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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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La scienza non ha genere, ma per ora neanche equità
Ieri, domenica 11 febbraio, è stata celebrata la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza. Ma c’è ancora molta strada da fare per raggiungere l’inclusività
Il mondo della scienza ha assistito a notevoli progressi nei campi della biotecnologia, biologia e genetica – materie alla base dello sviluppo delle terapie avanzate - grazie agli incessanti sforzi di numerose menti brillanti. Sebbene storicamente siano ambiti dominati dagli uomini, le donne hanno svolto ruoli chiave nel plasmare queste discipline, nel raggiungere i grandi traguardi scientifici e nel cercare di superare le difficoltà legate al genere. Alcune sono arrivate al Premio Nobel, altre no, ma questo non significa che il loro contributo valga meno. Su Osservatorio Terapie Avanzate abbiamo già parlato di Rosalind Franklin, di Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier e, più di recente, di Katalin Karikò, ma non sono certo le uniche che meritano di essere citate. E la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza, che da nove anni viene celebrata dalle Nazioni Unite, ci offre un’occasione per parlare di altre scienziate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Occhio ai geni coinvolti nelle patologie della vista!
Nelle distrofie retiniche ereditarie l’esecuzione di un test genetico conduce a una rapida e precisa diagnosi di malattia e facilita l’avvio al trattamento, compreso quello con terapia genica
Usher, Stargardt, Leber. A leggere questi nomi si potrebbe immaginare appartengano ai membri di una band di musica heavy-metal finlandese, invece si tratta dei componenti di un gruppo meno rumoroso e più pericoloso: quello delle distrofie ereditarie della retina, costituito da varie malattie rare (e ultra-rare) dell’occhio correlate a seri disturbi della vista. Con la loro ridotta incidenza sul piano individuale esse sono poco note al grande pubblico, ma globalmente rappresentano un problema da conoscere, o meglio, da riconoscere per tempo in modo tale da iniziare tempestivamente i trattamenti. Lo conferma la professoressa Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate: in Parlamento si discute di sostenibilità e accesso
Presentata un’interrogazione parlamentare sulle misure da adottare per attuare innovativi modelli di finanziamento di queste terapie e garantire un equo accesso a tutti i pazienti potenzialmente eleggibili
Lo scorso 6 febbraio, la Senatrice Elisa Pirro ha presentato un’interrogazione, a risposta in Commissione X - Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale – con la quale ha richiesto chiarimenti al Ministro della Salute in merito alle misure da adottare per facilitare l'accesso dei pazienti alle terapie avanzate. Secondo quanto riportato nel testo dell’atto di sindacato ispettivo, da diverso tempo ormai, il Parlamento è impegnato a individuare delle soluzioni normative volte a consentire l’accesso ai pazienti alle terapie avanzate ma il Ministro della Salute non ha ancora provveduto a convocare il Tavolo interministeriale sulle terapie avanzate, volto ad individuare una soluzione normativa per rendere sostenibile l’acquisto delle terapie avanzate, che possa tenere conto delle caratteristiche intrinseche delle stesse e della loro componente di spesa di investimento.
- Di: Roberta Venturi
CAR-T: decentralizzare la produzione per far fronte alle richieste
Crescono le indicazioni per cui le CAR-T sono approvate e, di conseguenza, servono nuove strategie per ottimizzare i processi produttivi e garantire accesso ai pazienti
Quello delle terapie a base di cellule CAR-T è ormai un pianeta dalle notevoli dimensioni che orbita nella galassia delle terapie avanzate: sono sei i prodotti sbarcati sui mercati statunitense ed europeo negli ultimi 5 anni, con indicazioni in costante aumento. Le CAR-T stanno riuscendo lì dove la chemioterapia aveva fallito, ottenendo l’approvazione degli organi regolatori contro le forme recidivanti o resistenti a più linee di trattamento di leucemia linfoblastica acuta (ALL), linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e mieloma multiplo. Man mano che nuovi risultati giungono dagli studi clinici in corso il ventaglio delle indicazioni d’uso si allarga e cresce il numero di pazienti che può accedere a queste innovative terapie. Ciò solleva un serio problema di produzione che, senza utili soluzioni e strategie efficaci, potrebbe costituire una reale limitazione all’accesso. Una review pubblicata sulla rivista Nature analizza l’attuale quadro proponendo due nuove vie di produzione e distribuzione.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per il Parkinson: un altro passo avanti
Buoni i dati preliminari su sicurezza ed efficacia dello studio clinico di Fase Ib condotto su undici pazienti. È ora in corso la pianificazione del trial di Fase II
Descritta per la prima volta nel 1817 dal medico britannico James Parkinson nello studio “An Assay on the Shaking Palsy” (“Un saggio sulla paralisi tremante”), la malattia di Parkinson è la seconda patologia neurodegenerativa più diffusa dopo l’Alzheimer. Nonostante i due secoli dalla scoperta e l’elevata incidenza, l’eziologia del Parkinson resta ancora nebulosa e le terapie a disposizione mirano ad alleviarne i sintomi senza riuscire ad arrestarne il decorso. Partendo da queste basi, la comunità scientifica ha deciso, già da qualche anno, di puntare sulle terapia avanzate. A gennaio l’azienda Asklepios BioPharmaceutical (AskBio – filiale indipendente di Bayer), ha annunciato i dati preliminari dello studio clinico di Fase Ib condotto con la terapia genica AB-1005 su undici pazienti affetti da Parkinson.
- Di: Giulia Virtù
Un impianto cutaneo per l’insulina contro il diabete di tipo 1
Un nuovo dispositivo permette l’impianto di cellule produttrici di insulina sotto la pelle senza scatenare una reazione immunitaria. Potrebbe rivoluzionare la gestione del diabete
Tutti i giorni per tutta la vita: il paziente affetto da diabete di tipo 1 non può mai sospendere la terapia insulinica. L’iniezione quotidiana di questo ormone, che il corpo non riesce a produrre da solo, è una questione di vita o di morte. Un’innovazione in questo campo arriva da un nuovo impianto sottocutaneo sviluppato dalle università di Cornell, Ithaca (Stati Uniti) e di Alberta, Edmonton (Canada), una promettente alternativa alle iniezioni giornaliere, ma anche ai trapianti o terapie cellulari che richiedono la somministrazione a vita di immunosoppressori. Il nuovo dispositivo, invece, funziona senza la necessità di ricorrere all’immunosoppressione e potrebbe rivoluzionare la gestione del diabete e semplificare la vita di chi lotta con questa malattia cronica. I risultati sono stati pubblicati su Nature Biomedical Engineering.
- Di: Erika Salvatori
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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