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Terapie geniche: a rischio il loro futuro nel campo delle malattie rare
Nasce a Londra il Consorzio Europeo AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease) per mettere a punto delle strategie concrete per assicurare l’accesso a queste innovative terapie
Uniche ed inestimabili come la tigre bianca o il leone albino, le terapie geniche - che nell’immaginario collettivo rappresentano il trionfo della medicina su malattie considerate incurabili - sono già a rischio di estinzione. Assicurare un futuro alle terapie geniche sviluppate, e in via di sviluppo, per le malattie rare diventa quindi una vera sfida, come sottolineato in un articolo pubblicato ad agosto sulla rivista Nature Medicine. Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, Luigi Naldini e Alessandro Aiuti, rispettivamente Direttore e Vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, hanno lanciato così il loro appello per scongiurare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita oggi impiegate contro le malattie rare.
- Di: Redazione
Una cornea artificiale per i malati di cheratocono
Dott. Diego Ponzin (Venezia): “I ricercatori hanno ottenuto uno stroma corneale da cellule della pelle dei maiali e l’hanno trapiantato, consentendo ai malati il recupero dell’acuità visiva”
Stando agli ultimi dati, riportati sulla rivista scientifica Jama Ophtalmology da un gruppo di ricercatori dell’Università Jean Monnet di Saint-Etienne, il rapporto tra i pazienti che sono in attesa di una cornea da trapiantare e l’offerta di tessuti disponibili è di 1:70. Ciò significa che, a livello mondiale, per 70 persone che necessitano di questo intervento solo una cornea è a disposizione. Da qui si intuisce il valore di istituti, come la Fondazione Banca degli Occhi del Veneto Onlus, costantemente impegnati per sensibilizzare la popolazione sul tema delle donazioni. Ma diventa anche evidente il significato di una innovativa ricerca svedese nella quale è stata messa a punto una cornea artificiale e i cui risultati sono stati pubblicati ad agosto su Nature Biotechnology.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale per prevedere la risposta all’immunoterapia
Un algoritmo di apprendimento automatico analizza vaste reti di geni e predice quali pazienti avranno più probabilità di beneficiare dei nuovi farmaci immunoterapici contro il cancro
L’immunoterapia è stata una rivoluzione nella cura dei tumori, ma solo per “pochi”. Il 30% dei pazienti con tumore solido ha benefici duraturi, ma nella maggioranza dei casi la risposta è modesta o addirittura assente. I ricercatori della Pohang University of Science and Technology in Corea del Sud hanno messo a punto un’intelligenza artificiale (AI) basata sul “machine learning” che predice la risposta all’immunoterapia nei pazienti con tumore gastrico, alla vescica o con melanoma. Il team ha analizzato i dati di oltre 700 pazienti per selezionare ampi network di geni che si esprimono in maniera diversa nei soggetti responder: una nuova classe di “biomarcatori” che predicono la risposta alla terapia. Lo studio è stato pubblicato a luglio su Nature Communications.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: un nuovo protocollo preclinico per la SLA
I primi risultati hanno evidenziato un rallentamento della progressione di malattia e un aumento della durata di vita dei topolini. Ma è presto per cantare vittoria poiché la ricerca è ancora in fase iniziale
Ieri, 18 settembre, si è celebrata la giornata nazionale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), promossa da AISLA Onlus. Parlare di nuove opzioni di cura per la SLA è, purtroppo, ancora prematuro perché sono ancora diverse le lacune mediche e scientifiche relative a questa grave patologia neurodegenerativa, e riguardano sia l’aspetto diagnostico che terapeutico. Non sono ancora ben chiari i meccanismi biologici che portano allo sviluppo della SLA e nemmeno si conosce l’elenco completo dei geni che la innescano. In queste condizioni immaginare un trattamento efficace equivale a una sfida che, tuttavia, un gruppo di ricercatori della San Diego School of Medicine presso l’Università della California ha accolto, contando sulle potenzialità offerte dalla terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: spegnere i geni responsabili della proliferazione del glioblastoma
Dott. Alessandro Sessa (Milano): “Ricorriamo alla terapia genica per introdurre nel tumore fattori molecolari sintetici che tengono spenti i bersagli della malattia”
Indagare la biologia di un tumore aggressivo e sfuggente come il glioblastoma multiforme significa descriverne il profilo genetico, guardando ai meccanismi che ne favoriscono la crescita e la diffusione nello stesso modo in cui un ingegnere studia i circuiti di un complicato impianto elettrico. Così, una volta individuati gli snodi principali si possono fare degli aggiustamenti o riparare un danno. È quanto si sono proposti i ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e dell’Istituto di Neuroscienze del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Milano (CNR-In), guidati dal dott. Vania Broccoli e dal dott. Alessandro Sessa, che hanno sviluppato un approccio in grado di silenziare particolari fattori pro-tumorali sfruttando le potenzialità della terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
Molecole immunostimolanti a rilascio mirato contro il glioblastoma multiforme
Prof. Luigi Naldini (Milano): “Il cardine della ricerca è l’applicazione di una strategia di terapia genica per ottenere una somministrazione di citochine mirata e continuativa”
Da diversi anni si sente parlare sempre con maggior insistenza di immunoterapia, cioè dell’opportunità di sfruttare il sistema immunitario - o perlomeno alcune sue componenti - per suscitare una risposta alla proliferazione dei tumori. L’aspetto affascinante di questo settore della medicina consiste nell’identificare gli elementi chiave dell’organismo da potenziare in maniera tale da metterli nelle condizioni di contrastare lo sviluppo del cancro. È quello che hanno fatto anche i ricercatori dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano attraverso la messa a punto di una innovativa piattaforma di terapia genica per il rilascio di molecole immunostimolanti in un modello di glioblastoma multiforme.
- Di: Enrico Orzes
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