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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La doppia elica sarà l’hard disk del futuro?
Il DNA potrebbe diventare il prossimo sistema di archiviazione a lungo termine dei dati digitali: la biologia sintetica al servizio dell’informazione
Pochi giorni fa si è celebrato il “DNA Day”: il 25 aprile di 68 anni fa il lavoro di James Watson, Francis Crick, Maurice Wilkins, Rosalind Franklin e colleghi fu pubblicato sulla rivista scientifica Nature. Sebbene venga troppo spesso ricordato solo l’articolo firmato da Watson e Crick, furono in totale tre gli studi sulla descrizione della struttura del DNA pubblicati in quel numero – il secondo firmato da Rosalind Franklin e R. G. Gosling e il terzo da Maurice Wilkins, A. R. Stokes e H. R. Wilson - che rivoluzionarono la storia della genetica e della biologia moderna. Nel giro di qualche decennio siamo passati da non conoscere l’esistenza della doppia elica a studiare il DNA come possibile soluzione per la gestione dell’immensa quantità di dati digitali che produciamo ogni giorno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per il deficit di AADC: l’importanza dello screening neonatale
Una tecnica innovativa è in grado di identificare la patologia alla nascita sfruttando le analisi che già vengono fatte di routine sui neonati. Fattore determinante per accedere precocemente alla terapia
Come descritto nel Report Orizzonte Farmaci 2021, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) sta valutando l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di eladocagene exuparvovec (PTC-AADC), terapia genica sperimentale sviluppata da PTC Therapeutics per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC). Per questa rara e grave patologia neurometabolica una diagnosi precoce e la somministrazione in tempi brevi della terapia genica sono fattori determinanti e, di conseguenza, lo screening neonatale si rivela uno strumento fondamentale. Un nuovo metodo, frutto della ricerca italiana e pubblicato sulle pagine di Molecular Genetics and Metabolism, permette di identificare il deficit di AADC sfruttando le analisi dei test di screening neonatale che vengono fatte di routine.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: l’NIH prepara il super-kit del futuro
Il Consorzio statunitense per l’Editing Genomico delle Cellule Somatiche fa il punto su 45 progetti ideati per sviluppare e diffondere materiali e metodi innovativi per le applicazioni terapeutiche della tecnica CRISPR
Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate direttamente dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’Editing Genomico delle Cellule Somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health statunitensi, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori.
- Di: Anna Meldolesi
Un modello di polmoni artificiali per studiare le infezioni virali
È la più sottile barriera alveolare polmonare realizzata in laboratorio con la biostampa 3D. Servirà a testare l’efficacia di farmaci e vaccini contro i virus respiratori
Le malattie respiratorie, non da ultima COVID-19, rendono sempre più necessario lo studio di modelli cellulari per testare i farmaci in vitro. Ma, per la sua peculiare struttura, il tessuto polmonare è uno dei più complessi da ricreare in laboratorio. Un gruppo di ricerca dell’università di Pohang, in Corea del Sud, ha realizzato con la biostampa 3D la più sottile barriera alveolare artificiale al mondo: spessa solo 10 micrometri. Essa riproduce, strato dopo strato, la struttura e le funzioni della sottilissima membrana che riveste gli alveoli polmonari e permette gli scambi gassosi tra l’aria e il sangue. Il modello ha anche risposto all’infezione con un virus respiratorio in maniera simile all’organo originale. Lo studio è stato pubblicato a marzo su Advanced Science.
- Di: Erika Salvatori
L’intelligenza artificiale contro le varianti del COVID-19
Ricercatori statunitensi hanno sviluppato un nuovo metodo per contrastare le mutazioni emergenti del coronavirus e accelerare lo sviluppo dei vaccini
Utilizzando l'intelligenza artificiale (AI), un team di ricerca della University of Southern California (USC) Viterbi School of Engineering ha sviluppato un metodo per accelerare l'analisi delle varianti del virus SARS-CoV-2 e la progettazione di un vaccino efficace. I risultati, riportati a febbraio sulla rivista Scientific Reports del gruppo Nature, descrivono un approccio di deep learning – uno dei rami dell’AI - applicabile alle potenziali mutazioni del virus. Dopo l’identificazione di 26 potenziali vaccini per il SARS-CoV-2, i ricercatori ne hanno identificati 11 da cui costruire un vaccino in grado di dare una risposta immunitaria efficace contro le principali varianti del virus oggi note e le potenziali nuove varianti che potrebbero emergere.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali: una possibile arma in più contro la malattia di Huntington
Un Consorzio Internazionale di ricercatori e clinici con l’obiettivo di tracciare percorsi di sviluppo di terapie cellulari con cui contrastare questa devastante malattia neurodegenerativa
Viste le recenti notizie di attualità scientifica riguardanti la malattia di Huntington che hanno riportato lo stop di due diversi programmi di sviluppo clinico di strategie terapeutiche basate su oligonucleotidi antisenso (ASO), anche per l’impiego delle cellule staminali il condizionale rimane d’obbligo. Ciononostante, la comunità scientifica sta cercando di diversificare la ricerca nel campo delle terapie più innovative e di trovare la giusta via per colpire questa devastante malattia neurodegenerativa. Da qui l’importanza di un Consorzio Internazionale, formato da ricercatori e clinici, con l’obiettivo di dettare le Linee Guida per lo sviluppo di strategie terapeutiche basate su terapie cellulari.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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