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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing dell'RNA: una possibile chiave per migliorare l'effetto delle CAR-T
Un team di ricerca statunitense ha provato ad affinare le cellule CAR-T ricorrendo a CRISPR come sistema di editing dell'RNA. I risultati dello studio preclinico testimoniano il successo dell'idea
Numerose sono le strategie con cui gli scienziati di tutto il mondo stanno cercando di sconfiggere il cancro e l'esplosione delle terapie avanzate a cui abbiamo assistito negli ultimi anni in questo campo è la riprova dell'enorme sforzo compiuto. Ciononostante, considerare le terapie a base di cellule CAR-T come un punto di arrivo sarebbe un errore: esse rappresentano piuttosto una piattaforma di partenza, potenzialmente migliorabile, come indicano anche i risultati di uno studio pubblicato il mese scorso sulla prestigiosa rivista scientifica Cell. I ricercatori dell'Università di Stanford (California) hanno deciso di ricorrere alle tecniche di editing dell'RNA per aumentare la capacità dei linfociti T di scovare e uccidere le cellule cancerose.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la WAS e Telethon: quali sono le sfide?
Dott. Celeste Scotti (Fondazione Telethon): “Il tema dell’accessibilità alle terapie geniche per le malattie rare è molto importante ed è fondamentale che ci sia sempre più presa di coscienza”
È recente l’annuncio dell’impegno di Fondazione Telethon a portare la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) fino all’autorizzazione all’immissione in commercio: dopo l’acquisizione dei diritti di commercializzazione di Strimvelis, terapia genica per l’ADA-SCID, un’altra terapia avanzata per malattie genetiche rare viene salvata dall’oblio grazie all’intervento dall’ente no-profit. L’esperienza, seppur ancora breve, di produzione e commercializzazione di una terapia genica ha spianato la strada a questa seconda operazione, che richiede anche la gestione della presentazione della domanda di autorizzazione agli enti regolatori. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con il dott. Celeste Scotti, Direttore della Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
- Di: Rachele Mazzaracca
Le speranze e le tendenze CRISPR secondo l’analisi dell’IGI
L’Innovative Genomics Institute, fondato da Jennifer Doudna, ha fatto il punto su tutti i trattamenti a base di editing in corso di sperimentazione nel mondo per malattie genetiche e non solo
La recente approvazione del Casgevy rappresenta il primo successo ufficiale delle terapie basate sull’editing genetico. Il trattamento per anemia falciforme e talassemia è arrivato a tempo di record, appena 11 anni dopo l’invenzione di CRISPR. “Due malattie in meno. Ne restano cinquemila”, ha commentato Fyodor Urnov, che all’Innovative Genomics Institute (IGI) si occupa di tecnologia e traslazione. Ma fra tante patologie in attesa di una cura, quali saranno le prossime a beneficiare di CRISPR? A che ritmo possiamo aspettarci che arrivino i nuovi trattamenti? Per orientarsi tra annunci e pubblicazioni, coltivando le speranze senza cadere nel sensazionalismo, è utile il periodico aggiornamento curato dall’istituto californiano.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T: ricorrere all’epigenetica per aumentarne l’efficacia nel tempo
Una ricerca statunitense pubblicata su Cancer Discovery chiama in causa i meccanismi epigenetici di metilazione per alzare i livelli di persistenza delle CAR-T all’interno dell’organismo
Come tutte le terapie avanzate anche quelle a base di cellule CAR-T sono accompagnate da interrogativi in merito alla reale efficacia o agli effetti avversi a cui si accompagnano. Ma, visti i traguardi tagliati dalle CAR-T nella lotta ai tumori ematologici, in questo momento la domanda più ricorrente ad esse connessa è relativa a quanto a lungo nel tempo potranno mantenersi i benefici prodotti sull’organismo. E, soprattutto, come sarà possibile aumentare la loro persistenza in circolo nei riceventi al fine di farne durare gli effetti? Un interessante studio apparso sulle pagine della rivista Cancer Discovery potrebbe suggerire una soluzione verso cui dirigere le prossime ricerche.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la MLD: autorizzata anche negli Stati Uniti
Semaforo verde dalla Food and Drug Administration per la terapia genica “made in Italy” atidarsagene autotemcel per la leucodistrofia metacromatica
A più di 3 anni dall’approvazione europea e a 2 da quella italiana, atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy in Europa e Lenmeldy in USA) ottiene il via libera anche dall’ente regolatorio statunitense. Il funzionamento di atidarsagene autotemcel -commercializzata da Orchard Therapeutics - si basa sulla correzione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite l’inserimento di una copia funzionale del gene ARSA che, se mutato, conduce alla diagnosi di leucodistrofia metacromatica (MLD). Si tratta della prima terapia genica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) indicata per il trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica pre-sintomatica tardo infantile, pre-sintomatica giovanile precoce o sintomatica giovanile precoce (MLD).
- Di: Redazione
Rotta verso una terapia genica per la sindrome di Sanfilippo di tipo A
UX111 è in grado di ridurre il livello di eparan solfato nel liquido cerebrospinale, migliorando così lo sviluppo cognitivo dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA
Le mucopolisaccaridosi rappresentano un vasto insieme di malattie del metabolismo lisosomiale comprendente le sindromi di Hurler o di Hunter, associate a una sintomatologia molto grave, e la sindrome di Sanfilippo, o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA e IIIB (MPS IIIA e MPS IIIB), meno conosciuta seppur presenti un altrettanto severo quadro sintomatico. Perciò, ha ottenuto molta attenzione nell’ambito della comunità scientifica l’annuncio da parte di Ultragenyx Pharmaceutical della presentazione al WORLDSymposium 2024 di San Diego dei dati relativi a UX111 (ABO-102), terapia genica in via di sviluppo clinico questa malattia. Soprattutto in considerazione del fatto che per la MPS III non esiste un trattamento specifico.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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