IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Holostem, la rinascita del “Made in Italy” nelle terapie avanzate
Dalla ripartenza di Holoclar ai nuovi progetti europei sulla terapia genica: ce ne parla Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale di Holostem
Ripartire dopo due anni di liquidazione non è solo una sfida industriale, nel campo delle terapie avanzate è una prova di resistenza collettiva. È la recente storia di Holostem, realtà nata all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, e pioniera nello sviluppo e produzione di terapie a base di cellule staminali epiteliali. Dopo un lungo periodo di incertezza e la cessione del ramo d’azienda alla Fondazione ENEA Tech e Biomedical (ne abbiamo parlato qui), il 2025 ha segnato la svolta: l’azienda è tornata operativa, con un nuovo assetto e una visione proiettata al futuro. Osservatorio Terapie Avanzate ha intervistato Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale della biotech modenese.
- Di: Rachele Mazzaracca
Ovuli e spermatozoi artificiali, quanto è vicino il traguardo?
I progressi ottenuti in Giappone con gli esperimenti sui topi hanno indicato la via ma replicare questi risultati nella specie umana porrà problemi tecnici, etici e legali
La gametogenesi è il processo che serve a formare i gameti, ovvero le cellule sessuali maschili e femminili. In natura avviene all’interno dei testicoli e delle ovaie, a partire da cellule progenitrici che ricevono una varietà di stimoli. Replicare il processo in vitro è già possibile almeno nel topo, anche se con una bassa efficienza. Alcuni specialisti si aspettano che tra un decennio le conoscenze e le tecniche saranno progredite al punto da poterle applicare alla specie umana, per produrre sia spermatozoi che ovuli a partire da cellule di altre parti del corpo, da persone di entrambi i sessi. Questo aiuterebbe le coppie infertili ad avere figli biologici senza donatori esterni, ma aprirebbe anche la porta a scenari problematici.
- Di: Anna Meldolesi
Prix Galien Italia 2025: premiata una terapia genica
Il riconoscimento va a beremagene geperpavec che, agendo sul gene COL7A1, ripristina la produzione di collagene VII per il trattamento delle lesioni da epidermolisi bollosa distrofica
Il 14 ottobre 2025, a Verona presso il Palazzo Verità Poeta, si è tenuta la cerimonia del Prix Galien Italia 2025, l’edizione nazionale del prestigioso riconoscimento che – nato in Francia negli anni settanta – è oggi considerato alla stregua di un “Premio Nobel” per l’innovazione dei farmaci e per la ricerca farmacologica. L’iniziativa mira a valorizzare la ricerca che coniuga eccellenza scientifica, beneficio clinico per i pazienti e un impatto reale sulla salute pubblica. Quest’anno sono state presentate sette categorie tra cui, come nelle scorse edizioni, quella dedicata alle terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products).
- Di: Redazione
Terapia genica: riflettori accesi sull’alfa-talassemia
Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto una terapia sperimentale, basata sull’ingegnerizzazione delle cellule del paziente, contro una delle più severe emoglobinopatie
L’alfa-talassemia è una patologia ereditaria dovuta all’inattivazione di uno o più geni alfa-globinici: negli omozigoti è letale già in utero o alla nascita, mentre i portatori della malattia (con inattivazione di uno o due geni) sono affetti da forme più lievi di patologia. Negli ultimi anni, la ricerca sul fronte delle terapie avanzate rivolta alla patologia “sorella” - la beta-talassemia, per la quale è stata approvata e poi ritirata (in Europa) una terapia genica e per cui, successivamente, è arrivato sul mercato (anche in Italia) un trattamento basato su CRISPR - ha messo nell’ombra quella per alfa-talassemia. Uno studio pubblicato da poco su Cell Reports Medicine riporta risultati preclinici promettenti per una terapia genica ex vivo basata sull’utilizzo di un vettore lentivirale.
- Di: Enrico Orzes
Creato in laboratorio il modello di rene umano più realistico di sempre
Combinando un mix di cellule staminali con un mezzo di coltura e un ambiente adeguato, i ricercatori hanno creato un rene artificiale simile per struttura e funzioni all’organo reale
Negli ultimi anni, gli scienziati hanno imparato a guidare cellule staminali umane verso la formazione di piccoli organi - gli organoidi - in laboratorio. Ma nel caso del rene, la strada è tuttora in salita. Questo organo, tra i più articolati del corpo umano, conta oltre trenta tipi cellulari che cooperano per filtrare il sangue, eliminare le scorie e mantenere l’equilibrio idrosalino. Ricostruire una simile architettura in vitro si è rivelata finora un’ardua sfida. Eppure, riuscirci potrebbe contribuire ad affrontare la carenza cronica di organi per i trapianti, riducendo tempi d’attesa e rischi di rigetto. Uno studio statunitense, pubblicato questo mese su Cell Stem Cell, segna un importante passo avanti: i ricercatori della University of Southern California hanno sviluppato un modello umano che riproduce, con un livello di fedeltà mai raggiunto prima, la struttura e le funzioni principali del rene.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T per tumore dello stomaco: risultati interessanti ma in bilico
Lo studio pubblicato su The Lancet dimostra l’efficacia delle terapie a base di cellule CAR-T contro un tumore solido, dalla prognosi spesso negativa. Ma permangono dubbi sugli effetti collaterali
Se il microambiente tumorale fosse paragonabile alla giungla più intricata, le terapie a base di cellule CAR-T sarebbero la barca che risale le anse del fiume inoltrandosi sempre di più nella natura selvaggia e ostile. Un’immagine che ricorda bene che il viaggio delle CAR-T oltre le barriere fisiche di un tumore, soprattutto se solido, non è una passeggiata e più volte si è rivelato infruttuoso: ecco perché i ricercatori di tutto il mondo stanno cercando nuovi “punti di riferimento” per raggiungere il traguardo. Ed è su queste basi che risulta interessante uno studio pubblicato sulla rivista The Lancet da un gruppo di biologi e biotecnologi dell’Università di Pechino che hanno puntato l’attenzione a una speciale proteina e messo a punto una CAR-T diretta contro i tumori dello stomaco e della giunzione gastroesofagea.
- Di: Enrico Orzes
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
