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News
Il futuro delle terapie a RNA messaggero tra ostacoli e innovazioni
Dopo l’exploit dei vaccini a RNA contro il COVID-19, le aziende continuano a investire nella ricerca sugli RNA terapeutici per curare malattie genetiche o il cancro
Negli ultimi due anni l’acido ribonucleico, o RNA, sembra aver rubato la scena al ben più noto DNA, quando – complice la pandemia COVID-19 – è rapidamente salito alla ribalta della cronaca. I due vaccini prodotti a tempo record da Pfizer/BioNTech e Moderna sono stati anche i primi vaccini a RNA messaggero autorizzati in commercio. La ricerca sull’RNA è tuttora in forte ascesa e aumentano anche gli studi clinici sui cosiddetti “RNA terapeutici”, che istruiscono le cellule a sintetizzare le proteine necessarie per curare una malattia anziché introdurle dall’esterno. Un articolo pubblicato a settembre su Nature illustra le potenzialità di questa tecnologia, ma anche le sfide tecniche che le aziende stanno cercando di superare per portare i nuovi farmaci in clinica.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR: primi dati per l’amiloidosi da transtiretina e l’angioedema ereditario
Pubblicati i risultati di due studi su terapie sperimentali basate sulla famosa tecnica di editing genomico. Seppur in fase iniziale, convalidano l’approccio e aprono le porte a ulteriori ricerche
Il mese scorso, la biotech Intellia Therapeutics ha diffuso due comunicati stampa che descrivono i risultati raggiunti in due studi clinici – svolti in collaborazione con Regeneron – che riguardano l’angioedema ereditario (HAE) e l’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Protagonista è CRISPR: le terapie sperimentali di editing genomico NTLA-2001, per l’hATTR, e NTLA-2002, per l’HTA, hanno dimostrato risultati positivi pur essendo ancora in fase preliminare. Il prossimo obiettivo è quello di portare la sperimentazione clinica al livello successivo, ampliando il bacino dei pazienti coinvolti e confermando l’efficacia della terapia. Di fondamentale importanza per raggiungere questi risultati è stato lo studio clinico internazionale sull’ATTR pubblicato l’anno scorso sul The New England Journal of Medicine (di cui abbiamo parlato qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
Un vademecum “anti truffa” per le terapie a base di staminali
Osservatorio Terapie Avanzate ha realizzato una guida per aiutare pazienti, famiglie e cittadini a riconoscere ed evitare promesse senza fondamento o vere e proprie truffe
Sono trascorsi quasi dieci anni dal caso “Stamina”, ma i viaggi della speranza e le “terapie truffa” a base di cellule staminali proposte ai malati, soprattutto quelli affetti da patologie rare, non sono finiti. Non mancano nemmeno le raccolte fondi lanciate per sostenere cure, spesso definite “sperimentali”, di dubbia validità scientifica e dai costi elevati. Se difficilmente si può evitare di avere una patologia, si può però fare il possibile per non cadere in truffe, spesso ben orchestrate, che possono essere pericolose per la salute e per il portafoglio. Per aiutare pazienti, famiglie, e i cittadini in generale, ad orientarsi ed evitare promesse senza fondamento o truffe che puntano solo ad arricchire chi prospetta “cure miracolose”, Osservatorio Terapie Avanzate ha realizzato un vademecum in dieci punti: pochi consigli, ma chiari, che possono essere applicati davanti a proposte di terapie o alla richiesta di entrare in una sperimentazione clinica.
- Di: Redazione
Terapie su RNA: sbarca in Italia un innovativo farmaco per abbassare il colesterolo
L’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità per inclisiran: farmaco a base di piccoli RNA (siRna). È indicato negli adulti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista
Si basa sul meccanismo di “RNA silencing” l’innovativo farmaco che ha l’obiettivo di ridurre i livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità, il cosiddetto “colesterolo cattivo”), principale causa dell’aterosclerosi: la patologia vascolare più diffusa al mondo, responsabile della maggioranza degli eventi coronarici e cerebrovascolari acuti. Lo scorso 3 ottobre, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di inclisiran (noto anche con il nome commerciale Leqvio) per gli adulti affetti da ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista. Ad annunciare la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina è stata la stessa azienda farmaceutica produttrice, Novartis Italia che per l’occasione ha organizzato una conferenza stampa a Roma.
- Di: Giulia Virtù
CAR-T: si estende il pannello di applicazioni per axicabtagene ciloleucel
È la prima CAR-T a ricevere l’OK europeo per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B in seconda linea e del linfoma a cellule B di alto grado
Cresce il numero di indicazioni terapeutiche di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale: Yescarta), la terapia a base di cellule CAR-T sviluppata da Kite, società del gruppo Gilead Sciences. L’ormai consolidato trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T ha ottenuto il via libera della Commissione Europea (CE) per i pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e linfoma a cellule B di alto grado (HGBL) in ricaduta entro 12 mesi dal completamento delle terapie, o refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea. Fondamentali per questa decisione sono stati i risultati dello studio di Fase III ZUMA-7 il cui obiettivo è la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di una singola infusione di axicabtagene ciloleucel rispetto allo standard corrente per la terapia di seconda linea.
- Di: Redazione
EMA concede la raccomandazione alla prima terapia allogenica a base di cellule T
Sviluppata contro la malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein‑Barr (EBv+ PTDL) recidivante o refrattaria, potrebbe essere approvata dalla CE entro la fine dell’anno
La storia dell’aviazione moderna ha vissuto uno dei suoi più leggendari momenti alla fine degli anni Quaranta, quando il colonnello Chuck Yeager infranse per la prima volta il muro del suono. La corsa al superamento di quel limite immaginario ha un sapore eroico e le acquisizioni tecnologiche da essa ottenute sono state fondamentali per l’evoluzione dei moderni jet. Pertanto, si può conferire un valore altrettanto simbolico alla raccomandazione da parte del Comitato per i Medicinali per uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’EMA per la prima terapia allogenica a base di cellule T. Si chiama tabelecleucel (tab-cel, nota anche con il nome commerciale Ebvallo) ed è attualmente in fase di sviluppo clinico per il trattamento della malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus Epstein-Barr (EBv+ PTLD).
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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