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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la beta-talassemia: una possibilità sempre più concreta
Un primo ok dal CHMP di EMA per il farmaco sviluppato da bluebird bio
Una visione terapeutica futuristica che potrebbe diventare presto una realtà di cura. Questo è quello che rappresenta, per i pazienti adolescenti e adulti con beta-talassemia trasfusione dipendente, l’opinione favorevole del Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinale (EMA) riguardo all’approvazione della terapia genica Zynteglo, il nuovo nome di LentiGlobin, sviluppata dall’azienda bluebird bio. Un primo semaforo verde che dovrà essere confermato, entro il 2019, dalla Comunità Europea per rendere questa terapia ufficialmente approvata in Europa.
- Di: Francesca Ceradini
Dagli oligonucleotidi antisenso una speranza per l’Huntington
Ridurre i livelli della proteina huntingtina per combattere la malattia: questo l’obiettivo di una sperimentazione clinica avviata a livello internazionale
È in avvio lo studio clinico globale e multicentrico di Fase III (GENERATION HD1), sponsorizzato da Roche, con la molecola RG6042: un oligonucleotide antisenso precedentemente noto come IONIS-HTTRx. Il trial ha l’obiettivo di testare se il farmaco sperimentale possa rallentare la progressione della malattia di Huntington (HD), migliorando le capacità motorie, funzionali e cognitive dei pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Realizzato CRISPR-Chip: un biosensore per rilevare mutazioni genetiche
Il dispositivo sperimentale è in grado di identificare una sequenza di DNA in meno di un’ora
Lo studio, pubblicato su Nature Biomedical Engineering da un gruppo di ricercatori, del Keck Graduate Institute (Claremont Colleges) e dell’University of California (Berkeley), sottolinea come CRISPR non sia solo uno strumento per l’editing genomico. Il biosensore CRISPR-Chip usa la nanoelettronica per rilevare mutazioni nei campioni di DNA e potrebbe essere efficacemente utilizzato per diagnosticare malattie genetiche, rilevare infezioni e valutare l’efficienza delle tecniche di editing genomico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: tredicimila il record dei refusi corretti con un colpo di CRISPR
Messo a punto un sistema in grado di correggere simultaneamente migliaia di sequenze ripetute senza scatenare danni cellulari. Importante strumento per studiare i processi genetici di alcune patologie
C’era una volta l’ingegneria genetica, che permetteva di modificare faticosamente un gene alla volta. Ora c’è l’editing genomico, e il laboratorio di George Church ha dimostrato di poter ottenere migliaia di mutazioni mirate in una singola cellula, con un colpo di CRISPR. L’impresa, descritta sul sito delle pre-pubblicazioni rapide bioRxiv dal gruppo dell’Università di Harvard è da Guiness dei primati e straccia il precedente record, stabilito quattro anni fa sempre da Church, sempre con CRISPR.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T per il Lupus Eritematoso Sistemico? Intervista al Prof. Lorenzo Dagna, San Raffaele Milano
Uno studio effettuato su un modello animale ha dato risultati incoraggianti ma il salto dall’oncologia alle malattie croniche potrebbe non essere così semplice
Parafrasando Homer Simpson, in medicina il Lupus potrebbe essere la “causa di e la soluzione a” un gran numero di casi clinici, ma di fronte a una tale eterogeneità di manifestazioni cliniche e sintomatiche anche una terapia risolutiva non è facile da scovare. Per tale motivo merita attenta considerazione la pubblicazione, sulla rivista Science Translational Medicine , dei risultati di uno studio che dimostrebbero come le CAR-T siano in grado di funzionare non solo nel trattamento delle neoplasie ma anche di certe malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: nuovi risultati per la Duchenne
L’editing genomico è in via di sviluppo preclinico per la DMD. Due recenti studi hanno aggiunto nuovi importanti tasselli.
I ricercatori della Duke University hanno dimostrato che un singolo trattamento di editing genomico con CRISPR può correggere la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo sicuro e stabile per più di un anno nei topi, nonostante ci siano state risposte immunitarie e modifiche non previste sul DNA. In un altro studio, firmato dai ricercatori della University of Texas Southwestern Medical Center, CRISPR è stato usato per correggere una mutazione caratteristica nella DMD, la delezione dell’esone 44, in modelli murini e in cellule umane.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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