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Trapianto di insule pancreatiche per il diabete
Grazie al Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova i pazienti con diabete di tipo I accederanno a un trattamento meno invasivo ma ugualmente efficace del trapianto di pancreas
È talmente diffuso nella popolazione, con circa 500 milioni di pazienti in tutto il mondo, che la sua reale pericolosità viene spesso sottovalutata, ma il diabete rimane un problema sanitario di grande rilevanza. Il fatto che sia classificata come cronica ha contribuito a farne una malattia con cui abbiamo imparato a convivere, ma per coloro che sono affetti da diabete di tipo 1 (quello insulino-dipendente) i rischi non sono mai trascurabili. Queste persone sono obbligate a sottoporsi ad iniezioni giornaliere di insulina per controllare i livelli glicemici con un pesante impatto sulla qualità di vita. In questo panorama, le promesse insite nelle moderne forme di trattamento - soprattutto le terapie cellulari - costituiscono più che una mera speranza. Ce ne parla la prof.ssa Lucrezia Furian, Responsabile del Progetto Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova.
- Di: Enrico Orzes
Le tecnologie da tenere d’occhio nel 2022
Secondo la rivista Nature sono 7 le tecnologie a cui prestare attenzione, perché potrebbero cambiare il modo di fare scienza. La maggior parte rientrano nell’ambito delle biotecnologie
Il 2022 è appena iniziato, e per la ricerca scientifica si prefigura un anno ricco di novità. Per il quinto anno consecutivo, la famosa rivista Nature ha selezionato le 7 innovazioni tecnologiche che "scuoteranno" il mondo della scienza nei prossimi mesi e probabilmente anche negli anni a seguire. Protagoniste incontrastate della rassegna sono le biotecnologie per il sequenziamento o la manipolazione del genoma a scopo terapeutico o diagnostico – ma anche le nuovissime tecniche per determinare la struttura delle proteine, il quantum computing e le indagini multiomiche. Di seguito, vi riportiamo alcune delle tecnologie riportate nell’articolo di Nature, a firma Michael Eisenstein.
- Di: Erika Salvatori
Terapia CAR-T efficace dopo 10 anni, si può forse parlare di “cura”
Due pazienti affetti da leucemia linfatica cronica, infusi con cellule CAR-T anti CD19 (CTL019) nel 2010, sono ancora in remissione da malattia
Sono passati oltre dieci anni da quando Doug Olson si sottopose a quella che al tempo era ancora una cura sperimentale: la terapia CAR-T. Fu infatti, uno dei due pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) che nel 2010 ricevette un’infusione di cellule CAR-T anti-CD19 (CTL019) come previsto dallo studio clinico di Fase I in cui venne arruolato. La remissione completa della malattia fu osservata a pochi mesi dal trattamento per entrambi i pazienti e oggi, a distanza di un decennio, non solo la LLC non è ricomparsa – tanto da spingere i ricercatori a parlare di “cura” vera e propria – ma nel sangue dei pazienti sono state rintracciate cellule CTL019 in grado di proliferare e uccidere le cellule tumorali. Lo racconta uno studio appena pubblicato su Nature che porta la firma di Carl June, professore dell’Università della Pennsylvania e pioniere delle terapie CAR-T.
- Di: Cristina Tognaccini
L’AIFA autorizza il rimborso di risdiplam per la SMA
Già approvato dalla Commissione Europea per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, il farmaco ha ricevuto il via libera per la rimborsabilità in Italia
“Game-Set-Match”. Questa espressione mutuata dal gergo tennistico riassume bene quale vittoria rappresenti per la comunità dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi), l’innovativo farmaco ad uso orale che ha come bersaglio l’RNA. Infatti, la classificazione di risdiplam tra i medicinali distribuiti in fascia H (come riportato in Gazzetta Ufficiale) è il punto decisivo che consegna la partita ai pazienti, da lungo tempo impegnati in uno scontro con la malattia e con le mille difficoltà quotidiane da essa prodotte. E pur se rimangono altre partite da giocare, questo è un risultato da festeggiare.
- Di: Enrico Orzes
Prosegue il cammino della terapia genica per l’emofilia A
Sono molto incoraggianti i risultati diffusi tra la fine del 2021 e l’inizio del 2022 riguardo a diversi candidati di terapia genica in sviluppo clinico. Uno di questi è ora in valutazione presso l’EMA
Dare per scontato il buon funzionamento di alcuni sistemi dell’organismo ci impedisce di vedere le drastiche conseguenze che si producono quando essi vengono a mancare. È ciò che accade nelle immunodeficienze gravi in cui le difese immunitarie sono praticamente azzerate e chi ne è affetto rischia la vita anche solo a causa di una banale infezione.
- Di: Enrico Orzes
Sbarca nel Regno Unito la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Si tratta della prima terapia genica lentivirale a base di cellule staminali ematopoietiche autorizzata per il rimborso da parte del Sistema Sanitario inglese
È di pochi giorni fa l’annuncio da parte dell’azienda Orchard Therapeutics di aver raggiunto un accordo con il Sistema Sanitario britannico per la distribuzione in regime di rimborsabilità in Inghilterra e Galles di atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy®), terapia genica per la leucodistrofia metacromatica (MLD) approvata in Europa nel 2020.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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