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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Cellule staminali per arrestare la progressione di un raro disturbo neurologico
Le cellule staminali pluripotenti indotte si sono rivelate utili sia come modello per valutare terapie farmacologiche sia come trattamento stesso contro la malattia di Pelizaeus-Merzbacher
Al Centro Eli e Edythe Broad per la Medicina Rigenerativa e per la Ricerca sulle Cellule Staminali dell’Università della California, David H. Rowitch è il minimo comune denominatore tra due équipe di scienziati che hanno lavorato su due differenti fronti di utilizzo delle cellule staminali per una rara patologia del sistema nervoso quale è la malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD). In uno studio apparso lo scorso ottobre sulla rivista Cell Stem Cell i ricercatori hanno utilizzato le staminali per approfondire il meccanismo con cui si sviluppa la malattia e per identificare nuove possibili opzioni di cura. In un altro articolo, pubblicato sulle pagine della rivista Stem Cell Reports le cellule staminali sono state impiegate direttamente sulle cellule neuronali dei pazienti con PMD nel tentativo di arrestare il decorso della malattia.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica. Un algoritmo “made in Italy” per la beta-talassemia
Un gruppo di esperti italiani ha messo a punto un sistema per selezionare i pazienti idonei per il trattamento. È stato presentato, insieme agli aggiornamenti sulla terapia genica, al Convegno ASH.
Buone notizie dagli Stati Uniti e precisamente da Orlando, in Florida, dove all’annuale Congresso dell'American Society of Hematology (ASH), sono stati presentati ulteriori dati incoraggianti sulla terapia genica LentiGlobin contro la beta-talassemia, approvata lo scorso giugno dall'Agenzia dei medicinali europea (EMA) lo scorso giugno con il nome commerciale Zynteglo. Proprio per non trovarsi impreparati all’arrivo di questa innovativa e costosa terapia in clinica, un gruppo di esperti italiani ha sviluppato un algoritmo per selezionare le persone affette da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) più idonee a ricevere il trattamento. Il documento, pubblicato dalla Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE), è frutto di un'iniziativa auto-finanziata.
- Di: Cristina Tognaccini
DNA Revolution: le terapie avanzate arrivano in prima serata
Il programma PETROLIO, su Rai2, ospiterà i maggiori esperti di editing genomico e di terapie avanzate in una puntata su uno dei temi scientifici attualmente più dibattuti
Di CRISPR ed editing genomico si parla ormai quotidianamente e non stupisce che siano arrivati in prima serata. Domani, venerdì 13 dicembre, alle ore 21:20 su Rai 2 ci sarà un confronto tra i maggiori esperti sul tema, da ricercatori a giornalisti scientifici e addirittura un Premio Nobel per la Medicina. Il conduttore di PETROLIO, Duilio Giammaria, racconterà al grande pubblico della televisione italiana anche le storie emblematiche dei pazienti che hanno sperimentato sulla propria pelle le terapie avanzate, grazie alle quali oggi sono vivi. Un’analisi degli aspetti rivoluzionari e sensazionali, ma anche quelli più controversi di queste nuove tecnologie, che stanno riscrivendo la storia della medicina.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: nuove rivelazioni sul caso delle bimbe CRISPR
Le informazioni confermano i timori per le violazioni delle norme etiche e per l’esito dell’esperimento che può essere considerato fallimentare dal punto di vista scientifico.
Grazie a uno scoop di Antonio Regalado, la comunità scientifica internazionale ha finalmente a disposizione qualche prezioso elemento in più per valutare l’esperimento che nell’ottobre del 2018 ha portato alla nascita delle due gemelline cinesi con il DNA geneticamente editato. La MIT Technology Review non ha rivelato l’identità della sua fonte, ma ha pubblicato ampi stralci del manoscritto inviato circa un anno fa a Nature, al Jama e a bioRxiv da He Jiankui. Il biofisico dell’università SUSTech di Shenzhen sognava di essere celebrato come un benefattore dell’umanità per il suo exploit nel campo dell’editing degli embrioni, invece è finito agli arresti domiciliari e dal gennaio scorso se ne sono perse le tracce.
- Di: Anna Meldolesi
Le terapie avanzate lanciano la sfida al mercato dei farmaci
Claudio Jommi illustra quali sono le peculiarità di questa nuova classe di farmaci e quali gli aspetti comuni ai farmaci tradizionali. Per metterne in risalto opportunità e criticità e proporre soluzioni vincenti.
Più la corsa alla conquista della nuova frontiera delle terapie avanzate si fa affollata di protagonisti, con medici e ricercatori che si avvicinano al traguardo della realizzazione di terapie personalizzate per i pazienti e risolutive per molte malattie, più si fa urgente l’evoluzione dell’assetto regolatorio e di accesso. Quello che definisce in che modo queste terapie potranno essere introdotte e giudicate nei sistemi attualmente in vigore per la valutazione dei farmaci. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Claudio Jommi, Professor of Practice della SDA Bocconi School of Management di Milano.
- Di: Enrico Orzes
Stanno nascendo oggi le terapie avanzate che ci cureranno domani
Francesco Butti, intervenuto al Focus Live 2019, ci porta in un viaggio nella medicina del futuro dove le terapie avanzate per malattie genetiche e tumori sono già una realtà.
A 66 anni dalla scoperta della struttura del DNA da parte di Watson e Crick, le terapie avanzate sono ormai sul campo di battaglia per combattere tutta una serie di malattie genetiche e alcuni tumori. A presentarne le potenzialità, nel corso di uno dei tre speaker’s corner organizzati dall’Osservatorio Terapie Avanzate nell’ambito di Focus Live 2019 a Milano, è il dott. Francesco Butti, Local Clinical Operation Head di Novartis, l’azienda farmaceutica che ha già messo sul mercato due terapie avanzate in Europa e una negli Stati Uniti.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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