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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la SMA: nuovi dati e primo Programma di Supporto al Paziente
OneGene supporta i pazienti affetti da SMA trattati con la terapia genica onasemnogene abeparvovec, i cui benefici sono stati recentemente confermati da nuovi dati
Il Programma di Supporto al Paziente (PSP) OneGene nasce per accompagnare il percorso di cura e le successive fasi di follow-up dopo il trattamento con la terapia genica onasemnogene abeparvovec (nota con il nome commerciale Zolgensma). Si tratta di un servizio a disposizione dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) per poter seguire costantemente gli sviluppi del loro stato di salute e monitorare il percorso di crescita. E a pochi giorni dal lancio di questo programma, sono stati annunciati i nuovi dati degli studi clinici di Fase III SPR1NT e STR1VE-EU con onasemnogene abeparvovec condotti rispettivamente su bambini pre-sintomatici e sintomatici con SMA. I dati dimostrano un beneficio terapeutico significativo, anche tra i pazienti con malattia più grave, e un profilo di sicurezza coerente.
- Di: Redazione
Il valore delle terapie avanzate
Luca Pani: “Senza un nuovo approccio alla valutazione delle terapie innovative, alcune di esse potrebbero non raggiungere mai i pazienti e altre rischiano di essere ritirate dal mercato”
“Nuovi modelli per la valutazione dei medicinali specializzati: oltre il convenzionale Health Technology Assessment (HTA) e il pricing” è il titolo della recente review pubblicata sulla rivista Clinical Drug Investigation a firma di Luca Pani - Ordinario di Farmacologia e Farmacologia Clinica presso l’Università di Modena e Reggio Emilia e Ordinario di Psichiatria Clinica presso l’Università di Miami, nonché ex Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e membro dei Comitati CHMP e SAWP dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) – e di Karin Becker. Il prof. Pani fa il punto sul valore delle terapie avanzate il cui impatto sulla vita dei pazienti - e sui Servizi Sanitari - va considerato in maniera attenta e con lungimiranza.
- Di: Enrico Orzes
Commercio di terapie cellulari non approvate: lanciato un appello internazionale
Nonostante gli sforzi per contenere il fenomeno, il mercato di presunte terapie a base di cellule staminali continua a prosperare. Su Stem Cell Reports la richiesta di un approccio globale
Il mercato delle cliniche che offrono – spesso a caro prezzo - trattamenti a base di cellule e derivati, con poca o nessuna base scientifica e clinica, ha ormai una portata internazionale ed è una minaccia per la salute. Per affrontare questa problematica è necessaria una visione ad ampio spettro: non solo un approccio globale, ma anche l’istituzione di un comitato dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dedicato alla medicina rigenerativa per affrontare il problema e fornire una guida. Questa la richiesta espressa nell’articolo “Unproven stem cell interventions: A global public health problem requiring global deliberation”, pubblicato su Stem Cell Reports a inizio giugno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per OTCD: dal fallimento al successo
Ventidue anni fa, uno dei primi tentativi di terapia genica finì in tragedia, ma una nuova sperimentazione sul deficit di ornitina transcarbamilasi fa ora ben sperare
Il 18 giugno di 40 anni fa, negli Stati Uniti, nasceva Jesse Gelsinger. A due anni gli venne diagnosticato il deficit di ornitina transcarbamilasi, un difetto genetico che colpisce principalmente il fegato e causa l'incapacità di metabolizzare l'ammoniaca - un sottoprodotto della degradazione delle proteine. La malattia è solitamente fatale alla nascita, ma Gelsinger aveva una forma più lieve della malattia: infatti, è riuscito a sopravvivere grazie a una dieta ristretta e alla terapia farmacologica. Purtroppo, il suo nome è noto per essere il primo caso di decesso in una sperimentazione clinica con la terapia genica. Decenni dopo quel tragico fallimento, un nuovo trial clinico sulla terapia genica per quella rara malattia del fegato sta dando dei buoni risultati, seppur preliminari.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta. Nuovi dati dalla conferenza EHA
I risultati del trial di Fase II, presentati al meeting annuale della European Hematology Association, mostrano tassi di remissione superiori al 70% per le forme a cellule B recidivanti e refrattarie
Come ogni anno, il 21 giugno si celebra la Giornata Nazionale per la lotta contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma. Quale giorno migliore per poter annunciare i continui progressi che si stanno facendo con le innovative terapie a base di cellule CAR-T per combattere le neoplasie ematologiche? I buoni risultati dello studio clinico di Fase II ZUMA-3 relativi a KTE-X19 – la terapia CAR-T sviluppata da Kite, società del gruppo Gilead – sono stati da poco pubblicati sulla rivista The Lancet e presentati alla conferenza 2021 della European Hematology Association (EHA). I dati fanno sperare che presto KTE-X19 possa aggiungersi alla già approvata tisagenlecleucel nella lotta alla leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria alle terapie più classiche.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR per emoglobinopatie: nuovi dati per CTX001
Durante il meeting annuale della European Hematology Association sono stati presentato nuovi dati sulla terapia sperimentale basata sull’editing genomico in 22 pazienti con beta-talassemia e anemia falciforme
Il congresso 2021 della European Hematology Association (EHA), svoltosi dal 9 al 17 giugno, è stata l’occasione per annunciare i dati della terapia sperimentale basata su Crispr-Cas9 CTX001, sviluppata da Vertex e CRISPR Therapeutics e testata su 22 pazienti. Dopo un follow-up di almeno 3 mesi è stata osservata una buona risposta al trattamento, coerente con le aspettative. CTX001 è in fase di studio in due studi clinici di Fase I/II, tuttora in corso, come potenziale terapia una tantum per i pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme grave (SCD). In totale, fino ad oggi, più di 40 pazienti sono stati sottoposti al trattamento in entrambi gli studi.
- Di: Redazione
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retreAT 2024 - L'intervista a
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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