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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR per un vaccino contro la leishmaniosi cutanea
Lo ha sviluppato un gruppo di ricercatori in Canada, combinando leishmanizzazione ed editing genomico. Buoni i risultati degli studi preclinici, ora si punta a un trial di Fase I
Mettere insieme tecnologie vecchie e nuove. È quello che hanno fatto i ricercatori della McGill University di Montreal in Canada, che hanno messo a punto un vaccino in grado di proteggere dalla diffusione del principale parassita della Leishmania, che causa la leishmaniosi cutanea. La strategia si basa su una nuova modalità di leishmanizzazione partendo da parassiti modificati geneticamente con CRISPR. Il vaccino – che gli sviluppatori ora vogliono testare in uno studio clinico di Fase I – potrebbe portare a importanti progressi contro questa malattia negletta che affligge ancora milioni di persone soprattutto nei Paesi più poveri delle aree tropicali e subtropicali. Lo studio, che ne ha dimostrato l’efficacia in modelli animali, è stato pubblicato lo scorso luglio su Nature Communications.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate approvate: salgono a 12 in Europa
Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi
La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.
- Di: Redazione
Cellule staminali per studiare l’insorgenza di specifici tumori
Uno studio statunitense punta a comprendere in che modo l’instabilità del DNA sia causa di un’aumentata incidenza del carcinoma a cellule squamose nei bambini con anemia di Fanconi
Qual è il filo rosso che unisce la ricerca con le cellule staminali, una forma di insufficienza midollare conosciuta come anemia di Fanconi e un tumore raro come il carcinoma a cellule squamose (SCC)? La risposta è in un articolo pubblicato lo scorso novembre sulla rivista Cell Stem Cell da un gruppo di ricercatori del Children’s Hospital Medical Center di Cincinnati che ha sfruttato le potenzialità delle cellule staminali per far luce sulle correlazioni genotipo-fenotipo di una patologia genetica rara e multiforme come l’anemia di Fanconi. Uno studio che aiuta a comprendere come i pazienti con questa grave malattia, che si manifesta in età scolare con un andamento progressivo, sviluppino con maggiore frequenza il carcinoma a cellule squamose.
- Di: Enrico Orzes
COVID-19. L’attesa del vaccino di AstraZeneca
Mentre l’ente regolatorio inglese ha concesso l’approvazione al vaccino italo-britannico a fine dicembre, le agenzie statunitensi ed europee prendono tempo e chiedono più dati
Dopo l’autorizzazione a fine dicembre del vaccino COVID-19 prodotto da Pfizer/BioNTech, per cui è già in atto il programma di vaccinazione in Italia, e la recentissima per quello di Moderna (il 6 gennaio in Europa e il 7 gennaio in Italia) , l’approvazione da parte della Commissione Europea del vaccino prodotto da AstraZeneca si sta facendo attendere e sta facendo discutere. Al centro del dibattito il dosaggio e la sua efficacia. Un’attesa che avrà un impatto importante sull’Italia che aveva puntato fin da subito sul vaccino italo-britannico con la speranza che potesse giungere rapidamente sul mercato e arrivare nel nostro Paese in quantità massicce. Diversa invece la decisione dell’ente regolatorio inglese (MHRA) che ha dato il via libera lo scorso 30 dicembre.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: un’opportunità per l’Italia
Un documento di oltre 200 pagine che affronta diverse tematiche che ruotano attorno alle terapie digitali, evidenziando il valore e i vantaggi che offrono e le incertezze ancora presenti
Il 2020 è stato l’anno delle terapie digitali. Oltre 150 sono gli articoli scientifici censiti, ad oggi, su Medline su questi temi, 80 dei quali solo nell’ultimo anno. Non pochi per una disciplina nata poco più di due anni fa e riservata allora a un pubblico di nicchia interessato alle nuove tecnologie. Nonostante questo boom, le terapie digitali sono una tematica ancora poco conosciuta (soprattutto nel nostro Paese) e che solleva tante domande dal punto di vista tecnico, sanitario e regolatorio. Quesiti per cui è stato avviato un progetto denominato “Terapie Digitali per l’Italia”, frutto della collaborazione di un gruppo interdisciplinare (a cui appartiene anche chi scrive), che ha pubblicato oggi un documento di oltre 200 pagine dal titolo “Terapie digitali: un’opportunità per l’Italia” sulla rivista Tendenze Nuove.
- Di: Eugenio Santoro - Responsabile del laboratorio di informatica medica, Dipartimento di Salute Pubblica presso l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e membro del gruppo “Terapie Digitali per l’Italia”
Digital health: una partnership innovativa per l’app Kaia COPD
Accordo strategico per la commercializzazione in Europa di una app dedicata alla riabilitazione polmonare. È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio
Kaia Health, azienda leader nel settore delle terapie digitali, e il Gruppo Chiesi, azienda farmaceutica internazionale, hanno sottoscritto una partnership esclusiva per la commercializzazione in Europa di Kaia COPD Management, una app per la riabilitazione polmonare in pazienti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio: l’obiettivo dell’accordo è di offrire ai pazienti una soluzione digitale che contribuisca a migliorare i risultati dei trattamenti per la BPCO, introducendo un cambiamento comportamentale, piuttosto che la somministrazione di altri farmaci.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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