IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Distrofie retiniche ereditarie e terapia genica: è possibile riacquistare la vista
In Italia sono 15 i pazienti pediatrici complessivamente trattati con la terapia genica grazie alla diagnosi precoce
Roma, 30 marzo 2022 – Ci sono voluti oltre 20 anni di ricerca ma oggi, finalmente, per le persone affette da distrofie retiniche causate da un gruppo di specifiche mutazioni genetiche c’è la possibilità, previa una diagnosi precoce, di poter riacquistare la vista, e questo grazie ad una terapia avanzata: la terapia genica. In Europa l’Italia può vantare una posizione di grande rilievo, con 15 pazienti pediatrici complessivamente trattati, al pari della Germania: ben 12 di questi bimbi sono stati curati a Napoli, presso la Clinica Oculistica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Università degli Studi della Campania “L. Vanvitelli”, diretta dalla prof.ssa Francesca Simonelli, che ha raccontato questa eccellenza partenopea e italiana nel corso dell’evento di formazione per giornalisti "Dalla sperimentazione alla pratica clinica - Comunicazione e impatto, presente e futuro delle Terapie Avanzate" organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate in collaborazione con Primopiano Academy e con il contributo non condizionante di Celgene - ora parte di BMS, Novartis, PTC Therapeutics Roche e Sanofi.
- Di: Redazione
Terapie avanzate: presente e prospettive future di questo importante settore innovativo
All’incontro di formazione per la stampa, organizzato da OTA e Primopiano Academy, hanno preso parte esperti che hanno ideato e portato fino al letto dei pazienti tali terapie
Roma, 30 marzo 2022 – “All’inizio di questo secolo l’ambito cardiovascolare è stato investito da un senso di attesa nei confronti di queste nuove terapie avanzate generando le più grandi speranze circa l’arrivo al letto del paziente di nuove forme di trattamento per malattie gravi. Quasi vent’anni più tardi, sebbene esista in Europa una terapia cellulare approvata come hospital exemption per le forme più gravidi ischemia cardiaca, molte speranze si sono trasformate in delusioni. Oggi disponiamo di terapie avanzate che vent’anni fa erano solo fantasia e per ottenerle siamo passati attraverso fallimenti e brusche fermate. Quei fallimenti sono stati necessari per arrivare al punto in cui siamo e da quelli dovremo imparare come andare oltre e tagliare nuovi traguardi”. Così il prof. Giulio Pompilio, Direttore Scientifico e Responsabile dell’Unità di Biologia Vascolare e Medicina Rigenerativa presso l’IRCCS Centro Cardiologico Monzino, e Presidente del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA), ha aperto un incontro di formazione destinato ai giornalisti – dal titolo "Dalla sperimentazione alla pratica clinica. Comunicazione e impatto, presente e futuro delle terapie avanzate" – organizzato da OTA in collaborazione con Primopiano Academy e con il contributo non condizionante di Celgene - ora parte di BMS, Novartis, PTC Therapeutics, Roche e Sanofi.
- Di: Redazione
Media Tutorial: terapie avanzate, dalla sperimentazione alla pratica clinica
"Dalla sperimentazione alla pratica clinica - Comunicazione e impatto, presente e futuro, delle terapie avanzate": un corso ECM per giornalisti
Una mattinata di formazione ECM dedicata ai giornalisti per un aggiornamento nell'ambito delle terapie avanzate: l'evento - che si terrà il 30 marzo 2022 dalle ore 10 alle ore 13 - è organizzato da Primo Piano Academy in collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate. Il corso, accreditato sulla piattaforma dell'Ordine dei Giornalisti, è aperto alle iscrizioni dei giornalisti a partire da oggi 1° marzo 2022. Le adesioni verranno raccolte in ordine cronologico di arrivo: 3 i crediti formativi previsti per i giornalisti che partecipano al corso (max 50 partecipanti). I posti per giornalisti sono terminati ma ci si può ancora accreditare come uditori, fino a esaurimento posti, inviando un’email con il proprio nome/cognome all’indirizzo di posta elettronica Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo..
- Di: Redazione
Giulio Pompilio nominato Presidente del Comitato Scientifico di OTA
Il medico, pioniere delle terapie avanzate in ambito cardiaco, era fino a poco fa il rappresentante alternate dell’Italia nel CAT EMA
Roma, 23 marzo 2022 – Il Prof. Giulio Pompilio, che ha rappresentato l’Italia in qualità di Delegato Alternate nel Comitato delle Terapie Avanzate dell'EMA, da oggi è a capo del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, think tank nato nel 2019 che ha già prodotto la prima Consensus italiana interamente dedicata al valore delle terapie avanzate e che si pone come una vera e propria piattaforma di confronto tra il mondo della ricerca e i principali stakeholder (industria, istituzioni pubbliche, rappresentanti dei pazienti e cittadini), per permettere uno sviluppo della cultura delle terapie avanzate in Italia e per promuovere, attraverso l’omonima testata giornalistica, una corretta informazione su queste tematiche. Le terapie avanzate sono una questione recente: con questo termine si indicano infatti quelle terapie innovative basate su terapia genica, terapia cellulare ed ingegneria tessutale che stanno rivoluzionando la medicina e offrendo nuove possibilità a gravi malattie per cui fino a ieri non c’era alcuna prospettiva di cura.
- Di: Redazione
Venticinque anni di terapia genica: a che punto siamo?
Una meta-analisi dei ricercatori dell’Istituto SR-Tiget di Milano confronta i più importanti articoli riguardanti l’applicazione della terapia genica ex vivo. Ce ne parla la dott.ssa Francesca Tucci
Da bambini a tutti è capitato di disegnare almeno una volta la “linea del tempo”, un compito che le maestre assegnavano per far sì che l’alunno potesse meglio ricordare il concatenamento degli eventi nella storia. Era uno strumento utile per meglio approcciarsi alla dimensione temporale dei fatti e riassumere un dato periodo storico tenendo fermi alcuni punti di riferimento. Ed è stato questo l’intento che si sono proposti i ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano con la recente pubblicazione sulle pagine della rivista Nature Communications di una meta-analisi dedicata alla terapia genica ex vivo. A chiarire il significato di questo lavoro è la dott.ssa Francesca Tucci, dell’U.O. di Immunoematologia Pediatrica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, prima autrice dell’articolo.
- Di: Enrico Orzes
Un pesce bioibrido formato da cellule cardiache umane
Il battito delle cellule gli permette di nuotare, muovendo la pinna caudale al ritmo del cuore. L’obiettivo è studiare i meccanismi alla base di malattie cardiache e realizzare un cuore artificiale
Non tutti i robot sono fatti di plastica o metallo, quelli del futuro saranno sempre più simili ai cyborg dei racconti di fantascienza. I ricercatori di Harvard ne hanno realizzato uno che ha l’aspetto di un pesce – e nuota come un pesce – ma in realtà è una macchina bioibrida: integra cellule muscolari cardiache, derivate da staminali umane, con componenti sintetici per emulare le caratteristiche dei viventi. Nuota grazie alle proprietà meccano-elettriche del muscolo cardiaco, per mezzo di un ciclo di movimenti di contrazione e rilassamento. Come riporta l’articolo pubblicato su Science, la macchina ha continuato a "vivere" e nuotare per più di 100 giorni. Una tecnologia che potrebbe aiutare a comprendere i meccanismi biologici alla base delle malattie cardiache, fino alla realizzazione di un cuore artificiale.
- Di: Erika Salvatori
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
