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News
Primo paziente con HIV trattato con CRISPR
L’innovativa terapia di editing genomico EBT-101, che potrebbe rivoluzionare il futuro della sindrome da immunodeficienza acquisita, è stata testata per la prima volta sull’uomo
Rimuovere il DNA virale dalle cellule infette, eradicando così l’infezione da HIV grazie a CRISPR: questo l’obiettivo della terapia sperimentale EBT-101. A settembre 2021 la Food and Drug Administration aveva autorizzato uno studio clinico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento basato sull’editing genomico in persone che convivono con il virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1. A distanza di un anno è stata annunciata la somministrazione di EBT-101 al primo paziente: se tutto dovesse procedere come previsto, non sarà più necessario sottoporlo a terapia antiretrovirale (ART) che, attualmente, è lo standard per la gestione dell’infezione cronica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia digitale per insufficienza renale: ok alla sperimentazione in Italia
Il Ministero della Salute ha dato il via libera allo studio clinico della prima DTx per il trattamento della malattia renale cronica: l’obiettivo è l’ottenimento della marcatura CE
È recente la notizia dell’autorizzazione del Ministero della Salute alla sperimentazione di KidneYou, prima terapia digitale (DTx) per il trattamento della malattia renale cronica (MRC). Lo studio clinico, che aveva già ricevuto il via libera da parte dei Comitati Etici dei centri clinici coinvolti, servirà per validare la DTx come trattamento per la patologia e ottenere la marcatura CE per la commercializzazione. Pur essendoci un grande interesse da parte dei diversi stakeholder, in Italia non ci sono ancora state approvazioni nell’ambito delle terapie digitali: il quadro normativo è molto complesso, e servono sperimentazioni cliniche solide e rigorose prima di poter somministrare queste terapie ai pazienti. Si tratta quindi di un’ottima notizia che permette di procedere lungo il percorso delle DTx anche nel nostro Paese.
- Di: Rachele Mazzaracca
Xenotrapianti maiale-uomo: quanto siamo vicini?
I maiali offrirebbero una fornitura potenzialmente illimitata di organi per l'uomo, ma la diffusione di questa pratica richiederà un approccio collaborativo e iterativo alla ricerca
Ogni anno migliaia di persone muoiono in attesa di un trapianto perché gli organi disponibili non sono sufficienti. Gli xenotrapianti, cioè i trapianti da una specie ad un’altra, potrebbero idealmente risolvere – o almeno attenuare – il problema. Nel corso della storia della medicina è stata migliorata la comprensione dell'immunologia, dell'immunosoppressione e dell'istocompatibilità, evidenziando così le criticità legate agli xenotrapianti e aumentando le possibilità di successo dei trapianti tra esseri umani. Migliorare le conoscenze riguardo a questa pratica clinica ha determinato una maggiore richiesta di organi, oggi terapia salvavita per molte condizioni. L’impossibilità di rispondere alle necessità di tutti i pazienti si è tradotta in un rinnovato interesse per la ricerca sugli organi provenienti da animali. Attualmente, il candidato ideale come fonte di organi per il trapianto negli esseri umani è il maiale: ma cosa è stato fatto finora?
- Di: Rachele Mazzaracca
Linfociti NKT: una lama a doppio taglio contro i tumori
Anello di congiunzione tra i linfociti T e le cellule NK, le NKT armate con un recettore specifico attaccano le cellule tumorali modificandone al contempo il microambiente
C’è un detto che invita a “non pensare in bianco o in nero”, lasciando intendere come certe situazioni trovino un senso nelle sfumature di grigio. Un tale suggerimento può essere esteso anche allo studio del sistema immunitario dove è limitativo fermarsi all’immunità innata e a quella adattativa, ma diventa necessario indagare le “zone di confine”. Esattamente come hanno fatto i ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano guidati dal dott. Paolo Dellabona e dalla dott.ssa Giulia Casorati, del Laboratorio di Immunologia Sperimentale, che hanno rivolto l’attenzione a una speciale popolazione di linfociti, noti con la sigla NKT (Natural Killer T). I risultati del loro studio sono apparsi ad agosto sulla rivista Science Immunology.
- Di: Enrico Orzes
La prima terapia CRISPR sta per tagliare il traguardo
La strada dai trial clinici al via libera regolatorio appare ormai in discesa per exa-cel, trattamento per l’anemia falciforme sviluppato dall’azienda fondata da Emmanuelle Charpentier e Vertex Therapeutics
La conoscevamo con la sigla CTX001 ma ha cambiato nome in exa-cel (che sta per exagamglogene autotemcel). È stata una delle prime terapie a base di CRISPR a entrare nella sperimentazione clinica, nel 2019. Ha cambiato la vita alla paziente simbolo della nuova stagione dell’editing genomico, l’afroamericana Victoria Gray, e poi a dozzine di pazienti affetti da anemia falciforme e beta-talassemia, arruolati negli studi clinici in diversi Paesi del mondo, tra cui anche l’Italia. Ora fa da apripista anche nella fase avanzata del processo regolatorio, sia in Europa che negli Stati Uniti, e potrebbe arrivare sul mercato per prima, nel 2023. Com’è stato costruito questo successo, dal lancio della start-up ai dossier inviati a EMA e FDA?
- Di: Anna Meldolesi
CRISPR: il base editing entra negli studi clinici
La più recente tecnica di editing genomico, in grado di modificare chimicamente una singola base in un punto specifico del DNA, è ora protagonista di diverse sperimentazioni
Riparare, silenziare, modulare e regolare i geni in modo permanente modificando un’unica lettera nel codice genetico umano: il base editing, una tecnica di editing genomico che permette di fare una modifica puntiforme senza tagliare la doppia elica, si sta avvicinando alla clinica sempre più e sta aprendo molteplici possibilità nella ricerca. Gli strumenti di editing come Crispr-Cas9 e le nucleasi a dita di zinco sono già entrati in sperimentazione clinica da tempo ma, mentre questi approcci si basano sul taglio del DNA, gli editor di basi agiscono in maniera più sofisticata e potenzialmente più sicura. Un recente articolo pubblicato su Nature News fa una panoramica sul tema, elencando anche gli approcci in via sviluppo.
- Di: Rachele Mazzaracca
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