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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Via libera alla prima terapia digitale rimborsabile in Francia
La Haute Autorité de Santé ha autorizzato il rimborso a una terapia composta da un piccolo robot collegato ad un’app per migliorare l’aderenza terapeutica dei bambini con asma
Per la prima volta l’autorità che si occupa della valutazione delle cure in Francia, ha espresso un parere favorevole al rimborso di una terapia digitale (DTx) destinata alla gestione dell'asma pediatrica. A ottenere il via libera, lo scorso aprile, è stato JOE, un sistema sviluppato dall’azienda francese Ludocare per supportare i bambini con asma persistente nella gestione quotidiana della terapia inalatoria. Il via libera rappresenta un precedente importante, non tanto perché apre una nuova soluzione tecnologica quanto perché riconosce a una terapia digitale un’efficacia clinica sufficiente per poter entrare nel sistema di rimborsabilità nazionale. L’uso del dispositivo, costituito da un piccolo robot interattivo e da un’applicazione per i genitori, ha dimostrato di migliorare il controllo dell’asma infantile e ridurre le riacutizzazioni gravi del 42%: un risultato ottenuto dopo diversi anni di sviluppo e corredato da solide evidenze cliniche.
- Di: Alice Pace
WOMA Forum: Bertalan Meskó e il viaggio su Marte della sanità
Il Medical Futurist ha usato la colonizzazione di Marte come esperimento mentale per ripensare la medicina da zero: accessibile, personalizzata, potenziata dall'AI e, soprattutto, ancora umana
Se dovessimo costruire un sistema sanitario partendo da un foglio bianco, oggi, con tutto quello che sappiamo su intelligenza artificiale e tecnologie digitali, gli lasceremmo la stessa forma che ha adesso? È la domanda che Bertalan Meskó, medico, PhD in genomica e fondatore del Medical Futurist Institute, ha posto sul palco del WOMA Forum – Inspiring the WOrld of pharMA, usando un esperimento mentale insolito: immaginare la sanità del futuro come se dovesse funzionare su Marte. È da qui che Meskó prende le mosse, ricordando quante tecnologie considerate fino a poco tempo fa pura fantascienza siano già realtà: stampanti 3D che costruiscono case, esoscheletri robotici nei magazzini, auto a guida autonoma, razzi riutilizzabili. Il prossimo salto, sostiene, è la colonizzazione di Marte. Ed è proprio lì che porta il pubblico, con un piccolo gioco di ruolo: “Congratulazioni, siete stati scelti come primi astronauti per Marte”.
- Di: Rachele Mazzaracca
WOMA Forum: Andrea Grignolio fa una riflessione su CRISPR
Lo storico della medicina apre il fronte più scomodo dell’editing genetico: la differenza tra curare e migliorare. E il conto che l'Europa deve ancora saldare con l'innovazione
Al WOMA Forum, Andrea Grignolio - professore di Storia della Medicina all'Università Vita-Salute San Raffaele - ha dialogato sul palco con la Premio Nobel Jennifer Doudna, scienziata tra i pionieri di CRISPR. Intervistato da Osservatorio Terapie Avanzate, il professore ha sottolineato il modo in cui CRISPR ha fatto collidere, per la prima volta in modo così netto, innovazione e rischio: è la prima volta che Homo sapiens può riscrivere il genoma, anche prima della nascita. “Le decisioni prese oggi - spiega - non riguardano più solo chi è in cura in questo momento, ma anche chi verrà dopo”. Davanti a un'innovazione di questa portata non basta lasciare la parola agli addetti ai lavori: bisogna sedersi tutti intorno a un tavolo, mettendo insieme scienziati e cittadinanza, per decidere collettivamente non più “se”, ma “come” e “dove” usarla.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: avviato a Padova uno studio clinico per il diabete di tipo 1
Rallentare o arrestare la distruzione delle cellule beta, preservandone la funzione. Una strategia che, insieme allo screening genetico neonatale, potrebbe cambiare la vita dei pazienti
Insieme all’ipertensione arteriosa ed alla dislipidemia completa il podio delle condizioni croniche a più profondo impatto sulla popolazione il diabete, caratterizzato da aumentati livelli di glucosio nel sangue e da una riduzione della produzione di insulina che serve a regolarne l’utilizzo. Secondo la Fondazione Italiana Diabete (FID) sono circa 250 milioni nel mondo le persone con questa patologia ma, in meno di vent’anni, questo numero potrebbe salire fino a 400 milioni, sollevando un evidente problema di ordine sanitario. Nuove opzioni di trattamento e gestione dei pazienti sono percepite come un’esigenza prioritaria perciò l’avvio di uno studio clinico con una terapia genica per i pazienti con diabete mellito di tipo 1 ha guadagnato subito le prime pagine dei giornali.
- Di: Enrico Orzes
WOMA Forum: Jennifer Doudna e il coraggio di essere ribelli
La scienziata ha ripercorso l'origine di CRISPR e ne ha disegnato il futuro, tra terapie, agricoltura, AI e la responsabilità di chi ha imparato, e insegnato al mondo, a riscrivere il DNA
Per Osservatorio Terapie Avanzate CRISPR è stata la scoperta che ha reso concreta l'idea che le malattie genetiche potessero essere non solo raccontate, ma anche corrette. Per questo, essere seduti in platea all'Allianz MiCo di Milano, il 26 giugno scorso, ad ascoltare dal vivo Jennifer Doudna - la donna che quella scoperta l'ha fatta, insieme a Emmanuelle Charpentier, vincendo per questo il Premio Nobel per la Chimica nel 2020 - è stato davvero emozionante. Doudna è salita sul palco del WOMA Forum – Inspiring the WOrld of pharMA, in un panel intitolato alla ricerca come motore fondamentale del progresso. Doudna ha dialogato con Andrea Grignolio, professore di Storia della Medicina all'Università Vita-Salute San Raffaele, in una conversazione che ha attraversato vent'anni di scienza: dalle origini della scoperta alle sue applicazioni più recenti, dalle domande etiche più scomode fino all'incontro, ormai inevitabile, tra CRISPR e intelligenza artificiale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la SMA: approda anche in UE la somministrazione intratecale
Si chiama Itvisma ed è indicata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in su, con una mutazione confermata nel gene SMN1
Dopo l’approvazione statunitense di fine 2025 e il parere favorevole del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) emesso lo scorso aprile, la notizia era attesa dall’intera comunità SMA. L’annuncio ufficiale è arrivato il 2 luglio: la Commissione europea (CE) ha approvato onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Itvisma®) per il trattamento di bambini di due anni e più, adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con mutazione biallelica nel gene SMN1. Itvisma è la prima e unica terapia genica attualmente approvata nell’Unione Europea per una così ampia popolazione di persone con SMA. Questa nuova approvazione è l’ennesima rivoluzione terapeutica per l’atrofia muscolare spinale, poiché le due terapie geniche ora disponibili in Europa rispondono alle esigenze terapeutiche della comunità delle persone con SMA.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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