IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
50 grandi idee: il racconto delle biotecnologie
Protagoniste indiscusse della ricerca degli ultimi anni, le biotecnologie hanno rivoluzionato la società sotto molti aspetti. Stefano Bertacchi ha condensato questo incredibile percorso in un libro
Rosso, bianco, grigio, blu, marrone, verde, oro, viola, arancione: tante sono le sfumature del mondo biotech e servono a identificare i vari settori, come ad esempio quello medico (rosso) o quello agricolo (verde). Come raccontato nelle prime pagine del libro, il termine biotecnologie è stato coniato nel 1919 dall’agronomo ungherese Karl Ekery, ma grazie alla linea del tempo presente in ogni capitolo è facilmente intuibile che le biotecnologie sono nate molto tempo prima. Basti pensare agli Egizi che già 15mila anni fa utilizzarono il lievito per la panificazione o alle ricette per la fermentazione della birra riportate dagli antichi babilonesi nel 4300 a.C. Da sempre le biotecnologie hanno accompagnato l’umanità, anche se fino al secolo scorso non gli avevamo dato un nome.
- Di: Rachele Mazzaracca
Reshape: quando il bersaglio delle terapie è l’RNA
Agire sul RNA per modulare la produzione di una proteina senza toccare l’informazione genetica originale contenuta nel DNA. Una strategia innovativa dalle tante applicazioni terapeutiche
Il viaggio di Osservatorio Terapie Avanzate verso le muove frontiere della medicina è giunto a una tappa di grande attualità, riservata alle terapie su RNA. È, infatti, dedicata a queste nuove ed affascianti forme di trattamento, che possono oggi essere applicate a numerose gravi malattie, la sesta puntata di "Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro", il primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche, e disponibile sulle più note piattaforme. Un racconto che ripercorre le importanti scoperte fatte intorno all'RNA, a lungo considerato il fratello minore e meno noto del DNA, che ora sta vivendo il suo momento d’oro anche grazie allo sviluppo di una nuova classe di vaccini ideata per combattere la pandemia COVID-19.
- Di: Redazione
Approvata in Italia la terapia CAR-T per il linfoma mantellare
KTE-X19 è la prima terapia a base di cellule CAR-T che AIFA autorizza per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario
Poco più di un anno fa aveva ricevuto il via libera dalla Commissione Europea, oggi brexucabtagene autoleucel (più noto come KTE-X19 o col suo nome commerciale, Tecartus) ha ottenuto l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, diventando il primo trattamento approvato per il linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Dopo axicabtagene ciloleucel, per Gilead si tratta della seconda terapia a base di cellule CAR-T a ricevere il via libera dall’ente regolatorio italiano, confermando così il ruolo centrale giocato dalla biotech californiana nello sviluppo di questo genere di terapie avanzate.
- Di: Redazione
CRISPR: buoni i risultati per l’amiloidosi da accumulo di transtiretina
I dati dello studio clinico di Fase I confermano una riduzione fino al 93% di transtiretina a 28 giorni dall’infusione della terapia in vivo NTLA-2001. E l’effetto si mantiene stabile per almeno un anno
A circa un anno di distanza dalla prima applicazione in vivo di un trattamento basato su CRISPR - la celebre tecnica di modifica del DNA valsa il Premio Nobel a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna - i numeri danno ragione agli scienziati di Intellia Therapeutics e Regeneron Pharmaceuticals che hanno fortemente creduto nello sviluppo di questa terapia contro l’amiloidosi da accumulo di transtiretina (amiloidosi ATTR). Infatti, nel giugno 2021 dalle pagine della prestigiosa rivista scientifica The New England Journal of Medicine giunse la notizia che CRISPR era stata infusa per la prima volta in vivo in 6 pazienti e oggi i primi dati raccolti e diffusi mostrano che la terapia sta funzionando molto bene e che l’effetto si mantiene nel tempo.
- Di: Enrico Orzes
Tornare a camminare dopo una lesione spinale
Un avveniristico dispositivo per la stimolazione elettrica epidurale ha permesso a tre pazienti con una lesione del midollo spinale di recuperare le funzioni motorie e riprendere a camminare
Una sera di cinque anni fa, mentre rincasava dal lavoro in sella alla sua moto, Michel Roccati è stato coinvolto in un incidente stradale nel quale ha riportato una lesione del midollo spinale che lo ha lasciato sulla sedia a rotelle. Ecco perché hanno del miracoloso le immagini diffuse dalla stampa qualche settimana fa che lo ritraggono mentre cammina per le strade di Losanna. Il “miracolo” è stato possibile grazie a un innovativo dispositivo per la stimolazione elettrica epidurale sviluppato dai ricercatori del Politecnico di Losanna (Svizzera). A raccontare questa straordinaria storia a Osservatorio Terapie Avanzate sono lo stesso Michel Roccati e Nicolò Macellari, ricercatore del Politecnico e del programma NeuroRestore, che punta allo sviluppo di applicazioni bioingegneristiche per ripristinare la funzionalità dei nervi lesionati.
- Di: Enrico Orzes
Un polmone universale anti-rigetto per tutti i gruppi sanguigni
Grazie alla perfusione ex-vivo, i ricercatori hanno modificato il gruppo sanguigno di un polmone prelevato da un donatore di tipo A al tipo 0, che può essere donato a qualsiasi persona
L’attesa di un trapianto è una corsa contro il tempo e contro la scarsità di organi, soprattutto per i pazienti con il gruppo sanguigno 0, che possono ricevere un organo solo da una persona con lo stesso gruppo. I ricercatori della British Columbia University (Canada) hanno ideato un metodo per ottenere polmoni "universali", usando una coppia di enzimi che convertono le cellule che determinano il gruppo sanguigno da A in 0 (abbiamo parlato di gruppo sanguigno universale anche qui). Hanno condotto i test sull’organo prelevato da un donatore, grazie a una tecnica chiamata perfusione ex-vivo, e hanno simulato un trapianto perfondendo i polmoni con un plasma di gruppo 0 – che non ha causato alcuna reazione di rigetto. Secondo l’articolo pubblicato a febbraio su Science Translational Medicine, questo sistema può aumentare la quantità di organi e ridurre i tempi di attesa per i trapianti.
- Di: Erika Salvatori
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
