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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Domande e dubbi sul Coronavirus? Oltre 25 esperti a disposizione su OMaR
Sul portale di Osservatorio Malattie Rare sono a disposizione oltre 25 specialisti medici per rispondere online alle domande dei cittadini, che siano affetti da malattie rare o meno
È un momento di emergenza mondiale e nazionale e le informazioni disponibili sono ormai troppo spesso fake-news e consigli dispensati da chi non ha le competenze necessarie per farlo. Questo provoca la diffusione di ansia e comportamenti non in linea con le raccomandazioni dell’OMS e del nostro Ministero della salute, rischiando di peggiorare la già delicata situazione. Scienziati di tutto il mondo stanno combattendo contro il tempo per mettere a punto un vaccino ad hoc e trovare terapie efficaci contro la COVID-19 (la patologia virale causata da SARS-CoV-2): sviluppo di nuovi farmaci, studi su efficacia e sicurezza di farmaci già autorizzati per altre malattie, tra cui anche terapie avanzate. Ma le evidenze scientifiche sono ancora poche e i dati sono in continua evoluzione. È fondamentale stare attenti e scegliere fonti di informazione autorevoli: Osservatorio Malattie Rare ha risposto a questa necessità con il servizio gratuito “L’esperto risponde” dedicata al tema “Malattie rare e Coronavirus”, a disposizione di malati rari e non solo.
- Di: Redazione
Combinare terapia genica ed editing genomico per malattie del metabolismo
Un innovativo approccio ha prodotto interessanti risultati in un modello sperimentale per il deficit di ornitina transcarbamilasi
Uno dei peggiori errori che si possano fare in campo scientifico è quello di ragionare per compartimenti stagni. Seguire linee di pensiero trasversali e adottare approcci multidisciplinari è il modo migliore per ottenere buoni risultati dalle proprie ricerche e poter avanzare nella battaglia contro gravi patologie. E questo è l’approccio seguito nello studio pubblicato, lo scorso febbraio sulla rivista Science Advances, da un gruppo di studiosi dell’Università della Pennsylvania e del Children’s National Hospital di Washington, i quali hanno saputo combinare i benefici della terapia genica con quelli dell’editing genomico per trattare una rara patologia del metabolismo.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate in aumento: come gestire la produzione?
L’industria biotecnologica ha bisogno di impianti dedicati alle terapie geniche e cellulari. La richiesta aumenta e in futuro la produzione dovrà essere sempre più automatizzata
Il settore è in crescita esponenziale, molte terapie avanzate sono in fase di approvazione e oltre mille sperimentazioni cliniche sono in corso nel mondo intero. Secondo alcune stime entro il 2030 saranno lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche. Tuttavia, sebbene il progresso nel campo delle biotecnologie sia un fattore positivo, la complessità nella produzione e nella gestione delle terapie è indiscutibile e bisognerà trovare al più presto una soluzione praticabile. Le sfide ci sono a ogni livello: dallo sviluppo iniziale ai test di sicurezza ed efficacia, dalla produzione dei vettori all’aspetto regolatorio. Gli impianti di produzione, più simili a grandi laboratori che a stabilimenti industriali, dovranno aumentare in numero e produttività per rispondere alle necessità attuali.
- Di: Rachele Mazzaracca
Trapianto di cromosoma. Il percorso di sperimentazione continua
La tecnica, sviluppata da ricercatori italiani, prevede la possibilità di correggere nelle cellule staminali umane il difetto che causa una grave malattia rara come la sindrome di Lesch-Nyhan
Nel campo della biologia - come in tutti gli ambiti di studio d’altra parte - per ottenere risultati utili al miglioramento delle conoscenze è necessario osare e provare a realizzare cose mai fatte in precedenza. Ovviamente, sempre le buone pratiche della ricerca e dell’etica. Se quelli della prof.ssa Marianna Paulis, e del suo gruppo di ricerca presso l’Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR-Irgb), saranno risultati straordinari lo diranno solo le future pubblicazioni, ma di certo la loro tecnica di trapianto di cromosoma è qualcosa di mai tentato da altri prima.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T, dal veleno dello scorpione una speranza per il glioblastoma
La clorotossina è stata usata per sviluppare una terapia più precisa ed efficace per questo grave tumore del cervello. In avvio uno studio clinico negli Stati Uniti.
Certe volte anche le cose negative possono tornare utili, o come si suol dire “non tutto il mal vien per nuocere”. Cosi è per il caso del veleno dello scorpione: utilizzato da un gruppo di scienziati, dell’Istituto per i Tumori “City of Hope” in California, per sviluppare una nuova versione di terapia CAR-T per il glioblastoma. La clorotossina (CLTX) estratta dal veleno dello scorpione, infatti, già in precedenza aveva dimostrato la capacità di riconoscere e legarsi alle cellule di questo grave tumore cerebrale. Motivo per cui il team di ricerca ha deciso di utilizzarla per progettare un nuovo recettore dell'antigene chimerico (CAR) in grado di superare le limitazioni delle attuali terapie CAR-T per il glioblastoma, che finora sono risultate non efficaci. Lo studio preclinico è stato pubblicato il 4 marzo su Science Translational Medicine e sulla base di questi risultati è in partenza un trial clinico di Fase I.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia cellulare per HIV: il successo del “paziente di Londra”
Un anno fa abbiamo parlato di remissione a lungo termine, ora, a distanza di 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, si può parlare di cura
Un recente studio sul “paziente di Londra” ha confermato l’assenza del virus attivo nel sangue a 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, cioè quei farmaci che permettono di tenere sotto controllo l’infezione da HIV. Si tratta della seconda persona sieropositiva che ha subito un trapianto di midollo da un donatore con una mutazione nel DNA che rende le cellule resistenti all’infezione di HIV. Questi risultati confermano che la tecnica, descritta per la prima volta più di dieci anni fa grazie al caso del “paziente di Berlino”, è replicabile. Il case report è stato pubblicato il 10 marzo su The Lancet HIV Journal e presentato alla Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections.
- Di: Rachele Mazzaracca
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