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News
HIV: un nuovo caso di guarigione spontanea
Una donna di 30 anni è guarita dall'infezione di HIV senza terapie: si tratterebbe del secondo caso. Capire i meccanismi con cui è stato eliminato il virus potrebbe aprire le porte a nuove terapie per l’AIDS
Come riportato a metà novembre in uno studio pubblicato su Annals of Internal Medicine, una donna argentina ha eliminato il virus dal proprio organismo senza aver ricevuto un trapianto di cellule staminali o altre terapie note. Si tratta del secondo caso di remissione spontanea di HIV e il percorso clinico è sovrapponibile a quello documentato l’anno scorso, quando venne identificato il primo caso di questo tipo. Alla base dell’insolito evento c’è il sistema immunitario, che ha soppresso il virus senza l’aiuto di farmaci. Comprendere i meccanismi alla base di questa risposta immunitaria potrebbe essere d’aiuto per la lotta contro l’AIDS, di cui oggi si celebra la giornata mondiale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Organoidi cerebrali per studiare le malattie neurodegenerative
I mini-cervelli si sono dimostrati degli ottimi modelli per studiare la patogenesi di malattie come la SLA o per testare nuovi farmaci in via di sviluppo
Non hanno una coscienza e non pensano, ma i mini-cervelli generati in laboratorio dalle cellule staminali dei pazienti possono aiutare gli scienziati a studiare le malattie neurologiche nella fase precoce, prima della comparsa dei sintomi. A Cambridge, i ricercatori hanno riprodotto in 3D un cervello umano in miniatura, ottenuto a partire dalle cellule staminali di un paziente affetto da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e demenza fronto-temporale. Sono riusciti a mantenere in vita questi mini-cervelli in laboratorio per oltre un anno, un risultato mai raggiunto prima che ha permesso di rilevare cambiamenti strutturali e funzionali nella corteccia cerebrale, che potrebbero avere luogo già a partire dalla nascita. I risultati sono stati pubblicati su Nature Neurosciences.
- Di: Erika Salvatori
Una terapia genica per aerosol contro la fibrosi cistica
Gli Stati Uniti si apprestano all’avvio di uno studio clinico per una terapia genica da somministrare come un aerosol. Il trattamento è pensato per molti pazienti, indipendentemente dalla loro mutazione
Un antico detto popolare contenuto in un libro di almanacchi e filastrocche invitava a considerare poco sano il bambino la cui fronte “sa da sale quando la sia bacia”. I nonni dei nostri nonni, pur senza conoscerne l’origine genetica avevano compreso il principale problema legato alla fibrosi cistica, una rara malattia genetica contraddistinta proprio da un aumentata secrezione di sali, con un muco così vischioso da ostruire i dotti di organi vitali come i polmoni o il pancreas. Sebbene oggi esistano alcune opportunità di trattamento, manca ancora una cura specifica per questa patologia, e ciò genera aspettative molto alte intorno alla terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Progressi nella lotta al glioblastoma
Uno studio italiano punta ad una specifica CAR-T contro questo aggressivo tumore del cervello, indagando anche la via migliore per far giungere le cellule immunitarie a contatto con quelle tumorali
Le terapie a base di CAR-T sono in continua evoluzione e le promesse si allargano su nuovi orizzonti. Lo dimostrano i traguardi tagliati nel campo dell’onco-ematologia e lo confermano i risultati che stanno giungendo anche sul terreno di gioco dei tumori solidi. Come nel caso del glioblastoma, tra i più noti e aggressivi tumori cerebrali, contro cui sono state schierate anche le cellule CAR-T sviluppate da un gruppo di ricerca italiano dell’Università di Modena e Reggio Emilia. I risultati dello studio sono stati pubblicati a fine ottobre su Precision Oncology, rivista del gruppo Nature.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali e sclerosi multipla: imparare dai dati negativi
I recenti risultati dello studio clinico MESEMS sulle cellule mesenchimali non sono quelli sperati. Ma non rappresentano un totale fallimento, aprono la strada a nuove prospettive di ricerca
“Il fallimento di un trial clinico non indica necessariamente la fine di una ricerca, ma un possibile cambio di rotta”. Commenta così Paola Kruger, paziente di sclerosi multipla e paziente Esperto EUPATI, i recenti risultati di MESEMS (MEsenchymal StEm cells for Multiple Sclerosi), il più ampio studio clinico multicentrico internazionale mai condotto sulle cellule staminali mesenchimali autologhe, per il trattamento della sclerosi multipla. Dopo otto anni, il trial coordinato dall'IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova con l'Università di Genova, ha dimostrato la sicurezza della terapia ma anche la sua inefficacia nel ridurre l’infiammazione cerebrale e nel migliorare i parametri clinici quali la frequenza di ricadute e la progressione di disabilità. I risultati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista The Lancet Neurology.
- Di: Cristina Tognaccini
CRISPR: al via il primo trial con un correttore di basi
Lo strumento biotech inventato dal gruppo di David Liu viene messo alla prova per la prima volta su pazienti con anemia falciforme, malattia con cui si cimenta anche l’editing più classico
Storicamente l’anemia falciforme è stata una patologia trascurata. Nell’era delle terapie avanzate, però, è diventata un centro di attrazione per gli approcci più innovativi. Perché ha una genetica semplice e, per essere una malattia rara, colpisce un gran numero di persone: oltre duecentomila in tutto il mondo. Ci stanno lavorando molte società biotech e qualche centro pubblico, ciascuno con i propri studi clinici: Bluebird Bio, Aruvant Sciences, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Sangamo Therapeutics, California Institute for Regenerative Medicine, Boston Children’s Hospital, Graphite Bio, University of California, e ora anche Beam Therapeutics con i suoi correttori di basi.
- Di: Anna Meldolesi
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