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News
Cellule staminali “pronte all’uso” per rigenerare un cuore danneggiato
Al via uno studio clinico di Fase I/II per testare l’efficacia di una terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche per riparare il muscolo cardiaco
Alcune parti del nostro corpo hanno la capacità di rigenerarsi abbastanza facilmente: una ferita sulla pelle si rimargina più o meno rapidamente, le fibre muscolari danneggiate si “auto-riparano” e il fegato può ricrescere dopo un’infezione o un intervento chirurgico. Ma non il cuore: quando il tessuto cardiaco subisce un danno, il corpo non è in grado di ripararlo. Se il danno è esteso, potrebbe non riuscire più a soddisfare le esigenze dell’organismo. Riparare il muscolo più importante del nostro corpo è la sfida intrapresa oggi dalla medicina rigenerativa. Un contributo alla causa viene dall’azienda BioCardia che, a fine 2022, ha annunciato l’autorizzazione da parte dell’Food and Drug Administration (FDA) statunitense per uno studio clinico di Fase I/II per testare la terapia CardiALLO, a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche (ossia fornite da donatori), su pazienti con insufficienza cardiaca ischemica.
- Di: Erika Salvatori
Medicina digitale: una collaborazione italiana per le malattie croniche
Due realtà italiane implementano
una collaborazione – già avviata l’anno scorso – per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di dispositivi medici basati su applicazioni digitali
Sul portale EpiCentro dell’Istituto Superiore di Sanità si legge: “ogni due secondi, nel mondo, una persona che ancora non ha compiuto settant’anni di età muore a causa di una malattia cronica non trasmissibile (MCNT): patologia cardiaca, cancro, diabete e patologia polmonare hanno superato la patologia infettiva come principali cause di morte a livello globale”. I numeri parlano chiaro: queste patologie richiedono una certa attenzione, dal punto di vista medico ma anche sociale, e la ricerca di soluzioni innovative per migliorare il percorso terapeutico e il decorso della malattia è fondamentale. In questo contesto si inserisce perfettamente la collaborazione, ampliata di recente - tra Polifarma e daVi DigitalMedicine per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di dispositivi medici basati su applicazioni digitali per il trattamento dei pazienti affetti da malattie croniche.
- Di: Rachele Mazzaracca
“DNA origami” per intrappolare i virus
Ispirandosi all’arte giapponese, i ricercatori hanno costruito nanogabbie auto-assemblanti di DNA in grado di intrappolare virus di grandi dimensioni
A chi non è mai capitato da piccolo di giocare con i mattoncini LEGO? Ogni pezzo si incastra con i suoi complementari per formare castelli, robot o intere città. In laboratorio, i mattoncini LEGO sono le molecole di DNA: ciascuna delle 4 basi azotate presenti su un filamento della doppia elica si unisce alla base azotata complementare sull’altro filamento. I ricercatori possono “incastrare” tra di loro le molecole di DNA come se fossero blocchi da costruzione e piegare le loro lunghe catene come i grandi maestri di origami piegano la carta. Un team dell’Università Tecnica di Monaco ha costruito delle “nano-gabbie” di DNA per catturare virus di grandi dimensioni (maggiore di 100 nm), come ad esempio SARS-CoV-2, prima che entrino nelle cellule. I risultati, ottenuti per ora solo in vitro, sono stati pubblicati su Cell Reports Physical Science.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica in gel per l’epidermolisi bollosa: i primi risultati
A fine anno sono stati pubblicati i dati relativi a uno dei due studi clinici sulla forma distrofica della malattia. Sebbene siano incoraggianti, restano alcuni limiti e la necessità di studi approfonditi
Il collagene di tipo VII è il bersaglio di beremagene geperpavec (B-VEC), terapia genica sperimentale in vivo e in gel ideata con l’obiettivo di ripristinarlo attraverso la somministrazione del gene COL7A1. Infatti, l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una forma di epidermolisi bollosa causata da mutazioni su COL7A1, responsabile della produzione del collagene in questione. Quasi un anno fa era stato pubblicato su Nature Medicine il nuovo approccio per il trattamento della RDEB, sviluppato da un gruppo di ricerca dell’Università di Standford (Stati Uniti), di cui abbiamo parlato qui. A dicembre 2022, il New England Journal of Medicine ha riportato i risultati di uno dei due trial clinici di Fase III allora in corso e conclusosi ad agosto.
- Di: Rachele Mazzaracca
Come saranno le CAR-T del futuro?
Le modalità di produzione sono un elemento chiave per implementarne l'utilizzo e superare i problemi di costo e disponibilità. Accademie ed aziende stanno esplorando nuove soluzioni
Per quale motivo le terapie a base di cellule CAR-T - incluse tra le terapie avanzate (ATMP) a più alto potenziale di crescita - sono percepite come un pianeta così difficile da raggiungere, seppure ben visibile dalla nostra prospettiva? Solo nell’ultimo decennio le CAR-T hanno tirato la volata alle ATMP, giungendo sul mercato con prodotti destinati a trattare linfomi e leucemie che non davano speranza ai malati. Cosa impedisce di considerarle un bene sostenibile e facilmente disponibile? La risposta è nei meandri dei processi produttivi e nella cascata di conseguenze che essi riversano sul risultato finale. Ecco perché molte aziende, e non solo, stanno esplorando soluzioni che spaziano dall’automazione allo sviluppo di prodotti “off-the-shelf”.
- Di: Enrico Orzes
Sclerosi multipla, nuovi studi fanno avanzare la ricerca sulle staminali
Negli ultimi due mesi sono stati pubblicati i risultati di due importanti studi clinici italiani, uno basato sulle cellule staminali ematopoietiche e l’altro sulle staminali neurali
Quello delle staminali come strategia di cura per la sclerosi multipla è un campo in fermento ormai da diverso tempo. Solo negli ultimi due mesi sono stati pubblicati i risultati di due importanti studi clinici, entrambi condotti in Italia. Il primo, retrospettivo e i cui dati sono stati riportati lo scorso dicembre sulle pagine della rivista Neurology, ha mostrato un'associazione tra il trapianto di staminali ematopoietiche e un rallentamento nella progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla secondariamente progressiva. Il secondo, i cui risultati sono stati pubblicati a gennaio su Nature Medicine, ha testato per la prima volta in clinica la sicurezza delle cellule staminali neurali per forme progressive di sclerosi multipla. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Angela Genchi, ricercatrice dell’Unità di neuroimmunologia del San Raffaele di Milano.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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