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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Un avatar per predire la risposta all’immunoterapia
Uno studio olandese ha messo a punto un modello tumorale su cui studiare la risposta clinica dei pazienti ai trattamenti con gli inibitori dei checkpoint immunitari
Un’idea vincente non sempre corrisponde al traguardo. Più spesso, specie in ambito biomedico, è un punto di partenza. Lo testimoniano le storie di Jim Allison e di Tasuku Honjo, insigniti del premio Nobel per la Medicina nel 2018 e considerati i moderni padri dell’immunoterapia. Essi saranno per sempre celebrati per aver scoperto i “freni” del sistema immunitario e l’incredibile vicenda che ha portato le loro scoperte a trasformarsi in farmaci meriterebbe un libro intero. Tuttavia, non sempre e non tutti i pazienti rispondono a tali farmaci e l’interrogativo a cui molti ricercatori oggi tentano di dare risposta è perché ciò si verifichi. Tra i molti c’è anche Daniela Thommen del Netherlands Cancer Institute ad Amsterdam.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: un nuovo sistema di trasporto per l’mRNA
Il sistema SEND, ideato da uno dei pionieri di CRISPR, apre la strada a una nuova classe di metodi per veicolare terapie molecolari. È programmabile, mirato e sicuro
Una delle sfide più ambiziose nel mondo delle biotecnologie moderne è la messa a punto di nuovi ed efficaci sistemi di “delivery”, ovvero sistemi di trasporto delle molecole di DNA e RNA all’interno delle cellule bersaglio per determinate terapie. La ricerca in questo settore si spinge verso nuove frontiere: nanoparticelle polimeriche, liposomi, nanotubi in carbonio - e molto altro ancora - sono in fase di sperimentazione per il trasporto di acidi nucleici, e non solo. Un gruppo di ricerca guidato da Feng Zhang del Broad Institute del MIT ha sviluppato un nuovo sistema di trasporto di terapie basate su mRNA che sfrutta una proteina umana chiamata PEG10. Lo studio è stato pubblicato ad agosto su Science.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un nuovo modello 3D di glioblastoma per testare i farmaci
Il modello, stampato in 3D, contiene sia le cellule del tumore prelevate dai pazienti sia quelle dello stroma circostante. È il primo con una rete di vasi sanguigni perfusibili
La maggior parte dei farmaci sviluppati e testati in fase preclinica in laboratorio non supera lo scoglio degli studi clinici per mancanza di efficacia. Viceversa, molecole potenzialmente efficaci non raggiungono mai l’applicazione clinica, perché non funzionano in laboratorio. Per colmare quello che in tanti definiscono un "gap traslazionale", i ricercatori dell’università di Tel Aviv hanno realizzato un nuovo modello 3D di glioblastoma – il più letale tra i tumori al cervello. Questa versione supera in qualità le precedenti poiché contiene sia le cellule del tumore che quelle del tessuto circostante, e una rete vascolare in grado di veicolare sostanze e farmaci all’interno. La ricerca, pubblicata recentemente su Science Advances, apre la strada a una nuova generazione di modelli 3D per i test in vitro di farmaci e terapie personalizzate.
- Di: Erika Salvatori
RNA non codificanti contro la fenilchetonuria
Uno studio effettuato su un modello murino ha messo in luce la possibilità che lunghi frammenti di RNA non codificante possano intervenire nella regolazione del metabolismo della fenilalanina
“Del maiale non si butta via niente”. La tradizione contadina ci ha tramandato questo noto motto popolare che l’evoluzione potrebbe tranquillamente far suo. Il processo evoluzionistico, infatti, non cancella, semmai accantona. E, così, studiando gli RNA non codificanti gli scienziati stanno scoprendo non solo che essi hanno un ruolo biologico ma anche che possono costituire una solida base per lo sviluppo di terapie innovative contro patologie rare. Uno studio condotto da un gruppo di ricerca dell’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas, e pubblicato ad agosto rivista Science, ha dimostrato come l’utilizzo di lunghi RNA non codificanti (long non-coding RNAs, lncRNA) potrebbe configurarsi come una nuova opzione terapeutica per la prevenzione della fenilchetonuria (PKU).
- Di: Enrico Orzes
Dalla CasMini ai sistemi Omega, tutte le novità dal mondo di CRISPR
La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico
Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma.
- Di: Anna Meldolesi
Una nuova cura: il racconto della storia dell’immunologia
Una lettura avvincente nella quale confluiscono le storie degli scienziati che hanno contribuito a fare dell’immunologia uno dei settori di ricerca più difficili e, al contempo, affascinanti
Osservando gli scaffali delle librerie alla ricerca di qualcosa di interessante da leggere, l’ultimo libro di Daniel M. Davis non spicca sugli altri: una copertina scura su cui si diffonde una nuvola di strani petali rosa e blu e un titolo - “Una nuova cura” - che sembra far pensare a oscure pratiche miracolose. Magari qualche lettore l’avrà acquistato proprio per approfondire questo genere di argomenti, trovandosi invece di fronte ad una sorpresa: l’emozionante ed avventurosa trattazione della storia dell’immunologia. Un campo di studio finito sulla cresta dell’onda non soltanto per le terapie innovative che ha sfornato, come ad esempio le CAR-T, ma anche per una più mesta attualità in cui la diffusione del virus SARS-CoV-2 sembra aver sdoganato concetti nebulosi del sistema immunitario, in primis quello degli anticorpi.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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