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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Nuove lipoparticelle mirate per le CAR-T in vivo
Produrre cellule CAR-T direttamente nell’organismo può superare i limiti di accesso alla terapia. Una nuova strategia si è rivelata efficace contro tumori e malattie autoimmuni in test preclinici
Preparare un farmaco può essere lungo e complesso, soprattutto quando si parla di terapie avanzate che non sono semplici molecole ma farmaci vivi, spesso a base di cellule. È il caso delle CAR-T, cellule immunitarie ingegnerizzate per riconoscere e distruggere cellule tumorali, la cui produzione richiede laboratori specializzati, settimane di lavoro e costi elevati. Ma come cambierebbe l’accessibilità a questo tipo di terapia se fosse direttamente il corpo del paziente a generare le cellule terapeutiche? Uno studio pubblicato su Science mostra che è possibile ottenere CAR-T funzionali in vivo, veicolando le istruzioni genetiche tramite nanoparticelle lipidiche mirate ai linfociti T del paziente. Una tecnologia che potrebbe rendere questa terapia più rapida, accessibile ed economica – anche per le malattie autoimmuni.
- Di: Erika Salvatori
Dallapiccola: il Maestro che ha ridisegnato il volto della genetica
Infaticabile, appassionato, energico e coinvolgente, Bruno Dallapiccola è un punto di riferimento per chi oggi svolge ricerca in genetica aspirando allo sviluppo di nuove terapie avanzate
Molto spesso si paragona il progresso scientifico a un edificio da costruire, partendo dalle fondamenta che devono necessariamente essere solide. Ma lo si può immaginare anche come una scala, magari di quelle a chiocciola che rimandano alla struttura della doppia elica del DNA. L’apice della scala è difficile da intravedere, ma il primo scalino dovrebbe essere sempre sotto gli occhi: in una disciplina come la biologia, tenere il passo degli aggiornamenti scientifici significa salire i pioli di una doppia elica, puntando in alto a scoperte che si traducano in applicazioni pratiche, come le terapie avanzate. Il professore Dallapiccola ha percorso molte volte di quella scala infinita che, dalla scoperta della struttura del DNA al sequenziamento del genoma umano, si è arricchita di sempre nuovi scalini. Un percorso per il quale l’Università degli Studi di Urbino ha consegnato a Dallapiccola il Sigillo di Ateneo.
- Di: Redazione
Un nuovo sistema CRISPR per inserire geni interi nel DNA
La piattaforma evoCAST potrebbe rivelarsi utile per le patologie causate da tante mutazioni diverse nello stesso gene, come fibrosi cistica e malattia di Stargardt
Recentemente David Liu ha vinto il Breakthrough Prize per l’invenzione di due strumenti che consentono di intervenire sul genoma in modo circoscritto. Il prime editing permette di riscrivere un breve tratto di DNA, mentre il base editing corregge la singola lettera. Ma ci sono casi in cui, anziché correggere una mutazione nel gene difettoso, può essere conveniente inserire in modo controllato una copia ben funzionante dello stesso gene. È questa la missione di evoCAST, l’ultimo gioiello uscito dal Broad Institute nei pressi di Boston, la fucina degli strumenti CRISPR di nuova generazione. Il potente sistema messo a punto da Liu e colleghi è stato presentato su Science e promette un salto di qualità per le inserzioni di grosse dimensioni.
- Di: Anna Meldolesi
Organi umani da chimere uomo-animale: la nuova frontiera dei trapianti?
Cuori umani in embrioni suini e topi con cellule cerebrali umane: la ricerca sugli ibridi uomo-animale apre nuove strade per affrontare la carenza di organi per i trapianti
Nel 2003, in uno dei suoi romanzi, Margaret Atwood – autrice del celebre Il racconto dell’ancella – immaginava un futuro distopico in cui aziende biotecnologiche allevano maiali geneticamente modificati con organi umani destinati al trapianto. Un’ipotesi allora lontana, ma che nel 2025 non è più solo fantascienza. Oggi, un cuore umano in miniatura può battere all’interno di un embrione di maiale, e cellule umane possono integrarsi nel cervello di un topo ancora in gestazione. In due studi distinti, presentati di recente al meeting annuale dell’International Society for Stem Cell Research a Hong Kong, gli scienziati hanno dimostrato la possibilità di far crescere cellule umane in organi animali. Ma i progressi sulle chimere uomo-animale, se da un lato aprono nuove strade per creare organi da trapiantare, dall’altro sollevano interrogativi scientifici, tecnici ed etici ancora irrisolti.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica per la malattia di Danon: evento fatale in un trial clinico
Il decesso di un paziente negli Stati Uniti ha spinto l’azienda farmaceutica a sospendere le somministrazioni e ad avviare un’indagine completa in collaborazione con l’ente regolatore FDA
La triste notizia è stata diffusa il mese scorso da Rocket Pharmaceuticals: la morte ha colpito un paziente coinvolto in uno studio clinico di Fase II progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale RP-A501 ideata per la malattia di Danon, una rara malattia cardiaca di origine genetica. L’evento ha comportato la sospensione volontaria dello studio, ora ufficialmente messo in pausa dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Il paziente, la cui età non è stata divulgata, ha sviluppato una grave complicanza legata alla sindrome da perdita capillare (Capillary Leak Syndrome, CLS), circa una settimana dopo la somministrazione del trattamento.
- Di: Redazione
Terapia cellulare: una partnership per l’epidermolisi bollosa
Due aziende biotech uniscono le forze per portare terapie innovative ai pazienti affetti da epidermolisi bollosa e ulcere venose croniche
Le aziende RHEACELL e AOP Health hanno recentemente annunciato una nuova partnership strategica volta a sviluppare e distribuire terapie cellulari innovative per patologie gravi e a tutt’oggi scarsamente trattabili, come l’epidermolisi bollosa (EB) e le ulcere venose croniche (CVU). L’accordo rappresenta un’importante tappa nel percorso di entrambe le aziende per rispondere a bisogni medici insoddisfatti con soluzioni terapeutiche d’avanguardia. Due terapie della pipeline di RHEACELL sono attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III e l’esperienza di AOP Health potrà essere d’aiuto per farle arrivare ai pazienti europei, ma anche in Medio Oriente, Nord Africa, Turchia e Israele.
- Di: Redazione
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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