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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Una terapia genica per contrastare i processi infiammatori delle cellule nervose
La strategia, testata in modelli murini di ictus, trauma cranico, sclerosi multipla ed encefalomielite autoimmune, mira ad aumentare l’attività delle cellule Treg a livello cerebrale
I processi infiammatori che colpiscono il tessuto cerebrale possono avere spiegazioni diverse (una patologia autoimmune o un evento ischemico), ma hanno in comune la capacità di suscitare una lesione in grado di provocare una grave disabilità, se non addirittura la morte del paziente. Per tale ragione, lo sviluppo di un trattamento efficace nel ridurre l’infiammazione al cervello è considerato un obiettivo medico di primaria importanza. A questo riguardo, lo scorso maggio è stato pubblicato sulle pagine della rivista Nature Immunology un articolo che descrive le fasi di studio di una terapia genica potenzialmente in grado di limitare i danni cerebrali conseguenti a un processo infiammatorio.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: continui progressi per tumori e malattie ematologiche
Al Congresso dell’European Hematology Association (EHA) sono stati presentati gli ultimi dati degli studi clinici per alcune forme di tumore del sangue, l’anemia falciforme e la beta-talassemia
Il Congresso dell’European Hematology Association è un evento sempre molto atteso poiché raduna ricercatori, clinici e aziende da tutto il mondo per fare il punto sugli ultimi progressi della ricerca in campo ematologico, sui nuovi approcci all'avanguardia e sui traguardi raggiunti sul fronte della diagnosi e delle terapie. Quest’anno il Congresso (EHA2022), che si è svolto a Vienna tra il 9 e il 17 giugno, ha portato sotto i riflettori gli importanti risultati ottenuti sul fronte dello sviluppo clinico di nuovi trattamenti basati sulle tecniche di editing del genoma. Di particolare interesse gli ultimi dati presentati dalla Biotech Caribou Biosciences, per quel che riguarda una CAR-T allogenica contro il linfoma non Hodgkin, e quelli di CRISPR Therapeutics e Vertex per altre forme di tumori del sangue ma anche malattie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta-talassemia.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale al servizio del glaucoma
Secondo un nuovo studio della City University of London, il deep learning potrebbe essere presto in grado di monitorare l’evoluzione e prevedere la progressione della perdita della vista nei pazienti
Di intelligenza artificiale (AI) ormai si sente parlare quotidianamente: è recente la notizia di un ingegnere di Google che ha affermato che LaMDA, chatbot basato sull’AI, sarebbe senziente. Al di là della vicenda, conclusasi con l’allontanamento del dipendente dall’azienda, questo pone diversi interrogativi etici e giuridici sul tema. In particolare, se si pensa che l’intelligenza artificiale sta venendo largamente studiata anche per le sue applicazioni in campo medico. È stato da poco pubblicato sulla rivista Ophthalmology uno studio, in cui il deep learning è stato utilizzato su migliaia di immagini di occhi di persone affette da glaucoma per prevedere quanto la visione sia stata compromessa dalla patologia.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T, pubblicata la guida rivolta ai pazienti (ma non solo)
Frutto della collaborazione tra La Lampada di Aladino Onlus e Osservatorio Terapie Avanzate, è uno strumento facilmente consultabile per comprendere queste terapie innovative
Roma, 23 giugno 2022 – Qualcuno pensa che la sigla “CAR-T” corrisponda a qualche dispositivo elettronico per migliorare la guida delle autovetture. Altri, più vicini al mondo della medicina, hanno compreso che si tratta di una terapia avanzata, ma molti ancora si interrogano su come funzioni e per quali tumori sia disponibile. Alla domanda “Che cosa sono le CAR-T?” occorre trovare una risposta pratica e immediata, che aiuti a realizzare quale sia la portata di questo nuovo trattamento approvato per certe forme di tumore del sangue ma dalle più ampie implicazioni future. Per rispondere quindi in maniera puntuale all’esigenza sempre più crescente, di pazienti e cittadini, di capire cosa possano offrire le terapie avanzate nel campo dei tumori, Osservatorio Terapie Avanzate ha realizzato un lavoro a quattro mani con l’associazione di pazienti La Lampada di Aladino Onlus: nasce così la guida "CAR-T: una terapia genica per i tumori" - scaricabile gratuitamente qui - rivolta ai pazienti (ma non solo) e destinata a rispondere in maniera chiara alla domanda su cosa siano le CAR-T e cosa possano curare.
- Di: Redazione
Terapia genica: buoni i risultati preliminari per la mucopolisaccaridosi di tipo 6
I ricercatori dell’Istituto Telethon di Pozzuoli hanno pubblicato gli esiti di uno studio clinico di Fase I/II che confermano la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia sperimentale
Poco più di un anno fa dalle parole del prof. Alberto Auricchio, dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, eravamo venuti a conoscenza dell’avvio di uno studio clinico su una terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo 6 (MPS VI), una malattia anche nota come sindrome di Maroteaux-Lamy, compresa nel vasto insieme delle mucopolisaccaridosi. I risultati preliminari dello studio sono stati pubblicati questo mese sulle pagine della prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine e testimoniano l’avanzamento di un cammino di ricerca che si spera potrà proseguire fino all’agognato traguardo di un trattamento efficace per questa rara malattia da accumulo lisosomiale.
- Di: Enrico Orzes
Trattare l’insonnia con una app: in UK è realtà
Il NICE ha raccomandato una app per il trattamento del disturbo del sonno come valida alternativa ai farmaci, con una diminuzione dell’utilizzo di sonniferi e un risparmio del denaro pubblico
Consigli sulla cosiddetta “igiene del sonno”, cioè una serie di comportamenti che favoriscono un riposo di migliore qualità e che possono contrastare l’insonnia, e sonniferi: questi sono stati fino ad ora i trattamenti proposti a chi soffre di un disturbo del sonno. Ora, in base alle nuove linee guida del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) – l’ente pubblico deputato alla salute nel Regno Unito – potrebbe essere offerta una app al posto delle pillole. Infatti, il NICE raccomanda Sleepio come alternativa efficace ai farmaci – tra cui lo zolpidem e lo zopiclone, che possono anche causare dipendenza – sottolineando che l’analisi economica effettuata su un anno di trattamento ha rilevato costi sanitari inferiori con l’uso della app, soprattutto per un minor numero di visite e di prescrizioni di sonniferi.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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