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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Scimmie clonate in Cina: con CRISPR un modello per studiare malattie neurodegenerative e tumori
Pubblicati sulla rivista dell’Accademia Nazionale delle Scienze due lavori che spiegano come i ricercatori cinesi siano giunti a ottenere modelli animali di malattia vicini all’uomo
Esattamente un anno fa fu diffusa la notizia delle prime due scimmiette clonate in Cina, ZZ e HH, che fecero discutere il mondo intero sui benefici e i rischi di questo filone di ricerca, accendendo un dibattito etico che si trascinò per giorni. Oggi, le scimmie clonate tornano a far parlare.
- Di: Enrico Orzes
Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità
Il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità è il prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Ordinario di Pediatria dell’ Università “La Sapienza”.
Il Prof. Locatelli, membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, ha recentemente messo a punto una nuova e sofisticata tecnica di immunoterapia Car-T, basata sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T.
- Di: Ilaria Vacca
Luigi Naldini vince il Premio Louis-Jeantet 2019 per la ricerca traslazionale
Un riconoscimento prestigioso per il suo lavoro pionieristico nel portare la terapia genica dal laboratorio al trattamento dei pazienti con gravi malattie genetiche rare
I ricercatori italiani continuano a riscuotere grandi successi a livello internazionale. Dopo il conferimento del Premio Internazionale “Innovators in Science” al prof. Michele De Luca è stata da poco diffusa la notizia che per il 2019 la Fondazione Louis-Jeantet ha assegnato al prof. Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon Insititute for Gene Therapy (SR-Tiget) il Premio Louis-Jeantet 2019.
- Di: Enrico Orzes
Terapie che mirano all’RNA: combattere la distrofia di Duchenne, la SMA e altre patologie con gli oligonucleotidi
Una classe di farmaci nuova che, grazie a esempi come eteplirsen e nusinersen, sta riscuotendo molti successi nel trattamento di malattie per cui fino a pochi anni fa non c’era speranza
Una delle prime lezioni che si apprendono sui banchi di biologia è la struttura del DNA. Seguita dal modo in cui l’informazione genetica si traduce nei componenti essenziali della vita e, in ultima analisi, in ciò che siamo. Aver ben chiaro queste due nozioni è fondamentale per capire come funzionino le terapie che hanno come bersaglio l’RNA e, di conseguenza, apprezzarne la genialità.
- Di: Enrico Orzes
Riprogrammazione cellulare: create in laboratorio cellule staminali ad uno stadio immaturo
Un team di ricerca padovano ha fatto ricorso alla bioingegneria per produrre cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) “naive”, simili a quelle presenti nei primi giorni di sviluppo nell’embrione. Apre le porte a nuovi importanti modelli cellulari per lo studio delle malattie rare
Tanto è sfaccettato l’universo della terapia genica e dell’editing genomico quanto è complesso quello delle cellule staminali. Nel libro Curarsi nel futuro, Valentina Fossati e Angela Simone spiegano chiaramente come sia improprio parlare solo di staminali senza specificare di che tipo di cellule si stia parlando.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico in vivo: trattato un primo paziente con Emofilia B
Correggere il DNA in maniera tale da fornire ai malati il fattore coagulante mancante. È questo l’obiettivo di uno studio clinico condotto negli Stati Uniti e nel Regno Unito
L’annuncio è stato diffuso il 17 dicembre da Sangamo Therapeutics, un’azienda statunitense focalizzata su tecnologie innovative nel campo della terapia genica, dell’editing genomico e della terapia cellulare. Il paziente trattato fa parte di uno studio clinico di fase I/II che ha l’obiettivo di valutare una terapia sperimentale di editing genomico in vivo, ovvero una correzione del DNA effettuata direttamente nell’organismo, su pazienti con emofilia B grave.
- Di: Francesca Ceradini
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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