IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Autorizzata in Europa la prima CAR-T per il mieloma multiplo
È la prima (e per ora unica) terapia approvata diretta contro l’antigene BCMA espresso sulle cellule tumorali. L’indicazione europea è rivolta a pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario
L’estate che si avvia al termine non sarà ricordata solo per le roventi polemiche sul greenpass contro il COVID-19 e le bollenti temperature raggiunte ma anche per l’arrivo in Europa della quarta terapia a base di cellule CAR-T, autorizzata dalla Commissione Europea. Si tratta di idecabtagene vicleucel – designata con il nome commerciale Abecma – e lo scorso 19 agosto la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata in Europa.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali: una possibilità per il diabete?
La sostituzione delle cellule beta del pancreas, che vengono distrutte da questa malattia autoimmune, potrebbe aprire nuove prospettive
Il nostro sistema immunitario è un alleato inestimabile che ci protegge da virus, batteri e altri agenti patogeni. A volte, però, l’azione di difesa si scatena contro i tessuti sani, dando origine alle cosiddette malattie autoimmuni. In tutto il mondo i ricercatori stanno studiando e sperimentando per trovare il modo di riportare il sistema immunitario sulla retta via e a luglio 2021 è uscito un supplemento della rivista scientifica Nature - chiamato Nature Outlook - dedicato proprio a questo tema. Tra i vari approfondimenti, anche uno su come le cellule staminali potrebbero essere utili contro il diabete di tipo 1.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule CIK contro i linfomi non-Hodgkin
Un gruppo di ricerca italiano ha messo a punto una strategia che sfrutta le cellule CIK “guidate” da un anticorpo monoclonale per combattere forme resistenti di linfoma diffuso a grandi cellule B
Da ormai diversi anni le terapie CAR-T sono divenute il simbolo della lotta a leucemie e linfomi refrattari o resistenti alle terapie convenzionali. Pubblicazioni di studi e presentazioni ai congressi internazionali sono un flusso continuo di nuovi promettenti dati riguardanti il loro impiego contro il mieloma multiplo, certi tumori solidi o anche il linfoma non-Hodgkin. Purtroppo però la via delle CAR-T non è sempre precorribile, bisogna quindi escogitare strategie alternative. Una di queste si basa sulla combinazione di cellule CIK e anticorpi monoclonali ed è stata messa a punto da un team di ricercatori dell’Università di Padova. Ce ne parla il prof. Antonio Rosato che ha guidato lo studio.
- Di: Enrico Orzes
Il primo pacemaker biodegradabile
È meno invasivo dei pacemaker tradizionali, non necessita di fili o batterie e si dissolve dopo poche settimane dall’impianto. Il nuovo dispositivo è stato testato sugli animali
Un pacemaker temporaneo serve solo per il tempo necessario a gestire un problema transitorio al cuore. Ma l’impianto e la rimozione possono danneggiare il tessuto cardiaco. Per ridurre il rischio di complicanze o infezioni, un gruppo di ricerca statunitense ha realizzato il primo pacemaker biodegradabile, che viene riassorbito dall’organismo dopo qualche settimana. Il dispositivo, descritto a fine giugno su Nature Biotechnology, è più piccolo e meno invasivo rispetto ai pacemaker tradizionali: funziona senza cavi o batterie, grazie a una rete wireless. Testato con successo sugli animali, in futuro potrebbe aiutare i pazienti dopo un intervento al cuore o un infarto, e poi dissolversi spontaneamente, senza bisogno di estrazione chirurgica.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: si potrà agire direttamente in utero?
Forse in futuro il DNA si correggerà direttamente nel feto. Gli studi preclinici ci sono, ma l’applicazione sull’essere umano è ancora precoce e porta con sé diverse questioni etiche
Uno studio pubblicato a luglio su Nature Medicine ha aggiunto un tassello alla ricerca sull’utilizzo delle terapie geniche in utero per correggere i difetti genetici che causano malattie potenzialmente letali per il bambino. I ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia hanno usato l’editing genomico in laboratorio su animali modello per correggere la sindrome di Hurler, la forma più grave della mucopolisaccaridosi di tipo 1, direttamente nel feto. La terapia genica in utero ha il potenziale di trattare alcune malattie prima della nascita. Partendo da questa recente pubblicazione, Osservatorio Terapie Avanzate prova a fare il punto della situazione su questa nuova frontiera della medicina.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR: un racconto in continua evoluzione
Il libro da portare sotto l’ombrellone quest’estate è la nuova edizione ampliata di “E l’uomo creò l’uomo” di Anna Meldolesi. Lettura scientifica, ma leggera e divulgativa
La nuova edizione del libro della giornalista scientifica esperta di CRISPR – e curatrice del blog CRISPeRMANIA – racconta al grande pubblico tutto quello che c’è da sapere sull’ormai famosa tecnica di editing genomico. Nel 2017 veniva pubblicata la prima edizione di “E l’uomo creò l’uomo”: il sottotitolo – “CRISPR e la rivoluzione dell’editing genomico” – e i filamenti di DNA blu in copertina facevano intuire il tema a chi si apprestava a sfogliarne le pagine. Oggi i filamenti di DNA si sono tinti di viola ed è stato aggiunto un capitolo, per proseguire il racconto di quella che possiamo considerare una delle più grandi rivoluzioni dell’ultimo decennio in ambito biomedico.
- Di: Rachele Mazzaracca
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