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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T per il glioblastoma: una sfida in continua evoluzione
Due studi clinici, i cui risultati sono stati da poco pubblicati su autorevoli riviste scientifiche, descrivono le prestazioni delle nuove versioni CAR-T contro questo raro tumore del cervello
“Il glioblastoma è il tumore cerebrale più aggressivo”. Cominciano così entrambi gli articoli pubblicati rispettivamente sulle riviste Nature Medicine e The New England Journal of Medicine in cui sono riassunte le prime fasi di sviluppo di due nuove versioni delle ormai note terapie a base di cellule CAR-T per questo tumore. Tanto basta a far capire la portata dell’impresa a cui si stanno dedicando - tra tanti - due team di ricerca statunitensi interessati alla messa a punto di differenti forme di trattamento per il glioblastoma, il tumore più frequente fra quelli che colpiscono il cervello. Minimo comune denominatore di entrambi i lavori è l’utilizzo di approcci immunoterapici basati su CAR-T capaci di prendere a bersaglio antigeni specificamente espressi dal tumore.
- Di: Enrico Orzes
Modelli 3D per il glioblastoma: una piattaforma italiana
Dott.ssa Anna Tesei (Meldola): “Utilizzeremo la tecnica del bioprinting per ottenere modelli tridimensionali di glioblastoma su cui testare soluzioni terapeutiche personalizzate”
Le stampanti 3D si possono ormai considerare strumenti di uso comune, tanto in chiave lavorativa - si pensi alla professione degli orafi - quanto ludica visto che non mancano i genitori che le regalano ai figli per stimolarne la creatività. Tra questi c’è la dottoressa Anna Tesei, ricercatrice presso il Laboratorio di Bioscienze dell’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori - IRCCS ‘Dino Amadori’ di Meldola e responsabile scientifica del progetto 3D-Pioneer, nato con l’obiettivo di mettere a punto nuovi e avanzati modelli tridimensionali di glioblastoma multiforme allo scopo di testare farmaci e terapie cellulari di ultima generazione e migliorare così il protocollo terapeutico per questo raro ma aggressivo tumore del cervello.
- Di: Enrico Orzes
Terapie su RNA, una strategia a lungo termine contro l’ipertensione
I risultati dello studio di Fase II KARDIA-1 mostrano che una singola dose del farmaco zilebesiran è in grado di abbassare i valori di pressione sanguigna per almeno 6 mesi
Una pastiglia (o più) al giorno toglie davvero l’ipertensione di torno? La terapia giornaliera con antipertensivi è il rimedio più diffuso contro la pressione alta, ma è anche quello con il più basso tasso di aderenza al trattamento. A un anno dalla prima prescrizione la metà dei pazienti ha già interrotto la terapia, ma si sta avvicinando il momento di un’inversione di rotta grazie a nuove strategie che potrebbero coprire ben più delle canoniche 24 ore. Lo studio di Fase II KARDIA-1 ha confermato l’efficacia di ALN-AGT01 (zilebesiran), una terapia a base di RNA interference, su un campione di oltre 300 pazienti. Nello studio, pubblicato di recente su JAMA, è emerso che una singola dose del farmaco abbassa la pressione sanguigna in maniera prolungata fino a 6 mesi dopo l’iniezione, aprendo alla possibilità di somministrazioni trimestrali o semestrali.
- Di: Erika Salvatori
Editing dell’epigenoma: anche l’epatite B nel mirino
Un approccio nuovo e potenzialmente efficace per il trattamento dell’infezione cronica causata dal virus dell’epatite B si basa sulla repressione epigenetica
La terapia sperimentale TUNE-401, prodotta da Tune Therapeutics, è in grado di silenziare a livello epigenetico tutte le forme del virus dell’epatite B (HBV), fornendo così la speranza per un trattamento definitivo. Grazie alla piattaforma TEMPO, sviluppata dalla start-up statunitense e basata su CRISPR, è possibile agire sull’epigenoma in maniera mirata e duratura e senza i problemi associati all’editing genomico tradizionale, tra cui effetti fuori bersaglio, mutagenesi e traslocazioni. Il programma è stato presentato durante l’evento dell’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) a novembre ed è stato protagonista di una recente intervista pubblicata su CRISPR Medicine News.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: come coinvolgere i pazienti nei trial per malattie rare?
Secondo Paul Gissen del Great Ormond Street Institute è necessario gestire bene l’informazione ai pazienti e avviare una collaborazione con e tra specialisti
La realizzazione degli studi clinici con terapie avanzate per malattie rare che aspettano da molto tempo soluzioni comporta l'identificazione e il superamento di ostacoli non solo scientifici, che sono quelli facilmente intuibili, ma anche operativi, che riguardano in primo luogo i pazienti. Lo sostiene Paul Gissen, Professore di Medicina Metabolica e Direttore dell’area terapia genica e cellule staminali presso l’ospedale pediatrico Great Ormond Street di Londra. Gissen ha condiviso la sua prospettiva con medici e ricercatori nel corso del convegno Advanced Therapies, che si è tenuto a Londra lo scorso 19 e 20 marzo, nel tentativo di aiutare la comprensione degli ostacoli che ancora esistono per l’avvio di una sperimentazione clinica di questo tipo, e di far riflettere sui possibili approcci da attuare.
- Di: Michela Moretti
Organoidi di osso per studiare la mucopolisaccaridosi di tipo I
In uno studio della Fondazione Tettamanti e della Sapienza Università di Roma sono state usate cellule staminali scheletriche per riprodurre cartilagine e osso dei pazienti con sindrome di Hurler
Con un semplice prelievo di sangue periferico si riesce a ottenere una straordinaria quantità di cellule da analizzare nella prospettiva di fare diagnosi o inquadrare i dettagli patogenetici di una malattia ematologica. Lo stesso purtroppo non accade con patologie sistemiche, fra cui la sindrome di Hurler (anche chiamata mucopolisaccaridosi di tipo I - MPS I), che interessano anche le ossa e per cui è difficile disporre di campioni bioptici necessari ad allestire modelli attendibili. Una ricerca della Fondazione Tettamanti di Monza e da la Sapienza Università di Roma, da poco pubblicata sulla rivista scientifica JCI Insight, ha permesso di sviluppare un modello tridimensionale di grande rilevanza per capire meglio i meccanismi che inducono la deformazione dell’osso nei pazienti con Hurler. Lo racconta una delle autrici, la prof.ssa Mara Riminucci, del Dipartimento di Medicina Molecolare de la Sapienza Università di Roma.
- Di: Enrico Orzes
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