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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Corpi estranei: cosa significa essere bionico
Le persone che convivono con dispositivi impiantabili - come pacemaker, neurostimolatori, defibrillatori impiantabili e protesi - sono sempre di più, ma la loro esperienza è poco nota
Come si convive con un “coinquilino meccanico” che può salvarti la vita ogni giorno? Partendo dalla sua esperienza diretta con un defibrillatore cardiaco impiantabile, Cinzia Pozzi lo racconta in prima persona tra le pagine di “Corpi estranei – Convivere con pacemaker e altri dispositivi sottopelle" (Codice Edizioni). A questo si aggiungono le molte interviste fatte a persone affette da diverse patologie che hanno deciso – oppure no – di seguire il percorso per diventare bionici. I benefici che la tecnologia ha portato alla medicina sono infatti indiscutibili ma le complicanze, la poca conoscenza di questo ambito e la disinformazione sono evidenti. Un testo non tecnico, ma ricco di rigore scientifico e testimonianze dirette, con un linguaggio alla portata di tutti permettono all’autrice di raggiungere il pubblico generale.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR e colesterolo: la prima sperimentazione sull’uomo
Avviato lo studio clinico che ha l’obiettivo di valutare un approccio di editing genomico per ridurre in modo permanente il colesterolo. Già trattato un paziente con ipercolesterolemia familiare
Ogni anno, il 21 settembre, si celebra anche in Italia la “Giornata Mondiale di Sensibilizzazione per l’Ipercolesterolemia Familiare", organizzata dall'Associazione Nazionale Ipercolesterolemia Familiare (A.N.I.F.): l'occasione ideale per parlare di questa patologia e delle nuove opportunità offerte dalle terapie avanzate. A luglio, infatti, un volontario neozelandese è diventato la prima persona al mondo a sottoporsi a un trattamento sperimentale di “base editing” con il sistema CRISPR con l’obiettivo di modificare un singolo nucleotide nel gene PCSK9 nelle sue cellule epatiche: la modifica dovrebbe essere sufficiente per abbassare in modo permanente i livelli di colesterolo “cattivo”. Lo studio clinico, condotto dalla biotech Verve Therapeutics, punta a contrastare la molecola che causa l’ostruzione e l’indurimento delle arterie, fornendo così una tecnologia in grado di prevenire gli attacchi di cuore. Se la sperimentazione dovesse portare a buoni risultati, l’uso dell’editing genomico in clinica diventerebbe molto più ampio e dedicato anche alla prevenzione di patologie comuni.
- Di: Rachele Mazzaracca
Organoidi: alla ricerca di soluzioni terapeutiche contro le metastasi
Prof. Giovanni Blandino (Roma): “L’obiettivo è creare organoidi della lesione metastatica su cui testare i farmaci più adatti contro le metastasi del cancro al seno”
Nella scena di un vecchio film di fantascienza il protagonista si trova al cospetto di un tale affetto da un tumore la cui rappresentazione è data da un piccolo individuo senziente. Si tratta di una scelta registica che sciocca e sorprende, pur rendendo in maniera calzante la peculiarità del cancro: quella di moltiplicarsi rapidamente e propagarsi ad altre sedi dell’organismo. La parola “metastasi”, infatti, significa proprio “andare oltre, cambiare sede”. Comprendere in che modo arrestare l’avanzata delle metastasi richiede risorse di ultima generazione, fra cui gli organoidi. A spiegare il valore di questi avanzati modelli cellulari nella lotta al cancro è il prof. Giovanni Blandino, Direttore dell’Unità di Ricerca Traslazionale Oncologica dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) di Roma e supervisore di uno studio sul tema pubblicato a luglio sulla rivista Molecular Cancer.
- Di: Enrico Orzes
Materiali per la vita, storie di biomateriali
Gli esseri umani sono sempre stati alla ricerca di tecniche per riparare e migliorare il proprio corpo, inevitabilmente colpito da vecchiaia, malattie e ferite. I biomateriali si sono rivelati una soluzione
Titanio, ceramica, idrogel, silicone, plastiche e collagene: sono solo alcuni esempi di materiali, anche chiamati biomateriali, che fanno ormai parte della nostra quotidianità. Ma come definirli? Come descritto nel primo capitolo del saggio “Materiali per la vita” dall’autore Devis Bellucci, “i biomateriali sono sostanze o combinazioni di sostanze – farmaci esclusi – sviluppate con l’intento di riparare gli acciacchi dei nostri corpi che, si sa, vengono al mondo col timbro del tempo e dell’imperfezione”. La ricerca di biomateriali è infatti iniziata nell’antichità, ma è solo dalla seconda metà del ‘900 che si può parlare di scoperte rivoluzionarie nel settore. Tra storie di ricercatori, curiosità, aneddoti di scienza dei materiali e scoperte inattese, Bellucci accompagna il lettore in un viaggio tra i biomateriali più comuni.
- Di: Rachele Mazzaracca
Rendere la terapia genica più sicura
Le risposte immunitarie sono un problema per l’utilizzo clinico della terapia genica, ma la ricerca sta cercando un modo per aggirarle
Negli ultimi anni la terapia genica ha fatto passi da gigante, sia dal punto di vista della ricerca che per il via libera da parte degli enti regolatori. Basti pensare che dal 2012 al 2016 sono state approvate 3 terapie geniche, mentre dal 2018 ad oggi le approvazioni sono state ben 12, con un focus particolare per alcune forme di tumori e per delle rare patologie genetiche. Attualmente sono 12 le terapie geniche autorizzate in Europa e in commercio, di cui 7 disponibili anche in Italia. I risultati clinici si susseguono, la ricerca freme e le sperimentazioni cliniche aumentano, ma le risposte immunitarie alle terapie, con i loro effetti collaterali, anche gravi, potrebbero fungere da freno a questo processo. Questa preoccupazione è stata un argomento al centro del meeting annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), come raccontato in un recente articolo pubblicato su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il millirobot che “si arrampica” sulle pareti degli organi
Un corpo flessibile e la forma di un millepiedi: il robot è lungo solo pochi millimetri ma riesce a muoversi e ancorarsi alla parete gastrointestinale e delle vie respiratorie per portare terapie mirate
Forse un giorno scorrazzeranno nel nostro organismo per trasportare farmaci o eseguire biopsie e diagnosi mirate. Gli studi e i progetti su microscopici robot in grado di rotolare, strisciare e nuotare nel corpo umano sono sempre più numerosi e diversi prototipi stanno rapidamente venendo alla luce. Come quello realizzato dai ricercatori del Max Planck Institute for Intelligent Systems (Germania): un robot flessibile e wireless, lungo pochi millimetri che, come un abile scalatore, “si arrampica” su e giù lungo le pareti dell’intestino o delle vie respiratorie guidato da campi magnetici per diagnosticare malattie o somministrare farmaci. Grazie a un nuovo sistema di locomozione, può scalare superfici sia asciutte che umide, sia rigide che morbide. L’articolo è stato pubblicato a giugno su Science Advances.
- Di: Erika Salvatori
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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