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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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CHyMErA: un nuovo strumento per l'editing genomico multiplo
Grazie a questa nuova tecnica basata su CRISPR, gli scienziati possono modificare allo stesso tempo più siti nel genoma per indagare la loro influenza nei processi fisiologici della cellula
CRISPR ha rivoluzionato lo studio del genoma umano, ma a distanza di anni dalla sua scoperta è rimasta una sfida in sospeso: poter silenziare più geni – o più frammenti di essi – all’interno della cellula. Obiettivo dei ricercatori dell’Università di Toronto (Canada), guidati da Jason Moffat e Benjamin J. Blencow, era quello di scoprire come diversi geni interagiscano tra loro e come queste interazioni influenzino i processi fisiologici in condizioni normali e in condizioni patologiche. Per studiare le interazioni geniche, però, serviva uno strumento in grado di agire su più geni contemporaneamente, cosa che capita spesso nei casi di cancro e altre malattie. CHyMErA, di cui si è parlato a marzo su Nature Biotechnology, potrebbe essere la risposta a questa necessità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Immunoterapia: cellule “giovani” per combattere al meglio il cancro
L’utilizzo di cellule Natural Killer derivate da progenitori presenti nel sacco vitellino sembra produrre risposte antitumorali più robuste. I risultati di uno studio preclinico statunitense.
Una delle più brillanti intuizioni in campo medico nella lotta ai tumori è quella che ha portato alla nascita dell’immunoterapia, un settore nel quale si punta a sfruttare le potenzialità del sistema immunitario per contrastare il cancro. Il progresso in questo ambito terapeutico - e di studio - si è fatto più solido con l’aumento della conoscenza del sistema immunitario e di tutti i tipi cellulari che lo compongono, dividendo i loro compiti tra l’immunità acquista e quella innata. Questo ha permesso di puntare i riflettori sulle cellule Natural Killer (NK), al centro anche di un interessante studio americano.
- Di: Enrico Orzes
Dopo le CAR-T, arrivano le CAR-M per combattere i tumori solidi
Dall'Università della Pennsylvania arrivano promettenti risultati dagli studi preclinici su macrofagi ingegnerizzati contro il carcinoma ovarico metastatico.
Se fossero un videogioco, le CAR-T sarebbero senza dubbio “space invaders” e le CAR-M il ben noto “Pac-Man”. La differenza tra le due strategie sta infatti nelle proprietà intrinseche delle cellule immunitarie utilizzate rispettivamente per il loro sviluppo: se le cellule T funzionano infatti bersagliando gli antigeni per distruggerli (sostanze riconosciute come estranee o pericolose dal sistema immunitario), proprio come il cannone mobile di Space invaders, i macrofagi svolgono invece la loro funzione “mangiando” le cellule nemiche, esattamente come Pac-man. A mettere a punto la nuova immunoterapia CAR-M – promettente contro i tumori solidi – è stato un gruppo di ricercatori della Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania (Stati Uniti), che lo scorso 23 marzo ha pubblicato i primi risultati preclinici su Nature Biotechnology.
- Di: Cristina Tognaccini
COVID-19. Italia in prima linea nello sviluppo di un vaccino genetico
Come per la terapia genica, anche per i vaccini l’utilizzo di vettori virali per veicolare il DNA può rivelarsi la chiave di volta. Lo spiega Stefania Di Marco, direttore scientifico di Advent-IRBM.
Chi avrebbe mai potuto pensare che la risposta preventiva più concreta contro un virus sarebbe potuta giungere proprio da un altro virus? Eppure è proprio così perché nel percorso di sviluppo di un vaccino contro il Coronavirus che sta mettendo in ginocchio il mondo intero, l’asso nella manica dei ricercatori potrebbe essere proprio un virus. La strategia si basa sull’utilizzo di un adenovirus per veicolare all’interno dell’organismo un gene in grado di innescare il processo di immunizzazione contro SARS-CoV-2. Una strategia che richiama alla mente quella utilizzata nella terapia genica. Ed è con una punta di orgoglio che annotiamo una partecipazione italiana alla realizzazione di questo vaccino genetico che, come comunicato dallo stesso amministratore delegato di IRBM Science Park, Piero di Lorenzo, inizierà la sperimentazione sull’uomo proprio a fine aprile.
- Di: Enrico Orzes
Una capsula di idrogel fa sperare nel gruppo sanguigno ‘universale’
Camuffare il fattore Rh espresso sulla superficie dei globuli rossi con l’obiettivo di renderli compatibili con tutti i gruppi sanguigni. Una preziosa metodica in tempi di emergenza sanitaria come quella di COVID-19
Un gruppo di scienziati cinesi ha creato un globulo rosso “invisibile”, in grado cioè di nascondere le caratteristiche che lo rendono riconoscibile dal sistema immunitario di un organismo con gruppo sanguigno diverso in caso di trasfusione. Lo studio pubblicato a marzo su Science Advances, potrebbe essere un passo avanti verso la creazione del sangue universalmente compatibile, aumentando le possibilità in medicina d’emergenza e riducendo i rischi legati alle carenze di donazioni, problema presentatosi anche durante la pandemia di COVID-19. Inoltre, molte sono le malattie che dipendono dalle donazioni di sangue e, sebbene in alcuni casi le terapie avanzate stiano soppiantando la pratica delle trasfusioni (ad esempio nel caso dell’emofilia e della beta-talassemia), in molti casi restano fondamentali per la sopravvivenza.
- Di: Rachele Mazzaracca
“Organ-on-chip”: un ottimo modello per lo studio di patologie infiammatorie
Ricercatori del Massachusetts Institute of Technology sono ricorsi agli “organi su chip” per definire il ruolo dei vari tessuti coinvolti nella genesi di patologie come la colite ulcerosa.
Individuare i modelli di studio più adeguati per certe malattie non è affatto facile. Specie se ci si inoltra nel campo delle patologie autoimmuni che provocano nel paziente uno stato infiammatorio cronico esteso anche a più organi. Se, poi, uno dei sistemi toccati è quello gastrointestinale, con i miliardi di batteri “buoni” della flora batteria intestinale, il livello di complicazione sale ancora di più. Le delicate interconnessioni tra gli svariati tessuti danneggiati da certe patologie infiammatorie possono essere studiate solo ricorrendo a modelli come quelli degli organoidi che rendano una visione olistica del quadro.
- Di: Enrico Orzes
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