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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Manifattura: realizzato a Parma il primo isolatore robotizzato al mondo
Si chiama CFBox e consente di produrre fino a 4 terapie avanzate contemporaneamente. È frutto di una partnership pubblico-privata italiana e promette di aumentare la versatilità e abbassare i costi
Negli ultimi anni le sfide delle terapie avanzate si stanno spostando dai banconi di laboratori, in cui i ricercatori cercano di ideare strategie sempre più mirate ed efficaci, a startup e aziende in cui progettare sistemi di produzione sempre più innovativi e agili che possano rispondere ai criteri di qualità e sostenibilità richiesti da terapie così complesse e spesso personalizzate. L’obiettivo ultimo è garantire l’accesso equo e tempestivo ad un numero sempre maggiore di pazienti affetti da malattie genetiche, tumori e patologie croniche. Sfida che l’Italia ha colto grazie alla sinergia tra l’azienda hi-tech parmense PBL, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) e il Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA. Frutto di questa collaborazione è CFBox: una vera “Cell Factory in miniatura” completamente robotizzata e personalizzabile per la produzione di ATMP.
- Di: Francesca Ceradini
L’AI alla guida di una chirurgia più precisa
Molte procedure mediche richiedono l’utilizzo di un ago: oggi l’intelligenza artificiale può assistere il chirurgo, calcolando la traiettoria dell’ago e controllandone il movimento
Il 10% della popolazione mondiale ha paura degli aghi. La preoccupazione cresce soprattutto quando questi strumenti devono raggiungere tessuti e organi profondi, dove anche pochi millimetri di errore possono avere conseguenze gravi. Ci sentiremmo più sicuri sapendo che, dietro l’ago, non c’è solo una mano umana, ma anche una mente “artificiale”? Oggi l’AI può assumere un ruolo cruciale negli interventi chirurgici, supportando o amplificando le capacità del medico. A interrogarsi su questa possibilità è la review di Alterovitz e colleghi, pubblicata su Science Robotics, in cui viene illustrata l’evoluzione della chirurgia robotica con aghi “intelligenti” guidati dall’AI mettendo in luce opportunità e limiti di questa nuova alleanza tra chirurgo e macchina.
- Di: Erika Salvatori
Una possibile origine autoimmune per la sclerosi laterale amiotrofica
Uno studio pubblicato su Nature traccia i contorni di un meccanismo autoimmune, collegato anche ai diversi tempi di progressione della patologia
A inizio ottobre, come da tradizione, sono stati assegnati i Premi Nobel e la settimana si è aperta con il conferimento dell’ambito riconoscimento nel campo della Fisiologia o Medicina a tre scienziati, autori di scoperte rivelatorie sui meccanismi con cui l’organismo impedisce al sistema immunitario di attaccare i propri tessuti (Osservatorio Terapie Avanzato ha raccontato il Nobel qui). In un certo senso il premio proietta una speciale attenzione sulle malattie autoimmuni, settore in cui potrebbe rientrare anche la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), visto che proprio ad inizio ottobre è stato pubblicato sulle pagine di Nature uno studio - coordinato dall’italiano Alessandro Sette, neurologo presso il La Jolla Institute for Immunology della California - secondo cui la risposta immunitaria sembra legata alla progressione della malattia.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: anche Treviso avrà un centro somministratore
Dott.ssa Marta Stanzani (Treviso): “Abbiamo avviato con successo l’attività di trapianto allogenico e già richiesto l’accreditamento JACIE, indispensabile per erogare le CAR-T”
Fino a non molto tempo fa ci si poteva sottoporre ai trattamenti a base di cellule CAR-T solo in quattro Regioni d’Italia (Lombardia, Lazio, Emilia-Romagna e Veneto), tanto che la sproporzione nella distribuzione dei centri è stata - e continua ad essere - un punto critico nel dibattito sulle opportunità di accesso. a questi innovativi trattamenti. Ma negli ultimi anni tutte le Regioni si stanno adoperando per stare al passo con la medicina all’avanguardia e per attivare centri somministratori di terapie CAR-T. In Veneto, l’ultimo in ordine di tempo a seguire il percorso di accreditamento è stato il polo ospedaliero di Treviso, come racconta la dottoressa Marta Stanzani, Direttore del Programma Trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche e Terapie Cellulari presso l’Ospedale Ca’ Foncello - ULSS2 Marca Trevigiana.
- Di: Enrico Orzes
Staminali e Parkinson: tra entusiasmo e cautela, la ricerca procede
Negli Stati Uniti trapianti di neuroni derivati da cellule embrionali mostrano benefici nei pazienti, mentre in Giappone le cellule iPSC confermano sicurezza e primi segnali di efficacia
Da oltre cinquant’anni la comunità scientifica insegue un obiettivo ambizioso: restituire ai pazienti con malattia di Parkinson i neuroni dopaminergici perduti attraverso trapianti di cellule. I primi tentativi, condotti tra gli anni ’80 e ’90 con cellule fetali, avevano mostrato segnali di efficacia ma anche enormi limiti etici, biologici e di standardizzazione del processo. Grazie ai progressi nella ricerca sulle cellule staminali embrionali e sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), quella che sembrava un’utopia si sta trasformando in una concreta possibilità. Due recenti studi sull’impiego delle cellule staminali nel trattamento del morbo di Parkinson hanno riportato risultati incoraggianti e sono stati pubblicati su Nature (qui e qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
Il nuovo assetto di AIFA: maggiore efficienza e flessibilità
L’approvazione del nuovo regolamento costituisce una svolta nel funzionamento dell’Agenzia, con focus sui temi dell’accesso ai farmaci e della sostenibilità
Si apre una nuova fase della storia dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), dettata dall’entrata in vigore del nuovo “Regolamento di funzionamento e ordinamento del personale”, pensato per far girare al meglio gli ingranaggi che devono assicurare un più rapido accesso alle terapie, garantendo al contempo la sostenibilità economica e la sicurezza per i pazienti. Accessibilità e sostenibilità dei nuovi farmaci sono ormai le parole chiave di un cambiamento in atto, che interessa in prima linea l’agenzia regolatoria italiana, nata nel 2003 e da allora sempre attenta a sovrintendere l’introduzione sul mercato di farmaco, da quelli da banco alle terapie avanzate. Il nuovo regolamento è stato dunque pensato per superare la frammentazione nelle attività degli uffici e puntare sull’Health Technology Assessment (HTA).
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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