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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate: come continuare a permettersele?
La difficoltà di mantenere queste innovative terapie sul mercato offusca il futuro dei nuovi trattamenti. Perciò serve lo sforzo congiunto di aziende, centri di ricerca, istituzioni e pazienti
Tra le pellicole che hanno saputo descrivere al meglio le dinamiche dei grandi mercati finanziari c’è Wall Street di Oliver Stone: film in cui un mastodontico Michael Douglas accenna al concetto di bolla speculativa, con riferimento a un mercato che subisce un considerevole aumento dei prezzi, conseguente a una improvvisa crescita della domanda. Ma la storia ha dimostrato come le bolle possano scoppiare con esiti drammatici. Prendendo a prestito l’immagine della bolla, viene da chiedersi se le terapie avanzate abbiano il carattere di affidabilità che le rende realmente la scommessa scientifica ed economica del presente (e del prossimo futuro) o se, invece, siano un settore destinato a implodere su sé stesso. Ne abbiamo discusso con Giulio Cossu, Constance Thornley Professor of Regenerative Medicine presso la Facoltà di Biologia dell’Università di Manchester e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA).
- Di: Enrico Orzes
I "Linfociti Infiltranti il Tumore" contro il melanoma metastatico
I risultati di uno studio clinico, presentati a ESMO 2022, mostrano il vantaggio di questa terapia rispetto all’immunoterapia nel ridurre la progressione di malattia
A volte capita che le applicazioni di una terapia si rivelino molto tempo più tardi della sua stessa scoperta e spesso questo trova ragione nel progresso delle competenze o delle tecnologie. Di Linfociti Infiltranti il Tumore (TIL per usare l’acronimo inglese, Tumor Infiltrating Lymphocytes) aveva iniziato ad occuparsi Steven Rosenberg a metà degli anni Ottanta, osservando proprio la loro capacità di prendere a bersaglio cellule di melanoma metastatico. Ai tempi - l’immunoterapia era ancora sulla rampa di lancio - parlare di aumento di sopravvivenza associata ai TIL era prematuro. A proseguire gli studi su questa forma di terapia cellulare è stato John Haanen, oncologo olandese che ha portato le conclusioni del suo lavoro all’ultimo Congresso dell’European Society for Medical Oncology (ESMO), tenutosi a Parigi tra il 9 e il 13 settembre scorso.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali per la degenerazione maculare senile
Una ricerca del National Eye Institute (Stati Uniti) ha permesso l’avvio di un trial clinico per valutare una terapia a base di cellule staminali autologhe. Pochi mesi fa è stato trattato il primo paziente
Un luogo comune della vecchiaia è legato alla perdita della vista ma se è vero che l’acuità visiva, come pure la capacità uditiva, diminuiscono in maniera fisiologica con l’età, bisogna riconoscere che esistono condizioni in cui ciò accade per cause patologiche. È il caso della degenerazione maculare senile (AMD), una delle più comuni malattie della vista, che diventa molto comune specialmente a partire dai sessantacinque anni. Ad oggi non esiste un trattamento specifico per questa malattia ma una ricerca svolta presso i laboratori del National Institutes of Health statunitense (di cui Osservatorio Terapie Avanzate si era occupato tre anni fa) ha messo a punto una terapia cellulare che è ora in valutazione all’interno di uno studio clinico di Fase I/II. Il primo paziente è stato trattato pochi mesi fa.
- Di: Enrico Orzes
“Placenta-on-a-chip” per studiare lo scambio di nutrienti tra madre e feto
Il sistema modello permette di studiare da vicino alcune malattie della placenta, come la malaria placentare, che riduce l’apporto di glucosio al feto con gravi conseguenze sul suo sviluppo
Un gruppo di ricercatori dell’università della Florida ha messo a punto una placenta su chip per simulare lo scambio di nutrienti tra le cellule della madre e del feto, attraverso una rete di micro-canali e un gel di collagene, per comprendere i meccanismi fisiopatologici alla base della malaria placentare causata dal parassita Plasmodium falciparum. Conseguenze di questa malattia possono essere nascita prematura, rischio di aborto e sofferenza fetale: sono responsabili della morte di quasi 200.000 neonati all’anno. Il chip ricostruisce i processi biochimici che avvengono quando i globuli rossi infetti entrano in contatto con lo strato esterno della placenta e ostacolano il passaggio dei nutrienti dal sangue materno al feto. I risultati sono stati pubblicati lo scorso settembre su Scientific Reports.
- Di: Erika Salvatori
Maggior rischio di ricaduta in pazienti con LLA e alterazioni del gene PAX5
Una ricerca italiana ha identificato alterazioni del gene PAX5 alla base di un aumentato rischio di prognosi sfavorevole in un sottogruppo di bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta
Uno studio multicentrico coordinato dalla Fondazione Tettamanti, che ha coinvolto pazienti di alcuni dei maggiori Centri clinici di Onco-Ematologia pediatrica italiani e l’Università di Dusseldorf (Germania), ha permesso di individuare specifiche alterazioni del gene PAX5 associate a un aumentato rischio di ricaduta e a una prognosi sfavorevole in un sottogruppo di bambini affetti da una particolare forma di leucemia linfoblastica acuta che origina da precursori delle cellule B (BCP-ALL, B Cells Precursors - Acute Lymphoblastic Leukaemia). Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica internazionale eBioMedicine del gruppo The Lancet Discovery Science.
- Di: Redazione
CAR-T “pronte all’uso” grazie a CRISPR
Uno studio clinico di Fase I su una CAR-T “universale”, prodotta grazie alle tecniche di editing genomico, potrebbe condurre a nuove forme di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta
Sfruttando la similitudine dell’iceberg si potrebbe affermare che delle terapie a base di cellule CAR-T si conosce solo la superficie emersa mentre rimane da esplorare tutta la parte sommersa, quella che non si vede ma è indispensabile per avere un’idea delle reali dimensioni dell’iceberg. Le potenzialità ancora inesplorate di questa nuova forma di terapia, che sta rivoluzionando l’approccio alle patologie onco-ematologiche, sono chiaramente la parte sommersa. In tal senso, un recente articolo pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine anticipa una possibile futura traiettoria di sviluppo delle CAR-T che potrebbero essere prodotte più facilmente e con costi più bassi grazie alle tecniche di editing genomico. Vantaggi grazie a cui, con il conforto dei dati di efficacia e sicurezza, esse troverebbero più facile collocazione in più anticipate linee di trattamento.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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