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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Nanocristalli per ridurre gli effetti collaterali della chemioterapia
L’ingegnosa strategia si basa su filamenti di cellulosa che, posti all’estremità dei nanocristalli, catturano i farmaci chemioterapici in eccesso. I risultati sperimentali sono sorprendenti
Per la maggior parte dei tumori, la chemioterapia rimane ancora la scelta migliore di trattamento. Questi farmaci, però, causano effetti collaterali gravi, che diminuiscono la qualità di vita dei pazienti. Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto un nuovo nanomateriale per la cattura dei chemioterapici somministrati localmente, prima del loro ingresso nella circolazione sistemica. La strategia è basata su una particolare forma di nanocristalli di cellulosa, ingegnerizzati per catturare il maggior numero di molecole di farmaco, senza effetti collaterali sulle altre cellule. La sua efficacia è fino al 3200% maggiore rispetto ad altri approcci disponibili. I risultati sono pubblicati sulla rivista scientifica Materials Today Chemistry.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica: confermati i risultati
Il primo studio a lungo termine sul farmaco a base di terapia genica per la malattia metabolica rara ha dimostrato il suo profilo di sicurezza ed efficacia
Sono stati pubblicati su The Lancet i risultati a lungo termine della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica (MLD), malattia genetica rara e neurodegenerativa causata da mutazioni a carico del gene ARSA. La terapia genica, approvata in Europa nel 2020, ha dimostrato il suo potenziale nel cambiare la storia clinica e prevenire la disabilità grave nei bambini affetti, anche se resta indispensabile intervenire nelle prime fasi della malattia, quando i sintomi ancora non si sono manifestati. Un risultato raggiunto grazie agli oltre 20 anni di ricerca condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget), centro di eccellenza a livello internazionale.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR: una ricerca italiana punta alla distrofia miotonica
Utilizzare una versione modulabile di Crispr-Cas9 per eliminare la mutazione che provoca la malattia. La strategia è stata testata in laboratorio e ha mostrato buoni risultati
Tra le malattie neuromuscolari sono incluse la distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia muscolare dei cingoli, contro le quali la terapia genica ha prodotto risultati estremamente incoraggianti. Nello stesso insieme di patologie rientra anche la distrofia miotonica, una rara miopatia ereditaria a lenta progressione che interessa prevalentemente la muscolatura del capo e del collo. Nel tentativo di trovare una cura per questa malattia, un gruppo di ricercatori italiani ha elaborato una raffinata strategia di editing del genoma in grado di intervenire in modo diretto proprio sul difetto genetico alla base della distrofia miotonica. I risultati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista Molecular Therapy Nucleic Acids.
- Di: Enrico Orzes
Cellule CAR-T programmate in vivo per l’insufficienza cardiaca
Un innovativo studio ha combinato la tecnologia a RNA messaggero, ormai celebre grazie ai vaccini anti COVID-19, con quella delle terapie CAR-T. I dati preclinici sono molto promettenti
Mettete insieme la tecnologia utilizzata per i primi vaccini anti COVID-19 a RNA messaggero (mRNA) con quella delle terapie CAR-T e quello che ne verrà fuori sarà un’immunoterapia, ancora sperimentale, per trattare la fibrosi cardiaca. È quello che hanno fatto i ricercatori della Perelman School of Medicina presso l'Università della Pennsylvania che sono riusciti, mediante l’mRNA, a riprogrammare temporaneamente le cellule immunitarie di un modello murino di insufficienza cardiaca, riducendo la fibrosi e ripristinando la funzione del cuore. Oltre ad aprire il campo a numerose applicazioni terapeutiche, la novità è che i linfociti T sono stati riprogrammati in vivo, cioè direttamente all’interno dell’organismo senza dover essere estratti, modificati e reinfusi come si fa con le attuali terapie CAR-T usate in oncologia. Lo studio è stato pubblicato su Science lo scorso 6 gennaio.
- Di: Cristina Tognaccini
Varianti: dall’Alfa all’Omicron del Coronavirus
Giuseppe Novelli: “Un virus dal punto di vista biologico sa solo infettare e replicarsi. Più copie di sé produce, più rischia di commettere errori. Le varianti sono le differenze rispetto alla sequenza originale”
Risale a due anni fa la pubblicazione della prima mappa genetica di un nuovo coronavirus che poi diventerà noto a tutti con il nome di SARS-CoV-2. È il principio - o l’Alfa, per usare una metonimia - di un lungo e difficoltoso periodo di convivenza col coronavirus più celebre della storia tanto che oggi, in un susseguirsi di varianti dal diverso significato clinico, questo triste racconto è giunto al capitolo Omicron. Ma nel continuo su e giù per l’alfabeto greco vien spontaneo chiedersi cosa rappresenti la “variante” di un virus: perché si parla così insistentemente di Alfa, Beta, Delta e Omicron? E quali sono le differenze tra ognuna di esse, con riguardo al potenziale di infezione, ai test diagnostici, ai vaccini e ai farmaci usati per combattere il COVID-19? Per rispondere nel modo più esauriente possibile a queste domande, Osservatorio Terapie Avanzate si è rivolto a Giuseppe Novelli, Professore di Genetica Medica all’Università degli Studi di Roma Tor Vergata.
- Di: Enrico Orzes
La medicina rigenerativa va in orbita
Durante il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020” è stata esaminata la possibilità di fare ricerca in questo settore lavorando in microgravità
L’anno scorso il Center for the Advancement of Science in Space (CASIS), ente che gestisce il Laboratorio Nazionale della Stazione Spaziale Internazionale (ISS National Lab), e il McGowan Institute for Regenerative Medicine dell’Università di Pittsburgh hanno ospitato il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020”. Obiettivo dell’incontro - che ha riunito 138 esperti internazionali nei settori dell'ingegneria dei tessuti, della medicina rigenerativa e della ricerca spaziale - è stato quello a prendere in considerazione la biofabbricazione in orbita. La ricerca in microgravità, infatti, avrebbe il potenziale per contribuire al progresso scientifico nell’ambito della medicina rigenerativa. Un articolo pubblicato a fine dicembre su Stem Cell Reports evidenzia le opportunità discusse durante il simposio.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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