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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Nanoparticelle di grasso e mRNA per le malattie ereditarie della retina
Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto una nuova strategia di terapia genica basata su nanoparticelle lipidiche in grado di veicolare mRNA terapeutici nei fotorecettori
Le malattie ereditarie della retina sono causate da mutazioni del DNA che compromettono il funzionamento e la sopravvivenza di cellule essenziali per il processo visivo, attraverso meccanismi fisiopatologici complessi e non contrastabili con i farmaci tradizionali. Le strategie terapeutiche più innovative mirano a far esprimere nelle cellule del paziente una molecola in grado di compensare il difetto genetico, agendo a monte del processo fisiopatologico. A tal fine si può utilizzare DNA veicolato mediante vettori virali o mRNA (RNA messaggero) veicolato mediante nanoparticelle lipidiche. Quest’ultimo sistema offre notevoli vantaggi, un recente studio pubblicato su Science Advances mostra come lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche specifiche per i fotorecettori apra la porta a nuove opportunità terapeutiche per molte malattie ereditarie della retina che conducono a cecità.
- Di: Jung Hee Levialdi Ghiron
Approvata in Europa la prima terapia genica per l’emofilia B
La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di etranacogene dezaparvovec, trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave della malattia del sangue
L'emofilia B da moderata a grave richiede la somministrazione continua e per tutta la vita del Fattore IX della coagulazione per prevenire le emorragie. Questo può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti: rispondere a un bisogno medico insoddisfatto, e liberare i pazienti dall’onere delle infusioni, è l’obiettivo della terapia genica one-shot etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix®) per il trattamento della carenza congenita del Fattore IX. CSL Behring, l’azienda che ha rilevato lo sviluppo clinico da UniQure, ha ottenuto l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio da parte degli enti regolatori europei, dopo aver ottenuto il parere positivo espresso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'European Medicines Agency a dicembre 2022.
- Di: Redazione
Cellule staminali: come fare uno studio sugli esseri umani
In questi ultimi anni è cresciuto il numero delle terapie basate sulle cellule staminali che arrivano in fase avanzata di sperimentazione: quali sono i punti fondamentali di questo percorso?
Lavorare con le cellule staminali richiede diverse accortezze e il percorso che va dai primi studi in laboratorio fino alla terapia vera e propria non è semplice, anzi è spesso tortuoso e interrotto prima del previsto. Gli studi clinici con le staminali cosiddetti “first-in-human” (cioè i primi studi sugli esseri umani) stanno aumentando e, con essi, le informazioni a disposizione degli studiosi su come portare avanti al meglio questo tipo di sperimentazione. In un articolo recentemente pubblicato su Stem Cell Reports, alcuni accademici che si occupano di studiare terapie a base cellule staminali – tra cui la prof.ssa Graziella Pellegrini del Centro di Medicina Rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia - hanno condiviso la loro conoscenza e sottolineato quali siano le sfide principali per trasformare una strategia terapeutica basata sulle staminali in una terapia approvata.
- Di: Rachele Mazzaracca
Dai vaccini all’editing genomico, il futuro è nelle gocce di grasso
La pandemia ha accelerato i progressi nel campo delle nanoparticelle lipidiche e adesso a beneficiarne saranno le terapie avanzate che si basano sul sistema CRISPR
I problemi della terapia genica sono tre: vettori, vettori, vettori. Il primo a dirlo potrebbe essere stato il premio Nobel Harold Varmus, poi tanti ricercatori hanno ripreso questo slogan che resta tuttora vero. Volendo aggiornare la celebre frase, comunque, si potrebbe aggiungere che le sfide sono tre: manufacturing, manufacturing, manufacturing. In effetti, oltre a progettare sistemi sempre più efficienti e sicuri per trasportare nei tessuti giusti le molecole necessarie a correggere il DNA, bisogna riuscire a produrli su larga scala, per poter rendere i trattamenti disponibili a un numero potenzialmente elevato di pazienti. La buona notizia è che i recenti progressi in questa direzione sono stati notevoli.
- Di: Anna Meldolesi
Una terapia genica “made in Italy” per il glioblastoma e altri tumori solidi
Dalla ricerca in laboratorio alla sperimentazione clinica, passando dalla produzione. Questa è la storia (tutta italiana) di come nasce una terapia avanzata
Un tumore aggressivo per il quale non esiste ancora un trattamento efficace e una terapia genica, originata da un filone di ricerca italiano, che grazie all’accordo tra due realtà - AGC Biologics e Genenta Science - sta procedendo nel suo cammino di sviluppo. Sono questi i protagonisti di una storia “made in Italy”, pervasa dall’intenso desiderio di bucare la coltre di nuvole scure che grava su parte dell’imprenditoria italiana, dando una nuova speranza alle persone affette da glioblastoma multiforme per cui oggi non sono disponibili cure risolutive. La raccontano all’Osservatorio Terapie Avanzate Luca Alberici e Sabrina Cazzaniga, rispettivamente CEO e Direttore GMP Manufacturing e Qualified Person di AGC Biologics, insieme a Pierluigi Paracchi, co-fondatore e CEO di Genenta.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per il deficit di AADC: nuova vita per una bimba
La piccola Rylae-Ann, bambina thailandese affetta dal deficit di AADC, è rinata grazie alla terapia genica
Nelle fotografie pubblicate dall’Associated Press Rylae-Ann Poulin appare sorridente e felice mentre cammina, legge, corre, gioca, si arrampica e impara ad andare a cavallo: in una parola vive. Fa tutto quello che sarebbe lecito aspettarsi da una bimba di quattro anni. Solo che questa piccola thailandese non è una bambina come le altre. A causa di una rarissima patologia di origine genetica - il deficit di AADC, che comporta un’inadeguata sintesi di alcuni neurotrasmettitori - a un anno di vita Rylae-Ann non gattonava né parlava e non era neppure in grado di tenere il capo in posizione eretta. Poi la rinascita: il 13 novembre 2019 le è stata somministrata la terapia genica eladocagene exuparvovec e, da quel giorno, non ha fatto che migliorare.
- Di: Giulia Virtù
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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