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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR “made in Italy”
Fondata nel 2018, Alia Therapeutics è la prima start up italiana attiva nello sviluppo di tecnologie di editing genomico che mirano a trattare gravi malattie genetiche ad oggi incurabili
In latino ‘alia’ è un avverbio di luogo, indeclinabile, che significa ‘in un altro luogo’, ‘attraverso un’altra via’. Come suggerisce l’etimologia del nome, Alia Therapeutics - start up italiana incubata all’interno del CIBIO, Dipartimento di biotecnologie dell’Università di Trento – nei suoi primi anni di vita ha già dimostrato la natura rivoluzionaria del suo approccio terapeutico basato sul sistema di editing genomico CRISPR e di essere un’eccellenza a livello internazionale. Anna Cereseto e Antonio Casini, entrambi fondatori di Alia Therapeutics, hanno raccontato a Osservatorio Terapie Avanzate la mission della start-up italiana, le piattaforme tecnologiche ideate e brevettate, e gli ambiziosi obiettivi per il futuro: arrivare quanto prima al paziente.
- Di: Giulia Virtù
Terapia genica, e non solo, per la Duchenne
Sono diverse le strategie terapeutiche messe in atto per contrastare la degenerazione muscolare caratteristica di questa grave malattia rara. Tra queste anche terapia genica ed “exon skipping”
Diversi gruppi di ricerca nel mondo stanno lavorando per trovare una soluzione terapeutica in grado di arrestare la progressiva e inesorabile degenerazione muscolare che colpisce le persone affette da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia neuromuscolare ereditaria e rara. È la forma più grave e comune di distrofia muscolare, colpisce circa 1 su 5mila maschi nati vivi, ed è causata da mutazioni a carico del gene che codifica la distrofina, una proteina fondamentale per il corretto funzionamento dei muscoli del nostro corpo, compresi quelli cardiaci e respiratori. I centri clinici attivi su questo fronte sono molteplici e anche l’Italia ha le sue eccellenze: tra queste c’è il Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma con il Centro Clinico NeMO, attivo già dal 2015.
- Di: Rachele Mazzaracca
Combinare CAR-T e terapia farmacologica contro i gliomi non operabili
È stato osservato in modelli 3D che la combinazione con un farmaco specifico aumenta l’attività delle CAR-T che sono così capaci di penetrare più profondamente all’interno del tumore
Sono due i pregi dello studio apparso sulle pagine della rivista Neuro-Oncology e firmato dai ricercatori dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma: il primo è aprire la strada verso un possibile trattamento per i gliomi diffusi della linea mediana che, al momento, lasciano poche speranze di guarigione ai piccoli malati. Il secondo è collocare terapie avanzate come le CAR-T dentro una logica “di squadra”, mostrando come la medicina del futuro sia fatta di approcci combinatoriali specifici. Lo ha spiegato ad Osservatorio Terapie Avanzate la dott.ssa Maria Vinci, del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede, che ha guidato lo studio insieme a Franco Locatelli.
- Di: Enrico Orzes
Un elettrodo iniettabile salvavita per le aritmie cardiache
L’elettrodo a base di idrogel può essere iniettato nelle vene cardiache e rilasciare impulsi nei ventricoli, dove i metodi tradizionale non arrivano. La strategia è stata testata su modelli animale
Quando il cuore batte in maniera irregolare, uno shock elettrico può ripristinare la normale frequenza cardiaca. Gli elettrodi in metallo, però, non riescono ad arrivare alle camere più basse del cuore, i ventricoli, si fermano invece negli atri dove la loro efficacia è solo parziale. Ma, come riportato in un articolo su Science, i recenti risultati, presentati lo scorso marzo allo Spring Meeting dell’American Chemical Society (ACS) 2022, aprono la strada ad una soluzione. I ricercatori dell’Università del Texas hanno realizzato un elettrodo iniettabile partendo da due soluzioni liquide che formano un cavo di plastica flessibile in grado di raggiungere anche i ventricoli e di generare impulsi meno forti (e meno dolorosi per i pazienti). Lo hanno testato con successo sul cuore danneggiato di un maiale, ristabilendo il ritmo cardiaco.
- Di: Erika Salvatori
Pangenoma: progetto che punta a rappresentare la variabilità genetica umana
La mappa del DNA del Human Genome Project è una delle risorse più utilizzate nella genomica, ma gli scienziati sono al lavoro per realizzare una versione più inclusiva della diversità umana
Nel 2020 un team internazionale di ricercatori identificò più di 120mila sequenze di DNA - che nel complesso contano circa 18 milioni di unità, o coppie di basi - che non erano presenti nel genoma di riferimento umano standard, noto come GRCh38 . Un grande limite del Human Genome Project (HGP) è che il 93% della sua sequenza proviene da soli 11 individui e il 70% da un solo uomo. Ora, per aggiungere tutti i tasselli al puzzle del genoma umano, un gruppo di scienziati si è posto come obiettivo quello di costruire un pangenoma, ovvero un catalogo delle sequenze di DNA in grado di catturare il più possibile la diversità genetica della specie umana. Il progetto è stato recentemente illustrato sulle pagine di Nature.
- Di: Sara Mohammad Abdellatif
CAR-T e vaccini a mRNA insieme contro i tumori solidi
Uno studio clinico presentato al Convegno Annuale dell’American Association for Cancer Research (AACR) suggerisce un’innovativa via per potenziare l’azione delle terapie CAR-T
Se c’è un motivo per cui ancora si ricorda l’Inferno di cristallo, film catastrofico ad alto contenuto di effetti speciali uscito in sala nel Natale del 1974, è che riuscì a riunire davanti alle cineprese i due divi dell’epoca, Paul Newman e Steve McQueen. Esattamente ciò che accadde sette anni più tardi quando le voci di Freddy Mercury e David Bowie diedero vita a Under Pressure. In campo scientifico è uno studio clinico presentato nel corso del Convegno Annuale dell’American Association for Cancer Research (AACR) ad aver unito due dei più promettenti filoni di ricerca nel campo delle innovazioni biomediche: le cellule CAR-T e i vaccini a mRNA. Il bersaglio comune sono i tumori solidi.
- Di: Enrico Orzes
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