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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Veicolare farmaci al cervello con le nanoparticelle
Nanoparticelle di oro eccitate da una luce laser agiscono sulle giunzioni strette della barriera emato-encefalica, aumentandone la permeabilità a farmaci e vettori per la terapia genica
Fondamentale per la protezione del tessuto cerebrale, la barriera emato-encefalica è anche un ostacolo all’ingresso della maggior parte dei farmaci nel cervello e quindi al successo di una terapia. Un team di ingegneri dell’università del Texas ha ideato una nuova tecnica a bersaglio molecolare per aumentare la permeabilità della barriera in modo reversibile e senza danni permanenti. Ad aprire le porte del cervello sono delle nanoparticelle di oro: attivate da un laser, producono una piccola forza meccanica, sufficiente ad allentare le giunzioni che tengono insieme la barriera. I ricercatori hanno usato questa strategia per veicolare nel tessuto cerebrale anticorpi e vettori per i farmaci o la terapia genica. I risultati sono pubblicati su Nano Letters.
- Di: Erika Salvatori
Un progetto statunitense per aumentare il numero di terapie geniche
Una partnership tra NIH, FDA, aziende private e organizzazioni non-profit ha favorito la nascita di un programma per lo sviluppo di terapie geniche rivolte a diverse patologie
Nella medicina moderna uno dei termini che ricorrono con più frequenza è “multidisciplinare”, inteso come un approccio che metta insieme le competenze di ambiti di studio diversi per affrontare una patologia, o meglio per farsi carico correttamente dei pazienti dalla diagnosi sino all’impostazione della terapia e al successivo follow-up. Ma guardando ai percorsi di ricerca necessari per sviluppare le nuove terapie avanzate, il significato di questo termine può essere interpretato in maniera più ampia e coinvolgere non solo il mondo della ricerca e della clinica, ma anche quello dell’impresa e l’universo delle associazioni. Ed è esattamente questo che si sta cercando di fare oltreoceano con la nascita di Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC).
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per i bambini farfalla, confermati i risultati
Qualche anno fa la storia di Hassan aveva fatto il giro del mondo: la terapia genica gli ha salvato la vita e oggi sta bene. A distanza di 5 anni la pelle trapiantata è sana, ce ne parla Michele De Luca
Nel 2015 Hassan, un bambino siriano di 7 anni affetto da epidermolisi bollosa giunzionale, è stato ricoverato nel centro ustioni dell’ospedale di Bochum in Germania per le ferite causate dalla rara patologia genetica che colpisce gli epiteli, ulteriormente aggravate da una infezione così grave da dovergli indurre il coma farmacologico. I medici, dopo aver fallito nel curare il piccolo paziente con le terapie disponibili, tentarono un’ultima cosa: contattarono il prof. Michele De Luca, Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa (CMR) “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia e Direttore Scientifico di Holostem Terapie Avanzate, per produrre dei lembi di pelle da trapiantare in cui il gene difettoso era stato corretto. A distanza di 5 anni e 5 mesi, Hassan sta bene e la sua nuova pelle cresce con lui.
- Di: Rachele Mazzaracca
Tumore del pancreas e mesotelioma nel mirino delle CAR-T
Sebbene ottenuti in fase preclinica, quindi ancora all’inizio del percorso di valutazione, i dati della CAR-T allogenica per contrastare due gravi tumori solidi promettono molto bene
Lo sconfinato universo dei tumori solidi rappresenta l’ultima frontiera da conquistare per le terapie a base di cellule CAR-T, che rappresentano una tangibile opportunità di guarigione per molti malati. Replicare i successi ottenuti contro le leucemie, il mieloma multiplo e i linfomi a grandi cellule B richiede costante impegno e tanta determinazione perché i tumori solidi innalzano ostacoli difficili da aggirare. I risultati presentati allo scorso convegno della Society for ImmunoTherapy of Cancer (SITC), svoltosi a Washington D.C., lasciano supporre che i progressi contro il mesotelioma e il tumore del pancreas non stenteranno ad arrivare.
- Di: Enrico Orzes
Mini-stomaci per studiare l’impatto di COVID-19 sui bambini
Uno team internazionale, che vede coinvolti diversi gruppi di ricerca italiani, ha sviluppato organoidi di stomaco per studiare gli effetti dell’infezione da SARS-CoV-2 sul sistema gastrointestinale
Per affrontare una malattia nuova - sotto tanti aspetti ancora sconosciuta - servono strumenti di ultima generazione, capaci di proiettare la mente di chi osserva oltre le barriere della contingenza. Un concetto ben noto agli scienziati che oggi si stanno adoperando contro il virus SARS-CoV-2. In tal senso più volte è stato dimostrato come gli organoidi esprimano un ottimo potenziale poiché consentono ai ricercatori di indagare a fondo i danni del virus, ricorrendo a modelli in vitro accurati e realistici. È in questa direzione che va lo studio pubblicato a metà novembre sulla rivista Nature Communications: sono stati prodotti in laboratorio mini-stomaci per studiare le infezioni da SARS-CoV-2 nei bambini.
- Di: Enrico Orzes
Le bambine CRISPR crescono. Come stanno Lulu, Nana ed Amy?
Secondo indiscrezioni sarebbero in salute. Ma non abbiamo informazioni sufficienti, né tecnologie abbastanza sofisticate, per valutare come l’editing condizionerà le loro vite
Destreggiandosi fra i no-comment e le dichiarazioni rilasciate a patto di mantenere l’anonimato, Nature Biotechnology ha fatto il punto sul caso delle due gemelline nate in Cina nell’autunno del 2018 e sul terzo bebè CRISPR venuto alla luce pochi mesi dopo nell’ambito dello stesso progetto. Il nome di fantasia assegnato a quest’ultimo implica che sia un’altra femmina: Amy. Le prime due possiamo continuare a chiamarle Lulu e Nana, gli pseudonimi scelti tre anni fa dal biofisico dell’università di Shenzhen He Jiankui per annunciarne la nascita su YouTube. La rivelazione arrivò dopo uno scoop giornalistico e venne confermata dallo scienziato stesso al Summit internazionale sull’editing del genoma umano che si teneva a Hong Kong.
- Di: Anna Meldolesi
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