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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate per la vista. Promesse presenti e future
Terapia genica, cellule staminali e innovazione tecnologica sono le frecce all’arco degli esperti in campo oftalmologico contro le patologie dell’occhio. Le illustra il prof. Stanislao Rizzo (Roma)
Uno dei più celebri miracoli descritti nei Vangeli è quello con cui Gesù ha ridato la vista al cieco. Nella cultura del tempo una cosa del genere era l’equivalente dell’impossibile ma al giorno d’oggi, grazie ai progressi della ricerca nel campo delle terapie avanzate e delle nuove tecnologie ridare la vista a chi l’ha persa sta divenendo una possibilità concreta. “Finalmente, dopo tanti anni di buio, possiamo offrire ai nostri pazienti una luce”, afferma con soddisfazione il prof. Stanislao Rizzo, direttore dell’U.O.C. di Oculistica al Policlinico Universitario “A. Gemelli” di Roma. Di fatto, mai come adesso, queste parole potrebbero rivelarsi più azzeccate.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: un videogame per scoprirle
‘Fragments of Life’ racconta la storia di una ragazza colpita da leucemia linfoblastica acuta, che viene trattata con le CAR-T. Obiettivo è la sensibilizzazione sulle nuove frontiere della medicina
“Una stanza, 60 immagini, una vita intera. Pronti a rivivere la storia di Ella?” Così viene introdotto il gioco sul sito di RESTORE, iniziativa europea che mira ad accelerare la disponibilità di terapie avanzate a beneficio dei pazienti e della società. ‘Fragments of Life’ è un’esperienza interattiva, grazie alla quale il giocatore è immerso nella vita di Ella, l’adolescente protagonista della storia. Il giocatore deve ricostruire 10 anni di vita della ragazza grazie alle 60 immagini che descrivono la diagnosi, il trattamento e la remissione, la recidiva e infine il trattamento di successo con le CAR-T. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Gady Goldsobel, BCRT, Charité - Universitätsmedizin (Berlino).
- Di: Rachele Mazzaracca
COVID-19. Cellule T: l’altra faccia dell’immunità
Grazie alla prof.ssa Antonella Viola (Padova) facciamo chiarezza sulla risposta immunitaria al virus SARS-CoV-2, ricordando che le nostre difese non consistono solo negli anticorpi
Che cosa significa essere ammalati di COVID-19? Parole come “polmonite interstiziale bilaterale” e “tromboembolia” per qualcuno rappresentano una risposta esaustiva mentre altri pensano che la febbre e la perdita del senso del gusto (ageusia), spesso associata alla perdita dell’olfatto (o anosmia), bastino a spiegare i sintomi della patologia suscitata dal nuovo Coronavirus. Ciononostante, queste sono solo tracce superficiali di una battaglia che si combatte in profondità e coinvolge il sistema immunitario, con entrambe le sue linee di difesa, la risposta immunitaria umorale e quella cellulare.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: un’innovazione da Nobel, tutta al femminile
L’Accademia Reale Svedese delle Scienze ha premiato le ricerche di Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna con il Premio Nobel per la Chimica 2020
Dalle paludi di Santa Pola (Spagna) a Stoccolma, passando per i laboratori di tutto il mondo: la scoperta e il “viaggio” di CRISPR premiati grazie all’assegnazione del Premio Nobel per la Chimica 2020 a Emmanuelle Charpentier e a Jennifer A. Doudna. Il prestigioso riconoscimento va allo “sviluppo di un metodo di editing genomico” basato su CRISPR, che nel 2012 ha portato alla pubblicazione dell’ormai famoso studio firmato dalle vincitrici del Nobel. La tecnologia, che negli ultimi anni ha avuto un impatto rivoluzionario sulle scienze della vita (e non solo), permette di modificare il genoma di esseri viventi in modo più efficace, veloce e meno costoso rispetto alle altre modalità conosciute.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: nuovi dati positivi per la distrofia muscolare di Duchenne e dei cingoli
Gli aggiornamenti sugli studi clinici sono stati presentati al Congresso WMS2020. In entrambi i casi vi è stato un miglioramento funzionale e una conferma di sicurezza e tollerabilità
Proseguono bene i trial delle due terapie geniche sviluppate da Sarepta Therapeutics, per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E). Gli ultimi dati sono stati presentati durante il 25° Congresso Annuale Internazionale della World Muscle Society (WMS), che si è svolto dal 28 settembre al 2 ottobre. L’azienda ha presentato i risultati ottenuti a due anni dalla somministrazione della terapia genica SRP-9001 in quattro bambini DMD. Sul fronte LGMD2E, invece, i risultati si riferiscono a 6 e 18 mesi di follow up per la terapia genica SRP-9003 somministrata su sei bambini e ragazzi. In entrambi i casi è stato evidenziato un miglioramento funzionale nei pazienti e sono state confermate la sicurezza e la tollerabilità delle due terapie sperimentali.
- Di: Redazione
Algoritmi per la diagnosi precoce della sclerosi multipla
Un campione di sangue racchiude informazioni sufficienti per classificare questa patologia e l’intelligenza artificiale può riconoscerla grazie a tecniche avanzate di genomica
Uno studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele ha evidenziato la possibilità di classificare le diverse forme di sclerosi multipla (SM) attraverso strumenti di intelligenza artificiale. Ogni anno la SM colpisce più di due milioni di persone nel mondo e, proprio per questo motivo, una nuova tecnica per raggiungere una diagnosi accurata e precoce potrebbe migliorare la storia clinica di molti pazienti. Lo studio è stato coordinato dalla dott.ssa Cinthia Farina, Responsabile dell'Unità di Immunobiologia dei Disturbi Neurologici presso l'Istituto di Neurologia Sperimentale del San Raffaele, e i risultati sono stati pubblicati a fine luglio su Cell Reports Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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