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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie geniche ultra-rare: l’innovazione resta fuori dal mercato?
CGTxchange e la ricerca di nuovi modelli per sostenere lo sviluppo di terapie avanzate clinicamente promettenti ma economicamente fragili
Negli ultimi anni, il settore delle terapie geniche e cellulari ha compiuto progressi scientifici straordinari, ma si trova oggi ad affrontare una fase di profonda ridefinizione economica e regolatoria, con notevoli differenze tra i diversi Paesi. Sempre più spesso, programmi di sviluppo destinati a malattie rare e ultra-rare vengono interrotti non per limiti clinici, bensì perché giudicati non sostenibili secondo i criteri tradizionali dell’industria farmaceutica. In questo scenario si inserisce la partnership tra l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) e l’Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), che porterà alla creazione di CGTxchange, una piattaforma pensata per dare una nuova traiettoria a terapie avanzate accantonate pur in presenza di evidenze di beneficio per i pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: in remissione completa sette bambini con malattie autoimmuni
Lo straordinario risultato, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, è frutto di uno studio condotto dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in collaborazione con l’Università di Erlangen
Si potrebbe affermare che le terapie a base di cellule CAR-T “continuano a sorprendere” con risultati di efficacia insperati nel contrasto a malattie per cui non c’erano alternative di cura o che richiedono un trattamento cronico. Ma chi lavora da anni sulle terapie avanzate punta proprio a tali traguardi poiché è consapevole di far parte di una rivoluzione copernicana. Risultati come quelli descritti pochi giorni fa sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine: sette bambini, su otto, affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti hanno mostrato una remissione clinica completa (l’ottavo sta mostrando importanti e progressivi miglioramenti clinici).
- Di: Redazione
CAR-T: nuova indicazione per liso-cel in Italia
AIFA approva la rimborsabilità nei pazienti con linfoma refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea
Il percorso di cura di quanti sono colpiti da linfoma sta mutando ed evolvendo al passo delle nuove approvazioni concesse dalle Agenzie regolatorie alle terapie a base di cellule CAR-T. Infatti, man mano che i risultati degli studi clinici ne confermano l’efficacia e la sicurezza, queste innovative terapie - che oggi sono parte integrante del ventaglio di cure di linfomi, leucemie e mieloma - si spostano sempre più verso le prime linee in un’ottica di precocità di utilizzo guidata dal maggior beneficio del paziente. Ultimo in ordine di tempo a muoversi in tal direzione è lisocabtagene maraleucel (liso-cel), ora rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale per pazienti refrattari alla terapia di prima linea o nei quali sia comparsa una recidiva entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro che si celebra ogni 4 febbraio.
- Di: Redazione
CAR-T per mieloma multiplo: robuste evidenze di efficacia già alla prima recidiva
I risultati aggiornati dello studio clinico di Fase III CARTITUDE-4 supportano le raccomandazioni dell’Agenzia Europea per i Medicinali
Il mieloma multiplo è un tumore ematopoietico che origina da una proliferazione incontrollata di plasmacellule ed è molto comune, specialmente nella popolazione anziana. La caratteristica principale delle forme tumorali più aggressive è insita proprio nella capacità di resistere all’effetto dei farmaci e a produrre recidive, peggiorando via via la prognosi dei malati. Dal 2021 sono state approvate in Europa due diverse terapie a base di cellule CAR-T per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo e gli ultimi dati di efficacia a lungo termine per una di queste terapie, nello specifico ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), sono stati da poco pubblicati su The Lancet. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro che si celebra ogni 4 febbraio.
- Di: Enrico Orzes
Tutte le strategie per indirizzare CRISPR verso il giusto bersaglio
Il futuro dell’editing in vivo dipenderà dai progressi del trasporto mirato, che permetteranno di trattare un numero crescente di malattie in modo più efficace e sicuro
Immaginate di lanciare un trilione di freccette e che tutte quante colpiscano il centro del bersaglio. Per raggiungere questo livello di precisione con l’editing genetico bisognerebbe veicolare in modo intelligente il macchinario molecolare per la correzione del DNA (CRISPR o una sua variante) nel corpo dei pazienti, introducendolo soltanto nelle cellule difettose e bypassando i tessuti sani. I vantaggi sarebbero molteplici: massima efficienza di intervento, zero sprechi, minori rischi in termini di tossicità, immunogenicità, mutazioni indesiderate. Come si può ottenere un targeting così mirato? Agendo su diversi livelli, spiegano su Nature Biotechnology Jennifer Doudna e tre ricercatori del suo Innovative Genomics Institute.
- Di: Anna Meldolesi
Una PET per seguire le terapie avanzate nel corpo umano
Un sistema di imaging in vivo consente di monitorare in tempo reale il comportamento delle CAR-T, e altre terapie geniche, in tutto l’organismo. Fornendo dati importanti per l’efficacia e la sicurezza
Seguire dall’esterno una terapia a base di cellule è un po’ come cercare di capire l’andamento di una partita guardando solo il tabellone segnapunti. Possiamo intuire chi sta vincendo, ma ci sfuggono i passaggi chiave: chi ha segnato, quale formazione è in campo, se ci sono stati falli o cambi tattici decisivi. Le terapie avanzate sono farmaci vivi e, come i giocatori in campo, si muovono nell’organismo: non basta osservare la risposta del paziente, ma occorre sapere quanto le cellule si sono espanse, per quanto tempo sono sopravvissute e se si sono accumulate fuori bersaglio, con possibili conseguenze su efficacia e sicurezza. Uno studio pubblicato su Nature Biomedical Engineering dai ricercatori dell’università di Monaco (Germania) descrive un sistema di imaging PET (Tomografia a Emissione di Positroni) per tracciarle in modo quantitativo e non invasivo in tutto il corpo.
- Di: Erika Salvatori
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