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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie digitali per la demenza. Unire l’esercizio al divertimento
Uno studio clinico ha recentemente dimostrato che l’allenamento cognitivo motorio, basato su una piattaforma di gioco interattivo, aiuta a contrastare alcune forme di demenza
Le persone colpite da demenza manifestano una diminuzione graduale delle funzioni cerebrali, perdendo la capacità di ricordare, pianificare o relazionarsi in modo appropriato. Come se ciò non bastasse, anche le capacità motorie si deteriorano nel tempo, con conseguenze molto impattanti sui pazienti, sui familiari e sui caregiver. Ad oggi le diverse forme di demenza sono incurabili, ma uno studio clinico pilota sul disturbo cognitivo maggiore (MNCD) - i cui risultati sono stati pubblicati ad aprile sulla rivista scientifica Alzheimer's Research & Therapy - ha evidenziato per la prima volta che l'allenamento cognitivo e motorio migliora sia le abilità cognitive che quelle fisiche di queste persone.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Editing genomico: usare le nucleasi “a dita di zinco” per combattere l’Alzheimer
In uno studio, pubblicato su Science Advances, i ricercatori hanno puntato alle nucleasi coniugate a fattori di trascrizione per ridurre i livelli di tau, proteina implicata nello sviluppo della malattia
Diffuso quel tanto che basta per essere considerato una vera e propria ‘epidemia silente’, l’Alzheimer è sicuramente una delle malattie neurodegenerative più studiate. Ad oggi non esiste ancora una cura, ma negli anni sono state proposte diverse strategie di intervento per cercare di influenzarne il decorso clinico. Una ventata di speranza arriva da un recente studio, pubblicato su Science Advances. Il gruppo di ricercatori del Massachusetts General Hospital (MGH), del Centro tedesco per le malattie neurodegenerative (DZNE) e dell’azienda Sangamo Therapeutics, è riuscito, grazie ad un sistema di editing genomico basato sulle nucleasi “a dita di zinco” (ZFN, Zinc Finger Nucleases), a ridurre notevolmente i livelli di tau, proteina che ha un ruolo chiave nello sviluppo dell’Alzheimer.
- Di: Giulia Virtù
Xenobot: macchine viventi che sfidano il concetto di organismo
Un team di biologi e informatici ha creato robot biologici partendo da cellule embrionali di rana. In grado di muoversi in ambienti acquosi in risposta agli stimoli esterni, e non solo
Gli xenobot stanno capovolgendo alcuni punti cardine della biologia dello sviluppo. Vedendoli nuotare nei piattini da laboratorio potrebbero essere scambiati per microrganismi acquatici, che si muovono liberamente e interagiscono tra loro. In realtà si tratta di ammassi di cellule di Xenopus laevis, una specie di rana e modello animale usato in laboratorio, che sono completamente scollegate da qualsiasi fase dello sviluppo dell’anfibio da cui provengono. Studiarli potrebbe portare a interessanti scoperte nell’ambito della biologia dello sviluppo, ma anche in altri campi in cui si studiano le interazioni cellulari e gli effetti delle “istruzioni” scritte nel genoma. Potrebbero anche diventare preziosi modelli per la medicina rigenerativa. Un recente studio, pubblicato su Science Robotics, descrive una nuova generazione di xenobot, in grado di prendere una forma senza l’intervento umano.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per adrenoleucodistrofia cerebrale. Positivo il parere del CHMP
Nuovo passo avanti per elivaldogene autotemcel, terapia genica sviluppata per la CALD. Ora si attende il via libera della Commissione Europea per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio
La sfida all’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) si fa sempre più serrata tanto che, dopo la presentazione dei dati positivi relativi agli studi clinici di follow up a lungo termine (fino a 7 anni) per la terapia genica elivaldogene autotemcel, sviluppata da bluebird bio, è arrivato il tanto atteso parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Elivaldogene autotemcel (eli-cel) - precedentemente conosciuta anche come Lenti-D e che da ora in poi sarà nota con il nome commerciale Skysona - è indicata per i pazienti di età inferiore a 18 anni affetti da CALD e per i quali non sia disponibile un donatore di cellule staminali ematopoietiche HLA-compatibile.
- Di: Redazione
Il neurosviluppo studiato grazie alle cellule staminali neurali
Partendo dalle cellule dei pazienti, il gruppo di ricerca guidato dalla dott.ssa Jessica Rosati ha messo a punto un modello cellulare per studiare la sindrome di Smith-Magenis
Nel mondo della ricerca scientifica biomedica, i modelli cellulari sono strumenti fondamentali: da anni la dott.ssa Jessica Rosati - Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, Istituto Mendel Roma – si occupa di sviluppare modelli cellulari per comprendere i meccanismi alla base del neurosviluppo. Grazie alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), prodotte a partire da cellule cutanee prelevate dai pazienti, il team di ricerca da lei coordinato è riuscito a produrre e differenziare le cellule staminali neurali per studiare in vitro la sindrome di Smith-Magenis. Un recente finanziamento - in collaborazione con la Prof.ssa Pennuto (VIMM), ottenuto dalla Fondazione Just Italia - permetterà di studiare anche la sindrome di Potocki-Lupski e, in futuro, di poter applicare la tecnica ad altre patologie che colpiscono il sistema nervoso.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T. Ecco la versione che sfrutta l’ipossia contro i tumori solidi
Uno studio inglese ha messo a punto un ingegnoso sistema basato sulle cellule CAR-T la cui azione è mirata e circoscritta alle neoplasie solide. I risultati sono stati pubblicati su Cell Reports Medicine
Quando si lancia un attacco occorre conoscere il terreno su cui si muove l’esercito per evitare una facile sconfitta. Lo sapeva bene il generale cinese Sun Tzu che nel suo celebre trattato, “l’Arte della Guerra”, spiega come la conoscenza della conformazione del territorio sia un fattore di inestimabile aiuto per l’esercito in battaglia. Ugualmente bene lo sanno i ricercatori impegnati nella lotta al cancro quando approfondiscono le caratteristiche del microambiente tumorale (TME, Tumor MicroEnvironment) per far in modo che le terapie a base di cellule CAR-T colpiscano il loro obiettivo.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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