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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Horizon Scanning 2022. Le terapie avanzate in arrivo
Secondo il Rapporto diffuso da AIFA, per l’anno 2022 EMA emetterà un parere su 96 nuovi medicinali. 29 sono i farmaci orfani in valutazione di cui 7 sono terapie avanzate
Come è tradizione da quattro anni a questa parte, l’inizio del nuovo anno è il momento in cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) fornisce una panoramica sui medicinali che hanno ricevuto un parere positivo dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno precedente e su quelli che potrebbero averlo nell’anno in corso. Il nuovo Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo” è stato pubblicato sul portale dell’AIFA a fine marzo e riporta che per l’anno 2022 è previsto un parere da parte dell’EMA per 96 nuovi medicinali, con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti da medicinali per il sistema nervoso e sensoriale, immunosoppressori e immunostimolanti e medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo. Dei 29 farmaci orfani attualmente in valutazione, 7 sono terapie avanzate, campo in cui ci si attende un costante ampliamento dell’armamentario terapeutico nei futuri anni.
- Di: Enrico Orzes
Dopo più di 20 anni, è finito il sequenziamento del genoma umano?
Più di una scoperta scientifica rivoluzionaria, si tratta di un traguardo tecnico reso possibile dalle nuove tecnologie di sequenziamento che hanno permesso di svelare le sequenze nascoste
E ora abbiamo letto anche l’ultimo capitolo del codice della vita: ma è davvero una notizia così strabiliante? Con sei articoli pubblicati su Science tra il 31 marzo e il 1° aprile – e la copertina dedicata, dal titolo “Filling the gaps” (riempire i vuoti) - gli scienziati del consorzio Telomere-to-Telomere (T2T) hanno pubblicato la sequenza più completa e senza lacune del genoma umano. L’8% – circa 200 milioni di paia di basi – rimasto non sequenziato nelle precedenti versioni è stato rivelato e sono stati anche corretti alcuni errori. Questo permette di avere una maggiore conoscenza del nostro DNA, con possibili futuri risvolti positivi per la medicina personalizzata, in primis terapia genica ed editing genomico, ma anche per studi sull’evoluzione e sulla genetica di popolazione. Un ottimo traguardo, ma non una notizia rivoluzionaria come quella data da Bill Clinton a giugno 2000 all’annuncio del completamento del Progetto Genoma Umano.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: presentato il secondo volume del progetto CTOS
L'eBook “Le Terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti” è stato presentato oggi nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source” ed è scaricabile gratuitamente come il precedente
Milano, 04 aprile 2022 - È stato presentato oggi il secondo volume del progetto “Cell Therapy Open Source”, “Le terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti”, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate. Il progetto, nato nel 2020 dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha voluto creare un documento di discussione e riflessione ‘aperto’ – in costante aggiornamento - sulle terapie a base di cellule CAR-T; un percorso che consente di seguire e valutare i cambiamenti generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia.
- Di: Redazione
Terapie avanzate e il loro complicato percorso di approvazione
Nonostante le vie agevolate per favorire lo sviluppo clinico e l’autorizzazione, restano ancora diversi aspetti da affrontare per un accesso concreto dei pazienti a queste innovative terapie
Dal 2009 a settembre 2021 nell’Unione europea sono state approvate 19 terapie avanzate - 5 di queste poi ritirate dal commercio - principalmente per malattie monogeniche, neoplasie ematologiche e lesioni. Autorizzate sulla base di 25 trial clinici, di cui la maggior parte piccoli studi in aperto, non randomizzati, a braccio singolo, che hanno confrontato l'efficacia dei medicinali di terapia avanzata (ATMP) con i controlli storici e utilizzando variabili intermedie (endpoint secondari) per valutarne l'efficacia. Metodologie cliniche più flessibili insomma, che, sempre nel rispetto della sicurezza per i pazienti, hanno permesso un accesso più veloce sul mercato. Restano però aspetti da affrontare dovuti all’incertezza sul rapporto rischi/benefici del prodotto al momento dell'approvazione, sull’effetto a lungo termine, ai limiti dello sviluppo non clinico e ai complessi aspetti di manifattura delle terapie avanzate che giocano un ruolo chiave nello sviluppo clinico, e all'impostazione post-marketing. Tutti punti discussi nella review pubblicata lo scorso dicembre su Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.
- Di: Cristina Tognaccini
La terapia genica per l’emofilia B sul tavolo dell’EMA
Valutata tramite procedura accelerata, la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di etranacogene dezaparvovec è supportata dai risultati dello studio clinico di Fase III HOPE-B
È anche nota come “Christmas disease” dal nome di Stephen Christmas, la prima persona che esattamente settant’anni fa ricevette una diagnosi di emofilia B, una patologia ereditaria che colpisce circa un maschio su 30 mila nati ed è provocata dalla carenza del fattore IX (FIX) della coagulazione. Similmente all’emofilia A, gli individui colpiti da questa seconda forma di coagulopatia vanno incontro al rischio di sanguinamenti di diversa gravità, che colpiscono prevalentemente le articolazioni, i muscoli e gli organi interni, e sono costretti a sottoporsi per tutta la vita a infusioni profilattiche di FIX che ne integrino (in via temporanea) i bassi livelli nel sangue. Almeno sino all’arrivo della terapia genica che potrebbe rivoluzionare la situazione.
- Di: Redazione
Comitato etico nazionale per gli studi clinici con terapie avanzate
È stato istituto presso AIFA, insieme a quello per le sperimentazioni cliniche in ambito pediatrico. Tre dei membri eletti fanno anche parte del Comitato Scientifico di OTA
Per il Ministero della Salute Italiana le terapie avanzate e la buona conduzione delle sperimentazioni cliniche che le riguardano sono un argomento di grande importanza e forte interesse, al quale si intende riservare il giusto spazio di discussione e su cui è necessario investire risorse economiche e intellettuali. Per tale ragione, è stato recentemente pubblicato in Gazzetta Ufficiale un decreto con il quale il Ministero, avendo recepito le indicazioni europee di buona pratica clinica per le sperimentazioni cliniche, ha individuato tre comitati etici a valenza nazionale. Due di questi, il Comitato etico nazionale per le sperimentazioni cliniche relative a terapie avanzate e il Comitato etico nazionale per le sperimentazioni cliniche in ambito pediatrico, sono attivi presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
- Di: Enrico Orzes
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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