obiettivo: ottenere metodi di sperimentazione complementari e alternativi all’utilizzo di modelli animali
Cellule staminali fatte crescere in una struttura gelatinosa che imita le proprietà della matrice extracellulare e fornisce supporto e orientamento spaziale: questo è il punto cruciale del nuovo metodo di coltura cellulare sperimentale i cui dati sono stati pubblicati su Science a inizio dicembre. Un gruppo di ricerca del Max Planck Institute for Molecular Genetics (MPIMG, Berlino) è riuscito a far crescere in vitro strutture simili a quelle di un embrione di topo e, in futuro, questo potrebbe permettere di studiare gli effetti di farmaci e altre sostanze in modo più efficace e su una scala che non sarebbe possibile negli organismi viventi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il Gene. Il viaggio dell’uomo al centro della vita
Siddhartha Mukherjee, onco-ematologo e scrittore, racconta con brio e precisione la scoperta dei geni e la nascita della genetica, partendo da Darwin e Mendel e arrivando a Doudna e Charpentier
A chiunque sia capitato di leggere l’Imperatore del Male - una biografia del cancro (Neri Pozza, 2011) non potrà più uscire di mente il nome - per quanto difficile da pronunciare correttamente - di Siddhartha Mukherjee, oncologo ed ematologo di New Delhi, che proprio con il suo romanzo d’esordio del 2011 ha vinto il premio Pulitzer per la saggistica. Infatti, con l’Imperatore del Male Mukherjee è stato in grado di raccontare con trasporto e meticolosità le origini, gli sviluppi e anche le linee di crescita futura del settore dell’oncologia. Non è facile affrontare una tale impresa e solo una ricchissima preparazione e una brillante capacità di comunicazione avrebbero permesso di ripeterla: Siddhartha Mukherjee ci è riuscito e stavolta ha messo al centro la genetica.
- Di: Enrico Orzes
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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