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News
L’Ospedale Gaslini di Genova si dota di una Cell Factory
La struttura ad elevata specializzazione produrrà farmaci e terapie cellulari destinate a pazienti trapiantati o affetti da patologie complesse
Sono in crescita su tutto il territorio nazionale le realtà ospedaliere e di ricerca presso cui nascono nuove Cell Factory, centri altamente specializzati nella produzione delle terapie avanzate. La fase produttiva continua, infatti, a rappresentare il tallone d’Achille delle ATMP, vista la complessità e soppesati i costi dei processi di sviluppo di questi trattamenti destinati a malattie rare o complesse che non rispondono alle cure convenzionali. Nella prospettiva di disporre di un ventaglio allargato di future potenziali terapie cellulari svariati centri stanno aprendo la propria “officina di produzione”. Uno tra gli ultimi, in ordine di tempo, è stato l’Istituto Giannina Gaslini di Genova, primo e unico IRCCS ligure ad essersi dotato di una propria Cell Factory.
- Di: Redazione
RNA therapies: riattivare i geni sani nella sindrome di Rett
Uno studio preclinico ha dimostrato che è possibile “risvegliare” il gene MECP2, aprendo nuove speranze per lo sviluppo di terapie mirate contro la sindrome di Rett
La cellula malata custodisce la propria “cura”, se si riesce a renderla consapevole della sua capacità di sostituire un gene difettoso con uno funzionante. È questa l’intuizione che ha guidato un team di ricerca statunitense a sviluppare un nuovo approccio sperimentale per il trattamento della sindrome di Rett (RTT), una grave malattia rara che colpisce soprattutto le bambine. La strategia, per ora in fase di sperimentazione preclinica sui topi, punta a riattivare i geni sani - ma silenziati - responsabili di questa rara condizione. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Communications lo scorso luglio apre nuove prospettive non solo per la sindrome di Rett ma anche per altre malattie legate al cromosoma X.
- Di: Roberta Altobelli
Nati otto bambini sani grazie alla donazione mitocondriale
I risultati clinici sono stati ottenuti in UK grazie al trasferimento pronucleare, un passo decisivo nella prevenzione delle malattie mitocondriali. In Italia il dibattito è invece ancora aperto
Nel Regno Unito sono nati otto bambini sani grazie alla donazione mitocondriale, una tecnica di fecondazione in vitro che permette alle donne portatrici di gravi mutazioni del DNA mitocondriale di avere figli senza trasmettere la malattia. A documentarlo sono due pubblicazioni dell’Università di Newcastle sul New England Journal of Medicine (qui e qui), primo passo concreto nella valutazione clinica di questa strategia riproduttiva. La procedura, nota come trasferimento dei pronuclei, prevede il trapianto del nucleo dell’ovocita materno in un ovocita sano donato, da cui è stato rimosso il nucleo originario. I dati clinici britannici indicano un buon profilo di sicurezza e di efficacia, con lo sviluppo regolare dei bambini. In Italia la tecnica non è ancora consentita, ma un disegno di legge presentato al Senato nel 2023 potrebbe aprire alla sperimentazione controllata, seguendo il modello britannico. Ne parliamo in occasione della Settimana della Sensibilizzazione Mondiale sulle Malattie Mitocondriali, che quest’anno si svolge dal 15 al 21 settembre 2025 e il cui tema è: "Decodificare il puzzle mitocondriale - Colmare il divario tra scienza e sintomi".
- Di: Rachele Mazzaracca
Quando lo sport incontra la genetica: il caso dei test per le atlete
Sta facendo discutere la decisione della World Athletics di utilizzare il test sul gene SRY per definire la categoria femminile nelle principali competizioni sportive internazionali
In vista dei Campionati Mondiali di atletica leggera che sono in corso in questi giorni a Tokyo, il 1° settembre è entrato in vigore il nuovo regolamento della Federazione Internazionale di Atletica Leggera (World Athletics) che prevede un test basato sulla ricerca del gene SRY a cui si devono sottoporre le atlete donne per la verifica del sesso biologico. Una decisione che ha sollevato un’ondata di polemiche: ricorrere a uno strumento genetico per tracciare una linea di confine netta significa non tener conto della complessità della biologia dello sviluppo e ignorare le “zone grigie” che possono venirsi a creare durante le varie fasi di formazione dell’embrione. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Giuseppe Novelli, Professore Ordinario di Genetica Medica e Direttore del Laboratorio di Genetica Medica del Policlinico Universitario di Tor Vergata a Roma.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale al servizio del reclutamento nei trial
Uno studio ha testato due diversi modelli di GPT per la selezione dei pazienti in un trial sui tumori della testa e del collo. I risultati sono buoni ma ci sono ancora dei nodi da sciogliere
La selezione dei pazienti per l’arruolamento negli studi clinici è un passaggio cruciale, ma anche uno dei più onerosi: richiede tempo, personale specializzato e un’analisi dettagliata delle cartelle cliniche. Secondo una ricerca statunitense del 2022, fino al 20% delle sperimentazioni affiliate al National Cancer Institute (NCI) fallisce a causa del basso numero di partecipanti. Questo non solo aumenta i costi e ritarda i risultati, ma compromette anche l'affidabilità dei nuovi trattamenti. Un nuovo studio, pubblicato a luglio sulla rivista accademica Machine Learning, ha mostrato che ChatGPT può accelerare lo screening dei pazienti per le sperimentazioni cliniche.
- Di: Cristina Da Rold
Vaccini a mRNA: tra scelte politiche e traguardi scientifici
Mentre i vaccini a mRNA basati su neoantigeni aprono una nuova strada nella lotta ai tumori, il governo degli Stati Uniti ha tagliato i finanziamenti in questo ambito di ricerca
Negli ultimi anni, i vaccini a mRNA sono diventati noti al grande pubblico grazie al loro ruolo nella pandemia di COVID-19. Ma questa tecnologia, oggi, si sta spostando su un terreno ancora più ambizioso: la cura del cancro. Quest’area di ricerca sta vivendo però una fase di forte contrasto: da un lato il governo Trump sta riducendo i finanziamenti pubblici, con scelte che hanno sollevato importanti proteste da parte della comunità scientifica statunitense e che preoccupano in generale a livello globale; mentre dall’altro l’innovazione in questo ambito continua ad andare avanti su diversi fronti, tra cui quello oncologico, dove i vaccini personalizzati a mRNA potrebbero rappresentare una svolta epocale.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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