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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Si fa più vicina la terapia genica per il deficit di AADC
Prof. Vincenzo Leuzzi (Università Sapienza di Roma): “È un salto di qualità per coloro che sono affetti dalla presentazione grave della malattia”
Pochi giorni fa il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso il suo benestare alla commercializzazione di una terapia genica in grado di cambiare la qualità di vita dei pazienti affetti dal deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC). Si tratta di una malattia genetica ultra-rara, di cui si contano poco più di 200 casi in tutto il mondo e che può presentarsi in forma grave con una diminuzione del tono muscolare, riduzione dei movimenti volontari, crisi oculogire e disfunzioni del sistema nervoso autonomo. A spiegare il valore di questa innovativa terapia è il prof. Vincenzo Leuzzi, Ordinario di Neuropsichiatria Infantile all’Università Sapienza di Roma, precisando come il deficit di AADC sia una realtà che in pochi conoscono dettagliatamente.
- Di: Enrico Orzes
Tre vaccini a RNA in sperimentazione per l’HIV
A marzo è stato avviato uno studio clinico di Fase I per la valutazione di tre vaccini sperimentali contro l'HIV basati su una piattaforma di mRNA, la stessa tecnologia usata per quelli contro COVID-19
I vaccini a RNA saranno in grado di proteggerci dall’HIV? Scoprirlo è l’obiettivo del trial clinico di Fase I, iniziato pochi mesi fa negli Stati Uniti, per valutare tre diversi vaccini sperimentali. Infatti, il National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), parte dei National Institutes of Health (NIH), ha recentemente dato avvio allo studio clinico HVTN 302, la cui sperimentazione è portata avanti dall’HIV Vaccine Trials Network. Lo studio – multicentrico, randomizzato e in aperto – ha già arruolato i primi 12 partecipanti, sui 108 adulti previsti in totale, di età compresa tra i 18 e i 55 anni e sieronegativi. L’ipotesi principale è che questa tipologia di vaccino sia sicura e ben tollerata e in grado di far produrre anticorpi utili a prevenire l’infezione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica: pubblicato il report AIFA
Una terapia avanzata ideata e sviluppata in Italia per il trattamento di una patologia rara e a rapida progressione che danneggia irreversibilmente il sistema nervoso
Lo scorso 20 maggio l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il report tecnico-scientifico su atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy), terapia genica ex vivo per la leucodistrofia metacromatica (MLD). Approvata in Europa nel 2020, è il frutto di un lungo percorso di ricerca portato avanti per oltre 15 anni dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e di un’alleanza strategica con Orchard Therapeutics. In seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del farmaco (in Classe H), avvenuta a marzo 2022, il report tecnico-scientifico fornisce informazioni sintetiche su aspetti regolatori, clinici e di sicurezza, ma anche sul profilo di costo-efficacia.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T contro malattie autoimmuni, e non solo…
Malattie cardiache, disordini autoimmuni, fibrosi e senescenza cellulare. I programmi di utilizzo delle CAR-T vanno ben oltre l’oncologia
Forse non tutti sanno che le prime versioni delle cellule CAR-T sono state testate nel campo delle malattie infettive e, più precisamente, contro il virus dell’HIV. È questa la premessa che fanno Haig Aghajanian, Joel G. Rurik e Jonathan A. Epstein, ricercatori dell’Università della Pennsylvania (Stati Uniti), nella loro review pubblicata a fine febbraio sulle pagine della rivista Nature Metabolism e dedicata alle future prospettive di sviluppo delle terapie CAR-T. Infatti, se linfomi e leucemie si sono rivelati bersagli ideali per questa forma di immunoterapia, le sfide aperte rimangono quelle dell’oncologia solida e delle malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
Tornare a sentire grazie alla medicina rigenerativa
Utilizzare piccole molecole in grado di “svegliare” le cellule ciliate dormienti situate nell’orecchio interno e ripristinare l’udito. L’innovativo approccio è in fase di sperimentazione clinica
Tornare a sentire grazie ad una terapia rigenerativa. È l’obiettivo di Frequency Therapeutics, uno spinout del Massachusetts Institute of Technology (MIT) di Boston, negli Stati Uniti, che grazie all’intuizione di alcuni ricercatori sta sviluppando una tecnica in grado di “svegliare” le cellule ciliate dormienti situate nell’orecchio interno umano. La terapia – nota come FX-322 – è indicata per la perdita dell'udito neurosensoriale ed è già stata testata su circa 200 persone con risultati interessanti. Attualmente è in corso uno studio clinico di Fase II per verificare efficacia e sicurezza della terapia, somministrata mediante iniezione intratimpanica, negli adulti con ipoacusia neurosensoriale acquisita (SNHL).
- Di: Cristina Tognaccini
Usare l’mRNA per guarire le fratture ossee
In uno studio preclinico, condotto su un modello murino, ne è stata dimostrata la fattibilità con una tecnologia simile a quella usata per i vaccini contro il COVID-19
Erano in molti a ritenere che lo sviluppo dei vaccini contro il virus SARS-CoV-2 ad opera di aziende come BioNTech e Moderna avrebbe proiettato le terapie a RNA nel firmamento delle nuove tecnologie, dato l’ampio ventaglio di condizioni mediche a cui esse possono rivolgersi. E, infatti, lo studio pubblicato lo scorso febbraio dai ricercatori della Mayo Clinic (Stati Uniti) sulla rivista Science Advances conferma che la tecnologia dell’mRNA può trovare terreno fertile anche in settori diversi da quelli della virologia. Uno di questi è l’ortopedia dal momento che i dati dello studio citato confermano la validità di questo approccio nella rigenerazione dell’osso fratturato.
- Di: Enrico Orzes
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